2025“生物技術(shù)猛公司”榜單火熱出爐，它們帶來了哪些突破？

日前，業(yè)界知名的年度生物技術(shù)猛公司（Fierce Biotech’s 2025 Fierce 15）榜單火熱出爐。這一榜單旨在展現(xiàn)業(yè)界具有創(chuàng)新精神的生物技術(shù)公司。上榜的公司極具多元性，所開發(fā)的治療模式包含細(xì)胞療法、小分子藥物、蛋白降解療法等，亦包含癌癥、肥胖、神經(jīng)退行性疾病等多種適應(yīng)癥。下面讓我們來了解一下今年上榜的生物醫(yī)藥新銳。

新銳公司：Alentis Therapeutics

成立年份：2019

臨床專攻：Claudin-1（CLDN1）陽性實體瘤和器官纖維化

Alentis自2019年創(chuàng)立以來，便持續(xù)獲得穩(wěn)定融資支持：首輪募資1250萬美元，2023年再獲1.05億美元；最新D輪達到1.81億美元，由Novo Holdings、OrbiMed與Jeito Capital等知名生命科學(xué)投資方領(lǐng)投。在研發(fā)管線方面，Alentis聚焦新穎靶點Claudin-1，同步推進腫瘤與纖維化兩條主線：一是以抗體偶聯(lián)藥物（ADC）瞄準(zhǔn)鱗狀細(xì)胞癌等實體瘤；二是面向器官瘢痕化（包括肝纖維化）開展治療探索。核心項目lixudebart（原ALE.F02）旨在逆轉(zhuǎn)腎、肝、肺等多器官纖維化，適應(yīng)癥涵蓋ANCA相關(guān)性血管炎、進展期肝纖維化和特發(fā)性肺纖維化，當(dāng)前處于1/2期臨床階段。腫瘤方面，Alentis正推進面向Claudin-1陽性實體瘤的潛在“first-in-class”ADC候選療法ALE.P02與ALE.P03，其中ALE.P02已獲FDA快速通道資格（適用于不限癌種的Claudin-1陽性腫瘤），兩款候選藥物均處于1/2期臨床試驗。

新銳公司：Alterome Therapeutics

成立年份：2021

臨床專攻：乳腺癌、子宮內(nèi)膜癌、結(jié)直腸癌、胰腺導(dǎo)管腺癌、非小細(xì)胞肺癌、實體瘤

Alterome Therapeutics以精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)為核心，聚焦胰腺癌、結(jié)直腸癌、肺癌等具有高度未滿足醫(yī)療需求的領(lǐng)域。公司依托對致癌通路的深入理解，結(jié)合基于化學(xué)結(jié)構(gòu)與物理學(xué)的快速設(shè)計方法（Kraken計算化學(xué)平臺）與高效執(zhí)行，在約三年半內(nèi)完成從概念到臨床的轉(zhuǎn)化。公司目前管線中兩款候選藥物均處于1期臨床：選擇性KRAS抑制劑ALTA3263力求在保持高選擇性的同時，對幾乎所有KRAS突變實現(xiàn)持久抑制，已在結(jié)直腸癌、胰腺癌與非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）人群中開展研究；共價AKT1 E17K突變選擇性抑制劑ALTA2618旨在僅靶向致病突變、避免影響野生型蛋白，正于激素受體陽性乳腺癌、子宮內(nèi)膜癌與卵巢癌等人群中接受評估。公司計劃先獲取兩項單藥數(shù)據(jù)，隨后加速推進聯(lián)合治療并探索潛在注冊路徑。Alterome于2024年完成由Goldman Sachs Alternatives領(lǐng)投、總額1.32億美元的B輪融資，為后續(xù)臨床推進提供資金支持。

新銳公司：Character Biosciences

成立年份：2019

臨床專攻：眼科疾病

Character Biosciences以數(shù)據(jù)與遺傳學(xué)驅(qū)動的平臺為基礎(chǔ)，聚焦干性年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）等眼科疾病，通過五年自然史研究構(gòu)建高質(zhì)量患者數(shù)據(jù)并據(jù)此確定靶點與分層人群，形成“更早干預(yù)、防止進展”的治療范式。其兩項核心管線分別為進入1期的潛在“first-in-class”脂質(zhì)調(diào)節(jié)劑CTX203，以及擬在一年內(nèi)進入臨床、旨在顯著減緩視網(wǎng)膜細(xì)胞死亡與視力喪失的補體抑制劑CTX114；兩者均由平臺驗證、針對明確的遺傳致病通路。公司與博士倫（Bausch + Lomb）合作開展AMD新藥發(fā)現(xiàn)，并在2024年完成1.10億美元B輪融資（參與方包括Sanofi Ventures），為推進兩款候選藥物至概念驗證奠定資金基礎(chǔ)。

新銳公司：Congruence Therapeutics

成立年份：2021

臨床專攻：罕見疾病

Congruence Therapeutics是一家位于蒙特利爾的計算驅(qū)動型生物技術(shù)公司，由Clarissa Desjardins博士與Rocky Goldsmith博士共同創(chuàng)建，該公司構(gòu)建以生物物理模型為核心的藥物發(fā)現(xiàn)平臺。這一平臺可系統(tǒng)描繪蛋白折疊的多構(gòu)象狀態(tài)，從中發(fā)現(xiàn)潛在結(jié)合位點，并通過虛擬篩選評估小分子化合物是否可以通過與這些位點結(jié)合糾正蛋白構(gòu)象，恢復(fù)功能。該公司同時與藥企合作，將能力延展至非錯誤折疊靶點。管線方面，公司計劃最早于2025年底向加拿大監(jiān)管機構(gòu)提交首個針對遺傳性肥胖的小分子候選藥物的臨床試驗申請，并在次年提名用于治療帕金森病亞型和α1-抗胰蛋白酶缺乏癥的兩項新候選藥物。該公司在2023年3月完成6500萬美元A輪融資，為臨床推進提供保障。

新銳公司：Formation Bio

成立年份：2016

臨床專攻：潰瘍性結(jié)腸炎、膝關(guān)節(jié)骨性關(guān)節(jié)炎、慢性手部濕疹

Formation Bio并非傳統(tǒng)意義上的新藥發(fā)現(xiàn)型公司，而是以臨床試驗這一研發(fā)中最長、最昂貴的環(huán)節(jié)作為切入點，致力于以更高效率推動項目跨越概念驗證（PoC）節(jié)點，打造由人工智能（AI）賦能的新一代大型醫(yī)藥公司。公司由Benjamine Liu博士與Linhao Zhang博士共同創(chuàng)立，前身為專注以技術(shù)手段降低試驗成本與周期的TrialSpark；在此基礎(chǔ)上，企業(yè)逐步轉(zhuǎn)型為“自研與引進并行”的管線運營模式。Formation Bio此前完成3.72億美元C輪融資，用于獲取處于準(zhǔn)備進入臨床試驗但尚未獲得PoC數(shù)據(jù)的候選藥物，并通過快速推進取得關(guān)鍵數(shù)據(jù)，然后再依據(jù)結(jié)果將藥物授權(quán)給合作伙伴進一步開發(fā)。今年6月與賽諾菲（Sanofi）達成的5.45億歐元授權(quán)合作即為一例。依托包括Muse在內(nèi)的AI工具，公司可大幅壓縮以往需數(shù)月完成的患者招募與機構(gòu)審查委員會（IRB）合規(guī)材料準(zhǔn)備過程。該公司同時并行推進10–15個資產(chǎn)的組合式布局，以形成可復(fù)制的效率優(yōu)勢并分散單項風(fēng)險。

新銳公司：Georgiamune

成立年份：2019

臨床專攻：癌癥和自身免疫性疾病的免疫治療

Georgiamune圍繞免疫功能失衡這一根源性問題展開布局，力求通過精準(zhǔn)調(diào)控免疫系統(tǒng)，一方面擴大腫瘤免疫治療的受益人群，另一方面為自身免疫性疾病提供更有針對性的干預(yù)手段。公司已將三項潛在“first-in-class”候選藥物推進至臨床：GIM-407用于治療自身免疫性疾病，采用淋巴吸收途徑選擇性激活調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg），以避免藥物血液暴露，從而降低全身性免疫抑制與感染風(fēng)險；GIM-531針對實體瘤，通過抑制Treg活性增強機體抗腫瘤免疫，現(xiàn)正開展單藥及聯(lián)合抗PD-1抗體的臨床研究；GIM-122為靶向T細(xì)胞表位的全新抗體，可在抑制免疫檢查點蛋白功能同時激活T細(xì)胞，旨在解決因缺乏活化T細(xì)胞而難以從免疫檢查點抑制劑治療中獲益的患者的需求。

新銳公司：Incyclix Bio

成立年份：2020

臨床專攻：卵巢癌和乳腺癌

Incyclix Bio由在周期蛋白依賴性激酶（CDK）領(lǐng)域合作17年的三位科學(xué)家——Patrick Roberts博士、Jay Strum博士與John Bisi先生——共同創(chuàng)立。他們在G1 Therapeutics公司的工作推動了CDK4/6抑制劑Cosela（trilaciclib）的獲批。Incyclix Bio專注以更高效、更具選擇性的CDK2抑制劑應(yīng)對腫瘤對CDK4/6抑制劑治療的耐藥性。公司核心候選藥物INX-315在早期臨床前研究中顯示出抑制CDK2–cyclin E的強力活性。在適應(yīng)癥布局上，Incyclix Bio同時在卵巢癌（含

CCNE1

新銳公司：Nuvig Therapeutics

成立年份：2022

臨床專攻：慢性自身免疫性和炎癥性疾病

Nuvig Therapeutics針對慢性自身免疫病領(lǐng)域中，以靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）為標(biāo)準(zhǔn)治療時，所面臨的高劑量輸注、時間成本與供應(yīng)不確定等痛點，推出以重組Fc片段為核心的候選藥物NVG-2089。該療法通過選擇性結(jié)合II型Fc受體，激活機體內(nèi)源性抗炎通路，實現(xiàn)免疫調(diào)節(jié)而非免疫抑制，并以約1/10至1/20的劑量重現(xiàn)IVIG的關(guān)鍵免疫調(diào)節(jié)效應(yīng)，從而在安全性與便利性上具備潛在優(yōu)勢。公司已在炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病（CIDP）患者中進行NVG-2089的全球性2期INVGOR研究，并正在評估將該療法拓展至免疫性血小板減少癥及自身免疫性大皰性皮膚病。Nuvig已完成由Novo Holdings與Platanus領(lǐng)投的4700萬美元A輪融資，并在隨后完成1.61億美元B輪融資。

新銳公司：Ouro Medicines

成立年份：2024

臨床專攻：免疫介導(dǎo)疾病的T細(xì)胞銜接器

Ouro Medicines的目標(biāo)是用工程化T細(xì)胞銜接器（T-cell engager）替代長期免疫抑制方案，以提升療效與藥物可及性。該公司由Monograph Capital與GSK共同孵化，在今年初走出隱匿模式，并獲1.2億美元資金支持。首席執(zhí)行官Jaideep Dudani博士曾主導(dǎo)Hi-Bio項目布局，現(xiàn)有多位Hi-Bio骨干加入這一約20人的團隊。其主打藥物OM336是一款BCMA/CD3靶向雙特異性抗體，通過調(diào)節(jié)抗體對CD3受體的親和力來拓寬治療窗。在1/2期研究的分析中，相較已批準(zhǔn)骨髓瘤療法，該藥物的重度細(xì)胞因子釋放綜合征發(fā)生率更低。目前該公司已啟動OM336在兩類自身免疫性細(xì)胞減少癥中的1b期籃子研究（美國與澳大利亞入組），并獲FDA孤兒藥資格用以治療自身免疫性溶血性貧血（AIHA）。

新銳公司：Seaport Therapeutics

成立年份：2024

臨床專攻：神經(jīng)精神疾病

Seaport Therapeutics由PureTech Health創(chuàng)始人Daphne Zohar女士所創(chuàng)立，她及其團隊在公司創(chuàng)立半年內(nèi)便完成兩輪合計3.25億美元融資。該公司旗下Glyph平臺通過經(jīng)淋巴系統(tǒng)遞送提升口服生物利用度、減少肝臟代謝與所致毒性，從而具潛力將已具人體有效性證據(jù)但因安全性受限而未能上市的“舊分子”轉(zhuǎn)化為可用新藥。公司聚焦神經(jīng)精神疾病管線，主打管線GlyphAllo（SPT-300）已在針對抑郁癥患者的2b期試驗當(dāng)中完成首位患者給藥，并在廣泛性焦慮障礙患者中開展1期試驗。該公司同時進行臨床前研究以推進其另一款在研小分子SPT-348用于難治性抑郁與頭痛。

新銳公司：Trace Neuroscience

成立年份：2024

臨床專攻：神經(jīng)退行性疾病，尤其是肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）

Trace Neuroscience由Eric Green博士與Aaron Gitler博士等學(xué)者共同創(chuàng)立，他們于2022年在《自然》發(fā)表研究，指出TDP-43功能缺失會導(dǎo)致ALS相關(guān)基因

UNC13A

新銳公司：TrimTech Therapeutics

成立年份：2023

臨床專攻：帕金森病、亨廷頓病和阿爾茨海默病

TrimTech Therapeutics以TRIMTAC這一新型蛋白降解策略切入神經(jīng)退行性疾病等高難度領(lǐng)域。該公司主要基于劍橋大學(xué)MRC分子生物學(xué)實驗室與英國癡呆研究院的研究，聚焦于E3連接酶TRIM21，旨在通過雙功能性小分子降解劑與分子膠兩種策略靶向并清除積累的蛋白聚集體，可潛在應(yīng)用于治療亨廷頓病、阿爾茨海默病與帕金森病。TrimTech于2024年完成3100萬美元種子輪融資，公司計劃利用該筆資金推進體內(nèi)概念驗證與早期去風(fēng)險分析，并以A輪融資與主打項目的臨床數(shù)據(jù)獲取為目標(biāo)，實現(xiàn)從機制驗證到臨床轉(zhuǎn)化的順暢銜接。

新銳公司：Triveni Bio

成立年份：2023

臨床專攻：濕疹、哮喘和潛在其他炎癥疾病

Triveni Bio由Amagma Therapeutics與Modify Therapeutics于2023年合并成立，名稱寓意“三河匯流”，對應(yīng)其三大原則：以新生物學(xué)解鎖療效、人類遺傳學(xué)指導(dǎo)的靶點開發(fā)、以抗體為核心的技術(shù)平臺。在免疫與炎癥（I&I）領(lǐng)域中，公司以差異化機制切入，強調(diào)在既有治療基礎(chǔ)上提升療效上限。管線方面，主打項目TRIV-509為抑制皮膚中絲氨酸蛋白酶KLK5/7的單克隆抗體，意在通過“屏障修復(fù)+直接抗炎/止癢”的雙路徑用于特應(yīng)性皮炎治療，已啟動首次臨床試驗。同時，TRIV-573作為下一代雙特異性抗體，通過抑制KLK5/7與IL-13信號通路，力求在維持皮膚屏障的同時進一步降低Th2炎癥。公司已先后完成A輪9200萬美元與B輪1.15億美元融資，為后續(xù)臨床推進與管線拓展提供支持。

新銳公司：Umoja Biopharma

成立年份：2019

臨床專攻：血液腫瘤、自身免疫性疾病和實體瘤

Umoja Biopharma專注于開發(fā)體內(nèi)CAR-T療法。該公司由創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Andy Scharenberg博士領(lǐng)導(dǎo)，目標(biāo)是加速從研發(fā)走向臨床驗證。其技術(shù)平臺采用體內(nèi)慢病毒遞送，實現(xiàn)對T細(xì)胞的持久改造；在達到CAR-T早期擴增峰值的同時，通過激活細(xì)胞因子受體，力求獲得更深、更持久的臨床應(yīng)答。這一思路在遞送方式與持久性上形成差異化，為提升療效與應(yīng)用可及性提供了明確方向。在管線推進與合作方面，公司與艾伯維（AbbVie）合作的CD19項目UB-VV111已在美國與澳大利亞進入早期臨床開發(fā)。此外，Umoja與馴鹿生物合作布局CD22項目，當(dāng)前重點聚焦腫瘤領(lǐng)域，并同步探索自身免疫適應(yīng)癥。公司在對外合作上保持彈性，但核心目標(biāo)明確——推動體內(nèi)CAR-T走向自主商業(yè)化。

新銳公司：Verdiva Bio

成立年份：2025

臨床專攻：肥胖和心臟代謝疾病

Verdiva憑借在肥胖代謝領(lǐng)域的差異化口服治療方案受到關(guān)注：今年1月該公司以4.1億美元A輪融資亮相，并自Sciwind Biosciences引進3款減重藥物。其中進展最快的為每周一次給藥的口服GLP-1受體激動劑，計劃于年內(nèi)啟動2期研究并在2026年獲得初步數(shù)據(jù)。與此同時，每周一次口服胰淀素受體激動劑預(yù)計明年啟動臨床試驗。基于其口服候選藥物，Verdiva可在固定劑量復(fù)方藥物中靈活調(diào)整兩者比例，在耐受性與療效之間尋求更好的平衡。該公司預(yù)計在2026年前將第四個未披露項目推進至臨床階段，進一步豐富開發(fā)管線。

參考資料：

[1] Introducing Fierce Biotech's 2025 Fierce 15. Retrieved September 22, 2025 from https://www.fiercebiotech.com/special-reports/introducing-fierce-biotechs-2025-fierce-15

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