3個月腫瘤完全消失，近80%達完全緩解！創新療法上市申請遞交在即

UroGen Pharma今日宣布其在研療法UGN-103（絲裂霉素）膀胱內注入溶液在進行中的3期UTOPIA試驗取得積極的初步結果。分析顯示，UGN-103用于治療復發性低級別中等風險非肌層浸潤性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者時，三個月完全緩解（CR）率近80%。此外，公司同時宣布，美國FDA同意UTOPIA試驗中的完全緩解和緩解持續性結果可支持UGN-103用于復發性LG-IR-NMIBC的新藥申請（NDA）提交。UroGen預計在2026年遞交UGN-103的NDA。

UGN-103是在Zusduri（絲裂霉素）基礎上進行改良的膀胱內注入溶液，其生產流程更精簡、復溶步驟更簡化，同時保留UroGen已有的可延長膀胱內藥物暴露時間的給藥策略。Zusduri是一種創新的絲裂霉素膀胱內注入溶液。該產品采用UroGen自主研發的RTGel技術，這是一種基于水凝膠的持續釋放平臺，旨在延長膀胱組織與絲裂霉素的接觸時間，提高藥物療效，從而治療腫瘤。在門診環境下，醫護人員可通過導尿管將Zusduri直接注入患者膀胱，實現非手術方式的腫瘤治療。根據新聞稿，Zusduri是首款獲FDA批準用于復發性LG-IR-NMIBC成年患者的治療方案。

▲UroGen公司專有的RTGel技術能夠維持藥物在靶組織中的濃度（圖片來源：UroGen公司官網）

UTOPIA試驗是一項單臂、多中心研究，在全球范圍內共納入99名患者，以評估UGN-103的療效和安全性。入組患者每周通過膀胱內灌注接受75 mg UGN-103，共持續六周。主要終點為三個月時的完全緩解率，達到緩解的患者將進入最長達12個月的隨訪階段，以評估緩解持續性。

分析顯示，接受UGN-103治療患者的三個月完全緩解率為77.8%（95% CI：68.3%-85.5%）。這一結果與關鍵性ENVISION試驗中使用Zusduri治療后觀察到的79.6%三個月CR率（95% CI：73.9%-84.5%）一致。

參考資料：

[1] UroGen Reports 77.8% Three-Month Complete Response Rate from Phase 3 UTOPIA Trial of UGN-103 and Receives FDA Agreement on NDA Submission Strategy in Recurrent LG-IR-NMIBC Based on UTOPIA Trial. Retrieved November 6, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/06/3182469/0/en/UroGen-Reports-77-8-Three-Month-Complete-Response-Rate-from-Phase-3-UTOPIA-Trial-of-UGN-103-and-Receives-FDA-Agreement-on-NDA-Submission-Strategy-in-Recurrent-LG-IR-NMIBC-Based-on-.html

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