撰文丨王聰
編輯丨王多魚
排版丨水成文
日前,Nature官網頭條報道了一則新聞——一位網紅生物科技創業者宣稱,現在是時候考慮CRISPR baby了,這位自稱“生物技術芭比”(Biotech Barbie)還有一個身份——賀建奎前妻。
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Cathy Tie,加拿大人,在多倫多大學本科一年級時退學,創辦了自己的第一家生物技術公司,該公司致力于研究那些導致基因檢測失敗或誤診患者的未知意義基因突變,在過去的 11 年里,她又陸續創辦了幾家公司,例如, 她在 2020 年創辦了一家名為 Locke Bio 的公司,致力于提供在線遠程醫療和和醫療數據挖掘服務。
2025 年 4 月 18 日,賀建奎宣布與Cathy Tie結婚,并曬出了婚禮現場照片。但在 7 月份,Cathy Tie 宣布已與賀分手,這段所謂的“婚姻”僅維持了 3 個月。
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這一次,Cathy Tie靠她的最新創業項目登上Nature頭條。
2025 年 10 月 30 日,她宣布了新創業項目的首批關鍵員工聘用情況,這個名為Manhattan Genomics(曼哈頓基因組學)的公司由Cathy Tie與Eriona Hysolli與今年夏天共同創立,后者是曾任致力于通過基因編輯技術復活猛犸象等已滅絕生物的 Colossal Biosciences 公司的生物科學部門主管。
Manhattan Genomics聚焦于一個充滿爭議的目標——通過編輯人類胚胎基因來預防遺傳疾病。
值得一提的是,就在同一天,一家名為Preventive的公司宣布已獲近 3000 萬美元融資,將探索人類胚胎的基因編輯,以預防致命遺傳疾病。該公司由Lucas Harrington創立,他在 CRISPR 基因編輯先驅、諾獎得主Jennifer Doudna教授的實驗室獲得博士學位,并曾與 Jennifer Doudna教授聯合創立基因編輯技術公司。Jennifer Doudna 教授未參與 Preventive 公司。
到目前為止,這兩家公司均未透露其科學計劃的細節,比如將探索哪些疾病,以及將采用哪些技術。Cathy Tie表示,Manhattan Genomics 公司將在嘗試創造 CRISPR baby之前進行廣泛的研究和安全測試。公司目前已入職一名生物倫理學家和兩名在非人靈長類動物生殖生物學專家。
即便如此,科學家們普遍認為,現在就考慮將基因編輯技術用于人類胚胎的商業化為時過早,這一過程與目前已獲批上市的用于治療鐮狀細胞病和β-地中海貧血的 CRISPR 基因編輯療法相比,存在更多的安全風險和倫理難題。
CRISPR 基因編輯技術,被公認為 21 世紀以來最具突破性的生物技術,并于 2020 年獲得諾貝爾化學獎。
而賀建奎的魯莽行為,遭到了全世界科學家的一致譴責,許多國家也因此限制了對人類胚胎的基因編輯研究,例如,美國禁止聯邦資金用于人類胚胎基因編輯研究,美國 FDA 也不批準基因編輯胚胎的臨床使用。
但近年來,非生殖細胞的基因編輯技術取得了飛速發展,2023 年,首個CRISPR-Cas9基因編輯療法獲批上市,用于治療治鐮狀細胞病和 β-地中海貧血這兩種遺傳性血液疾病。今年早些時候,研究人員使用堿基編輯技術成功編輯了一名患有嚴重代謝遺傳病 CPS1 缺乏癥的嬰兒的肝臟細胞中的突變基因,這也是人類首次實現為單個病人定制基因編輯療法。
但需要強調的是,從倫理和科學角度來看,編輯非生殖細胞與編輯胚胎是顯然不同的。基因編輯技術在胚胎中的表現可能與在非生殖細胞中的表現不同,而且,在胚胎中的基因編輯,會影響將來身體的幾乎每一個細胞,更重要的是,編輯胚胎還意味著產生的基因改變會遺傳給下一代,其后果難以預測。更何況,如今產前診斷已經可以發現并篩選胚胎中的致病基因突變,因此,幾乎沒有什么人真的需要對胚胎進行基因編輯。
https://www.nature.com/articles/d41586-025-03554-y
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