首款！減緩“漸凍癥”疾病進展近80%，潛在“first-in-class”小分子積極數據公布

Spinogenix今日公布了其2a期臨床試驗的初步積極頂線結果。該試驗評估在研療法SPG302用于肌萎縮側索硬化癥（ALS）患者的治療效果。根據新聞稿，SPG302是首款突觸再生藥物，可減緩ALS患者的疾病進展。

這項2a期隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗共納入23名ALS患者，旨在評估SPG302的安全性、耐受性及藥效學生物標志物。試驗首先進行28天的雙盲、SPG302與安慰劑對照治療，隨后所有參與者均接受額外140天的SPG302治療。這是該療法首次用于ALS患者的臨床研究，旨在從小規模人群中驗證前期動物模型中SPG302顯著的藥理活性，以指導后續更大規模臨床試驗的設計。

試驗結果的初步分析顯示：

• SPG302耐受性良好，在連續口服300 mg、為期6個月的治療中未出現與治療相關的嚴重不良事件。

• 客觀、定量的生物標志物結果支持劑量選擇，并顯示藥物對ALS所影響的腦區產生作用。

• 腦電圖（EEG）活動顯示ALS相關腦活動模式出現改善，與功能衰退速度的減緩趨勢相一致。

• 在治療結束時，82%的SPG302組患者表現為功能下降速度穩定或改善（基于ALS功能評分量表修訂版ALSFRS-R評估）。

• 與PRO-ACT數據庫的歷史對照相比，這些患者在6個月隨訪中平均功能下降速度降低約76%。

SPG302是一款每日一次口服的潛在“first-in-class”小分子藥物，正作為一種具有再生潛力的療法開發，有望恢復突觸功能。突觸是神經元之間的關鍵連接，使人能夠思考、規劃、記憶和控制運動。SPG302有潛力穩定甚至逆轉認知及運動功能的下降。該療法已獲得美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予的孤兒藥資格，用以治療ALS。

參考資料：

[1] Spinogenix Presents Topline Phase 2a Clinical Trial Results for SPG302, a First-in-Class ALS Treatment. Retrieved November 4, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/spinogenix-presents-topline-phase-2a-clinical-trial-results-for-spg302-a-first-in-class-als-treatment-302603975.html

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