首款！一周見效，FDA批準諾華小分子抑制劑

諾華（Novartis）今日宣布，Rhapsido（remibrutinib）已獲得美國FDA批準，用于治療H1抗組胺藥不能充分控制癥狀的慢性自發性蕁麻疹（CSU）成人患者。Rhapsido是一種每日口服兩次的片劑，患者無需接受注射或實驗室監測。根據新聞稿，它是FDA批準用于CSU治療的首個布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）。諾華已向包括歐盟、日本和中國在內的全球監管機構遞交監管申請，并在中國獲得優先審評資格。

慢性自發性蕁麻疹是一種難以預測的嚴重皮膚疾病，影響0.5-1%的全球人群。其特征為出現瘙癢、疼痛性蕁麻疹、和/或腫脹，持續至少6周，且發生原因未知。由于CSU的嚴重程度和不可預測性，對患者的生活質量造成嚴重影響。H1抗組胺藥是CSU的一線治療藥物，然而約60%患者的癥狀通過單用抗組胺藥的控制結果不佳，在用藥后持續存在CSU癥狀。BTK是組胺釋放的核心酶，當自發激活時，在CSU相關癥狀中起關鍵作用。

FDA此次批準主要是基于REMIX-1和REMIX-2臨床3期試驗的結果，入組的CSU患者在使用第二代H1抗組胺藥后仍存有癥狀。分析顯示，Rhapsido在第12周時相較安慰劑在瘙癢嚴重程度評分（ISS7）、蕁麻疹嚴重程度評分（HSS7）和每周蕁麻疹活動評分（UAS7）的基線變化方面具有顯著優勢。與安慰劑組相較，Rhapsido組顯著更多患者在第2周和第12周實現疾病良好控制（UAS7≤6），且約三分之一患者在第12周時完全無瘙癢和蕁麻疹。Rhapsido的安全性已得到驗證，患者無需持續進行實驗室監測。最常見的不良事件（發生率≥3%）為鼻塞、咽喉痛和流涕（鼻咽炎）、出血、頭痛、惡心和腹痛。

值得一提的是，REMIX-1和REMIX-2的結果也在今年3月發布于《新英格蘭醫學雜志》當中。詳細數據顯示，Rhapsido起效快，治療第1周即可減輕患者瘙癢和蕁麻疹癥狀，治療第24周時，半數患者癥狀得到控制，約30%患者瘙癢和蕁麻疹完全消失。

▲REMIX-1（圖A）和REMIX-2試驗（圖B）Rhapsido組（藍綠色）和安慰劑組（灰色）UAS7評分降幅對比（圖片來源：參考文獻[2]）

Rhapsido是一種高選擇性、口服BTK抑制劑，可阻斷BTK級聯反應，并阻止組胺釋放引起的瘙癢、蕁麻疹和腫脹。它在幾種免疫介導的疾病中顯示出良好的安全性特征，包括多發性硬化、化膿性汗腺炎和食物過敏。

參考資料：

[1] Novartis receives FDA approval for Rhapsido? (remibrutinib), the only oral, targeted BTKi treatment for chronic spontaneous urticaria (CSU). Retrieved September 30, 2025 from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-approval-rhapsido-remibrutinib-only-oral-targeted-btki-treatment-chronic-spontaneous-urticaria-csu

[2] Martin Metz, Ana Giménez-Arnau, Michihiro Hide, et al. Remibrutinib in Chronic Spontaneous Urticaria. Published March 5, 2025. N Engl J Med 2025;392:984-994. DOI: 10.1056/NEJMoa2408792

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