2周內起效，100%患者緩解！CAR-T治療自身免疫疾病3期試驗即將啟動

Kyverna Therapeutics今日宣布，其注冊性2/3期臨床試驗KYSA-6中，CAR-T療法KYV-101用于治療全身性重癥肌無力（gMG）在2期試驗階段取得積極中期數據。100%患者在臨床終點日常生活活動量表（MG-ADL）和定量重癥肌無力（QMG）評分上，均達到具有臨床意義的改善。Kyverna預定在今年年底前啟動3期試驗部分的患者入組。

KYSA-6的2期試驗階段為一項單臂、開放標簽、多中心研究，旨在評估KYV-101對gMG患者的療效與安全性。主要終點包括第24周的MG-ADL評分以及不良事件（AEs）的發生率和嚴重程度。次要終點包括QMG和重癥肌無力綜合評分（MGC）。

截至2025年10月3日，共有6例中度至重度gMG患者接受了劑量為1×108個KYV-101 CAR-T細胞的單次輸注治療，患者的平均疾病病程為5.3年（1.7–13.3），基線平均MG-ADL為11.2、QMG為17.3、MGC為21.8。所有患者均在既往免疫抑制治療（包括FcRn抑制劑與補體抑制劑）中治療失敗。數據截止時，治療后隨訪時間最長達36周。這次2期中期數據的分析顯示：

▲接受KYV-101治療的患者在MG-ADL與QMG方面實現具有臨床意義的改善（圖片來源：參考資料[2]）

100%（6/6）患者在MG-ADL與QMG方面均實現具有臨床意義的顯著、快速且持續的改善，與既往是否使用生物制品無關。在第24周時，患者的MG-ADL和QMG的平均降幅分別為-8.0分和-7.7分，且在治療后第2周即已觀察到顯著改善。100%（6/6）患者達到應答標準，即MG-ADL和QMG均下降≥3分。在至少隨訪滿24周的3例患者中，有2例達到最小癥狀表現（MSE），其定義為MG-ADL評分為0或1。

此外，100%（6/6）患者在MGC方面達到具有臨床意義的緩解，24周平均改善-12分。KYV-101在單次給藥后可顯著降低治療負擔，至24周時，100%患者已無需使用非甾體免疫抑制劑、高劑量糖皮質激素（>10 mg），以及FcRn抑制劑或補體抑制劑。

安全性方面，KYV-101具有良好的耐受性，未觀察到新的安全性信號。未觀察到≥3級的細胞因子釋放綜合征（CRS）及免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）。有1例患者出現4級中性粒細胞減少，為預期的不良反應，經標準支持治療后在數據截止時改善至1級。

▲KYV-101的CAR結構設計（圖片來源：參考資料[2]）

KYV-101是一款全人源、CD19靶向自體CAR-T療法，具有CD28共刺激域，旨在實現高效活性與良好耐受性，目前正在用于治療B細胞驅動的自身免疫性疾病。通過一次給藥，KYV-101有望實現深度B細胞清除和免疫系統重建，從而在自身免疫性疾病中實現持久的、無需持續用藥的疾病緩解。

參考資料：

[1] Kyverna Therapeutics Announces Positive Interim Phase 2 Data from KYSA-6 Study of KYV-101 in Generalized Myasthenia Gravis at AANEM 2025. Retrieved October 29, 2025 from https://ir.kyvernatx.com/news-releases/news-release-details/kyverna-therapeutics-announces-positive-interim-phase-2-data

[2] Interim Data for KYSA-6 Phase 2 Clinical Trial of KYV-101 in Generalized Myasthenia Gravis. Retrieved October 29, 2025 from https://ir.kyvernatx.com/static-files/7403c88e-e537-4d4f-9505-37711d8d8890

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