諾獎得主聯(lián)合創(chuàng)建！8200萬美元助力體內CAR-T療法開發(fā)；達3期試驗所有主、次要終點，突破性療法遞交上市申請

諾獎得主創(chuàng)建！8200萬美元助力體內CAR-T療法開發(fā)

Azalea Therapeutics今日宣布走出隱匿模式，并完成總計8200萬美元的種子輪及A輪融資，用于推進其自主研發(fā)的包膜遞送載體（Enveloped Delivery Vehicle，EDV）技術平臺。該公司的目標是實現(xiàn)直接在患者體內對細胞進行精確工程化改造，從根本上改變細胞與基因療法的研發(fā)與遞送方式。本次融資由Third Rock Ventures領投，RA Capital Management、Yosemite、Sozo Ventures及多位個人投資者參與，創(chuàng)始團隊成員包括諾獎得主Jennifer Doudna博士等多位在基因編輯與細胞工程領域具有重要影響力的科學家。

Azalea的EDV技術可將短暫表達的CRISPR-Cas9系統(tǒng)精準遞送至特定細胞，實現(xiàn)可編程基因編輯。該平臺進一步與具有高效T細胞趨向性的AAV載體結合，將無啟動子的同源重組修復模板遞送至細胞內，從而在特定位點實現(xiàn)大片段基因插入，并由內源性啟動子調控表達。基于這一雙載體系統(tǒng)，Azalea已成功在體內將編碼嵌合抗原受體（CAR）的轉基因插入至T細胞中，在無需體外細胞擴增和預處理（如淋巴清除）的情況下實現(xiàn)持久的CAR-T治療效果。這一進展被視為細胞與基因治療領域的重要技術突破，有望大幅提升療法的安全性、有效性及可及性。

達3期試驗所有主、次要終點，突破性療法遞交上市申請

Viridian Therapeutics近日宣布，已于10月正式向美國FDA提交其在研療法veligrotug用于治療甲狀腺相關眼病（TED）的生物制品許可申請（BLA）。TED是一種罕見且致殘性強的自身免疫性疾病，患者因眼周組織炎癥與腫脹常出現(xiàn)疼痛、復視、眼球突出及視力受損，顯著影響生活質量。Veligrotug為靜脈注射給藥的全人源IGF-1R靶向單克隆抗體；該療法已于今年獲FDA授予突破性療法認定，按流程有望獲得優(yōu)先審評資格。

此次BLA主要基于兩項關鍵性3期臨床試驗THRIVE與THRIVE-2的數(shù)據，分別在活動期和慢性期TED患者中驗證了veligrotug的有效性與安全性。結果顯示，兩項研究均達成全部主要及次要終點，藥物總體耐受性良好且起效迅速，尤其在改善復視相關指標方面表現(xiàn)突出。根據新聞稿，THRIVE-2為首個在慢性TED患者的全球3期研究中顯示明確復視應答與緩解的試驗。

參考資料：

[1] Azalea Therapeutics Launches with $82 Million Financing to Redefine Precision Genomic Medicines by Engineering Cells Directly Inside Each Patient. Retrieved November 4, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/04/3180290/0/en/Azalea-Therapeutics-Launches-with-82-Million-Financing-to-Redefine-Precision-Genomic-Medicines-by-Engineering-Cells-Directly-Inside-Each-Patient.html

[2] Viridian Therapeutics Announces Successful October Submission of Biologics License Application (BLA) to U.S. FDA for Veligrotug in Thyroid Eye Disease. Retrieved November 4, 2025 from https://investors.viridiantherapeutics.com/news/news-details/2025/Viridian-Therapeutics-Announces-Successful-October-Submission-of-Biologics-License-Application-BLA-to-U-S--FDA-for-Veligrotug-in-Thyroid-Eye-Disease/default.aspx

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