新區馴鹿，“跑進”全球頂刊

為人體內的 “戰士”T細胞，裝上能識別、定位的“導航頭”CAR，將其改造為“超級戰士”，從而實現對癌細胞的精準清除——這是我們熟知的CAR-T療法，已經為不少血液腫瘤患者帶去了新希望。

不僅是治療血液腫瘤，這群 “超級戰士”能不能開辟新的“戰場”，為更多病癥帶來治療新可能呢？

針對這個問題，新區企業馴鹿生物給出了自己的回答。

10月16日，馴鹿生物宣布，國際頂級學術期刊《Cell》在線發表了其自主研發的全人源靶向BCMA CAR-T細胞療法伊基奧侖賽注射液治療進展型多發性硬化癥的研究結果。

作為生命科學領域的頂尖學術期刊，《Cell》與《Nature》《Science》并稱為“CNS三大頂級期刊”。

馴鹿生物的CAR-T療法登上《Cell》，代表著來自新區的細胞治療創新力量正贏得全球矚目。

多發性硬化癥治療新突破

據介紹，本次登上《Cell》的研究成果，在全球首次證實了CAR-T細胞療法治療進展型多發性硬化癥的安全性和有效性。

多發性硬化癥，這是一種中樞神經系統的自身免疫性脫髓鞘疾病，被稱為“中青年神經健康殺手”。常見癥狀包括感覺和視覺障礙、運動和協調障礙等，嚴重時患者甚至會出現行走困難或癱瘓。

本次研究，由華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院神經內科王偉教授團隊主導的研究者發起，共有5例進展型多發性硬化癥患者參與。

研究中，5位患者都接受了單次伊基奧侖賽注射液輸注——這是馴鹿生物自主研發且全流程自主生產的CAR-T產品，2023年6月獲國家藥監局批準上市，用于治療復發難治性多發性骨髓瘤，至今已惠及數百名多發性骨髓瘤患者，更吸引了歐洲、非洲、東南亞等地的40多位海外患者來中國接受治療。

在患者們接受輸注后，觀察到了顯著療效：所有患者的行動能力、手部功能和行走速度都有提升，腦脊液中的“壞分子”完全消失或顯著減少，且病情停止進展。更重要的是，治療安全性良好，80%患者只有短暫、輕微的反應，沒有出現嚴重副作用。

“這是我們在細胞治療領域邁出的重要一步。”王偉教授介紹，一直以來，進展型多發性硬化癥都是醫學界的難題，傳統藥物無法阻止其進行性惡化的病程。而在本次研究中，83%的難治性患者在接受治療后實現了無需藥物維持的長期臨床緩解，這意味著：多發性硬化癥治療，有了新的可能。

向自身免疫性疾病拓展

顯著療效和良好安全性，這樣的成果令人鼓舞。值得一提的是，這也是《Cell》首次發表靶向BCMA CAR-T細胞療法成功治療自身免疫性疾病的研究成果，標志著該領域的重要科學突破。

近年來，CAR-T細胞療法在惡性血液腫瘤治療領域的應用已廣為接受，同時，面向自身免疫性疾病這一僅次于腫瘤領域的第二大藥物市場，學術界和產業界亦在探索新的可能。作為細胞治療賽道的“領跑者”，馴鹿生物就是國際上最早把CAR-T療法應用于自免領域的企業之一，早在2022年，團隊就在新區遞交了第一個CAR-T細胞療法治療自免疾病的臨床試驗申請。

數年探索，如今，伊基奧侖賽注射液已在中美兩國獲批多項自免適應癥的臨床試驗，涵蓋多發性硬化癥、重癥肌無力、系統性紅斑狼瘡等，都是自免領域目前難以攻克的頑疾。

“本次成果登上《Cell》，證明了伊基奧侖賽在自身免疫性疾病領域的治療潛力。”馴鹿生物創始人、董事長兼首席執行官張金華表示，“未來，我們將繼續加速全球布局，依托完整的自主研發和生產體系，推動更多創新細胞療法的臨床轉化，為自身免疫性疾病患者帶來根本性的治療突破。”

從血液腫瘤到自身免疫性疾病，馴鹿生物的探索與拓展，正改寫著許多難治性疾病的治療格局，也為越來越多患者帶去新希望。

錨定創新，這支牢牢掌握藥物臨床開發和生產能力的團隊，還將向更廣闊的舞臺邁進。新區馴鹿，奔跑不息。

素材來源 | 生命健康辦、馴鹿生物

編輯 | 高媛

發布 | 徐雅瑩、吳小榮

審核 | 王馨