CAR-T迎接DeepSeek時刻

通用型CAR-T在實現技術突破后，又迎來投融資、支付環境的轉暖。

在細胞治療領域，一場類似DeepSeek的變革正在發生，科濟藥業以連續節點性進展推動CAR-T轉向高效率低成本模式。

2月25日，科濟藥業宣布與珠海軟銀合作，共同投資通用型CAR-T Biotech優愷澤，投資后科濟藥業仍擁有92%的股權，對優愷澤具有控制權。

根據協議條款計算，優愷澤估值10億元，其管線資產為通用型BCMA CAR-T和通用型CD19/CD20 CAR-T。需要注意的是，這兩條管線均處于早期階段，幾乎沒有臨床數據，權益限定為中國內地，適應證限定為血液瘤（CD19/CD20 CAR-T還針對自免適應證，但本次項目中不涉及），卻能獲得軟銀系資本如此高的估值。

這標志著CAR-T投融資轉暖。

一切都是技術突破后水到渠成的結果。2024年11月初，科濟藥業通用型CAR-T CT0590研究者發起的臨床試驗（IIT）數據在ASH年會上驚艷亮相，2例完全緩解的患者均實現了20個月及以上的持久緩解，這在以往通用型CAR-T的報道中是沒有先例的。

突破技術瓶頸后，科濟藥業進入加速進化階段，推出升級版THANK-u Plus?平臺，基于此平臺開發的通用型CAR-T臨床數據更為驚艷。同時，科濟藥業通用型CAR-T管線數量大擴容，目前已經超過自體CAR-T管線數量。

此外，中國內地高值藥品的支付環境也出現轉機，CAR-T有望納入今年9月落地的醫保丙類目錄。

多重因素共振，天價細胞療法的邏輯有望重塑，通用型CAR-T將用更低的成本，帶給患者不遜于甚至超越自體CAR-T的臨床獲益。

01

風向標

據醫藥魔方、Evaluate Pharma數據，2024年中國創新藥企CAR-T管線數量約占全球一半。科濟藥業在通用型CAR-T療效持久性上的突破，也代表中國企業處于細胞療法創新最前沿。

軟銀中國資本不僅在信息技術領域有著封神級投資，而且還重倉醫療健康，是推動中國生物醫藥早期創新的重要力量。

雙方牽手備受關注。

2月25日，科濟藥業宣布與珠海橫琴軟銀欣創股權投資管理企業（有限合伙）旗下管理的基金計劃達成協議，共同投資優愷澤生物醫藥（上海）有限公司，這是一家在中國專注于利用通用型CAR-T細胞療法治療血液瘤的Biotech。

根據協議條款，優愷澤獲得治療多發性骨髓瘤、漿細胞白血病的通用型BCMA CAR-T細胞產品以及治療B細胞腫瘤的通用型CD19/CD20 CAR-T細胞產品在中國內地的研發、生產與商業化的獨家權利。珠海軟銀旗下的基金計劃以0.8億元認購優愷澤的新增注冊資本，從而持有優愷澤交易完成后注冊資本的8%，科濟藥業于優愷澤的權益將由100%攤薄至92%。

在投資者交流會上，科濟藥業董事會主席李宗海博士表示：珠海軟銀是一家業績卓著的風險投資公司，我們很高興能與之合作。通用型CAR-T將有望廣泛用于血液腫瘤，實體瘤及自身免疫性疾病等，科濟藥業希望通過構建開放協同的生態模式，推動更多創新產品落地。

珠海軟銀欣創管理合伙人及軟銀中國資本項目合伙人江敏表達了對科濟藥業在全球CAR-T細胞治療領域內領先地位的肯定，通用型CAR-T產品作為創新的治療方案，展現了巨大的潛力和優勢，期待未來能夠帶來更多獲益。

本次合作具有風向標意義。

一是推動國內通用型CAR-T技術與資本的融合。

科濟藥業引入珠海軟銀，為推進通用型CAR-T管線在中國內地的研發、生產與商業化打下堅實基礎。在國內工程師紅利充足+醫生患者資源豐富+臨床試驗推進高效的背景下，本次投融資助推高性價比創新，對高潛力早期管線進行專門的資源配置，使得企業以更快速度、更低成本推進新藥上市，在其專業領域保持領先地位。

同時，科濟藥業保留上述兩款CAR-T的海外權益，未來仍有國際化BD的機會。

二是CAR-T估值和投融資價值正在回升。

據2024年8月Nature biotechnology一篇名為《Bio tech financing: darkest before the dawn》的文章統計，2024年前8月，全球CGT領域共發生16筆交易，總金額僅5億美元，而在2021年CGT賽道的巔峰時刻，共發生121筆交易，涉及金額高達82億美元。國內CGT領域投融資也很寡淡，熱度遠不如ADC。

本次優愷澤作為一級市場Biotech，憑借臨床數據尚少的兩條早期管線血液瘤適應證的國內權益，即享有10億人民幣估值，給予行業一個正向的價值錨定。

隨著通用型CAR-T成藥及商業化前景的逐步明朗，時來天地皆同力，CAR-T行業回暖也正在發生。

02

加速期

CAR-T迎接DeepSeek時刻的底層邏輯，在于核心技術實現突破，從而峰回路轉，豁然開朗。

既往通用型CAR-T產品效果不佳的核心原因，是沒有完全解決宿主抗移植物反應（HvGR）問題，導致產品在輸入患者體內后療效持久性較差。

國內Biotech經過在通用型CAR-T領域的苦心耕耘和持久探索，終在解決HvGR這一核心問題上取得突破，并持續讀出積極的臨床數據。

科濟藥業CT0590是一種通用型雙靶點CAR-T細胞療法，采用THANK-uCAR?技術，靶向BCMA和NKG2A，對TRAC/B2M/NKG2A的三重敲除，以避免HvGR。在2024年12月ASH年會上，CT0590關于持久性的IIT數據受到萬眾矚目。初步結果表明，科濟藥業通用型CAR-T療法具有可控的安全性，同時具有和自體CAR-T相當，甚至更好的療效持久性。

輕舟已過萬重山。

科濟藥業迅速把原創的THANK-uCAR?通用型CAR-T技術，升級到THANK-u Plus?平臺，以克服NKG2A表達水平對療效可能的影響。在不同NKG2A表達水平NK細胞的存在下，THANK-u Plus?均可持續擴增，并且擴增水平較THANK-uCAR?顯著提升。動物實驗顯示，THANK-u Plus?在NK細胞存在下的抗腫瘤療效顯著優于THANK-uCAR?。在此平臺下的通用型BCMA或CD19/CD20雙靶CAR-T在NK細胞存在時都顯示出極強的抗腫瘤療效，表明該平臺可廣泛用于多種通用型CAR-T細胞的研制。

2月10日，科濟藥業宣布，基于THANK-u Plus?平臺開發的通用型BCMA CAR-T，其首例入組患者的第28天訪視療效評估為嚴格意義上的完全緩解（sCR）和微小殘留病（MRD）陰性。

該患者為復發/難治性多發性骨髓瘤IgA-λ型（R-ISS分期II期），既往曾經接受過3線聯合藥物治療和自體造血干細胞移植，末次治療后疾病進展，隨后入組臨床試驗。患者接受臨床試驗方案中的最低劑量組的CAR-T細胞輸注后發生1級CRS，予以退熱、托珠單抗治療后恢復，未見ICANS和其他CAR-T治療免疫相關不良反應，整體安全性良好。

最低劑量即對末線病人實現sCR，并且觀察到CAR-T擴增。

優愷澤兩條通用型CAR-T管線均基于THANK-u Plus?平臺開發。

平臺升級的同時，科濟藥業通用型CAR-T管線數量也迅速超過自體CAR-T，催化劑紛至沓來。

1月13日，科濟藥業宣布通用型CD19/CD20 CAR-T產品完成IIT首例受試者給藥，其基于THANK-u Plus?平臺，計劃用于治療血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病，具有BIC潛力。CD19、CD20均為CAR-T細胞針對B細胞惡性腫瘤的有效靶標，雙靶點CAR-T細胞療法具有完全緩解率更高、緩解持續時間更長、神經毒性發生率更低的潛力。

1月20日，科濟藥業通用型CD38 CAR-T產品完成IIT首例受試者給藥，適應證為復發/難治性急性髓系白血病（R/R AML）。CD38被稱為皇冠靶點，不僅在MM上高表達，同時還是AML的潛在靶點，強生CD38單抗Darzalex2024年全球銷售額達116.7 億美元，顯示出強大的市場潛力。

創新藥支付能力邊際改善，最近政策暖風頻吹，在商保支付、丙類目錄、支付標準、投資基金、入院速度上都在醞釀大招。疊加通用型CAR-T的低成本優勢，昔日貴族療法的可及性問題將有望完全解決。通用型CAR-T可提前批量制備，成批冷凍保存，患者無需配型，即時使用。從一名健康供體中獲得細胞后，單次可望制備100人份的CAR-T細胞治療產品，所以人均成本有望比自體CAR-T降低90%以上。

2024年，海外CAR-T細胞療法銷售額已超過45億美元，國內CAR-T自2021年開啟商業化以來，一直在艱難中跋涉。

但創新永不眠，隨著核心技術突破，加上投融資、支付環境轉暖，通用型CAR-T的商業邏輯已基本打通，剩下的交給臨床試驗驗證。相信新興療法的花朵將隨時間而綻放。