2024 ASH重磅 | 六項(xiàng)LBA摘要公布，一文了解血液學(xué)最前沿

前言

第66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)將于2024年12月7～10日在美國(guó)圣迭戈（San Diego）盛大召開(kāi)。作為全球血液學(xué)領(lǐng)域規(guī)模最大、涵蓋最全面的國(guó)際學(xué)術(shù)盛會(huì)之一，每年吸引著成千上萬(wàn)名來(lái)自世界各地的專(zhuān)家學(xué)者，分享最前沿的血液學(xué)進(jìn)展和突破性臨床數(shù)據(jù)。當(dāng)?shù)貢r(shí)間11月25日，大會(huì)官網(wǎng)公布了本次入選的最新重磅摘要（Late-Breaking Abstracts，LBA）共6項(xiàng)，將由研究者于當(dāng)?shù)貢r(shí)間2024年12月10日上午7:30至9:00，在會(huì)議現(xiàn)場(chǎng)Hall B (San Diego Convention Center)進(jìn)行報(bào)告。整理這6項(xiàng)LBA的核心要點(diǎn)，供大家提前閱覽。

01

LBA-1

標(biāo)題：Tafasitamab Plus Lenalidomide and Rituximab for Relapsed or Refractory Follicular Lymphoma: Results from a Phase 3 Study (inMIND)

中文標(biāo)題：坦昔妥單抗聯(lián)合來(lái)那度胺和利妥昔單抗治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤：III期研究（inMIND）結(jié)果

匯報(bào)人：Laurie H. Sehn（BC癌癥中心淋巴瘤中心，加拿大）

研究結(jié)論

在來(lái)那度胺和利妥昔單抗的基礎(chǔ)上加用坦昔妥單抗，顯著且有臨床意義地改善了無(wú)進(jìn)展生存期（PFS），使復(fù)發(fā)/難治性濾泡性淋巴瘤（R/R FL）患者的疾病進(jìn)展、復(fù)發(fā)或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了57%。盡管總生存期（OS）數(shù)據(jù)尚不成熟，但觀察到了一種有利于塔坦昔妥單抗的趨勢(shì)。其安全性特征可控，且與預(yù)期毒性一致。本研究首次驗(yàn)證了將兩種單克隆抗體（抗CD19與抗CD20）聯(lián)合用于淋巴瘤治療的有效性。坦昔妥單抗+來(lái)那度胺+利妥昔單抗既可在社區(qū)環(huán)境中使用，也可在學(xué)術(shù)環(huán)境中使用，是R/R FL患者潛在的新標(biāo)準(zhǔn)治療選擇。

02

LBA-2

標(biāo)題：Identification of Hepatic-like Erythropoietin with Enhanced Activity As a New Cause of Hereditary and Acquired Erythrocytosis

中文標(biāo)題：識(shí)別具有增強(qiáng)活性的肝樣促紅細(xì)胞生成素作為遺傳性和獲得性紅細(xì)胞增多癥的新原因

匯報(bào)人：Betty Gardie[巴黎高等研究實(shí)踐學(xué)院（EPHE），法國(guó)]

研究結(jié)論

本研究報(bào)告了一種名為肝樣促紅細(xì)胞生成素增多癥（HEP）的新型繼發(fā)性紅細(xì)胞增多癥，其特征是產(chǎn)生具有非典型糖基化模式和活性增強(qiáng)的肝樣促紅細(xì)胞生成素（EPO）。這種新型EPO在所有遺傳性EPO突變型紅細(xì)胞增多癥患者、與肝病相關(guān)的紅細(xì)胞增多癥病例以及新生兒中均有觀察到。有趣的是，新生兒體內(nèi)從更活躍的肝型EPO向腎型EPO的轉(zhuǎn)變，可能解釋了生命最初幾周內(nèi)血紅蛋白水平顯著下降的典型現(xiàn)象。因此，在進(jìn)行特發(fā)性和遺傳性紅細(xì)胞增多癥的診斷時(shí)，將定量和定性EPO篩查作為生物學(xué)檢查的一部分是至關(guān)重要的。

03

LBA-3

標(biāo)題：Extended Treatment of Venous Thromboembolism with Reduced- Vs Full-Dose Direct Oral Anticoagulants in Patients at High Risk of Recurrence

中文標(biāo)題：比較減劑量與全劑量直接口服抗凝藥延長(zhǎng)治療高風(fēng)險(xiǎn)復(fù)發(fā)靜脈血栓栓塞癥

Francis Couturaud（布雷斯特大學(xué)、FCRIN INNOVTE網(wǎng)絡(luò)，法國(guó)）

研究結(jié)論

在需要延長(zhǎng)抗凝治療的靜脈血栓栓塞癥患者中，尚無(wú)法證明使用減劑量與全劑量直接抗凝藥物在預(yù)防靜脈血栓栓塞癥復(fù)發(fā)方面的非劣效性。在減劑量組，臨床相關(guān)出血以及靜脈血栓栓塞癥復(fù)發(fā)或臨床相關(guān)出血的復(fù)合終點(diǎn)發(fā)生率均低于全劑量組，且這一優(yōu)勢(shì)并未因死亡或動(dòng)脈血栓栓塞事件風(fēng)險(xiǎn)增加而抵消。

04

LBA-4

標(biāo)題：Andean Enriched NFKB1 Haplotype Reduces Inflammation and Improves Response to Ropeginterferon Alfa-2b in Polycythemia Vera (PV) and Essential Thrombocythemia (ET)

中文標(biāo)題：富含安第斯特征的NFKB1單倍型可降低真性紅細(xì)胞增多癥（PV）和原發(fā)性血小板增多癥（ET）患者的炎癥水平，并提高對(duì)羅培干擾素α-2b的應(yīng)答率

匯報(bào)人：Jihyun Song（亨斯邁癌癥研究所，美國(guó)）

研究結(jié)論

本研究顯示，與NFKB1野生型等位基因相比，富含艾馬拉族特征的NFKB1 rs230511單倍型可降低真性紅細(xì)胞增多癥（PV）和原發(fā)性血小板增多癥（ET）患者的炎癥、促血栓形成及缺氧誘導(dǎo)因子（HIF）活性。此外，NFKB1 rs230511單倍型還能調(diào)節(jié)PV和ET患者對(duì)羅培干擾素的應(yīng)答。攜帶NFKB1 rs230511 T等位基因的患者，其炎癥和HIF靶向基因的表達(dá)降低，這可能潛在地減少PV和ET患者的炎癥和血栓形成風(fēng)險(xiǎn)。攜帶C/T基因型的患者更有可能實(shí)現(xiàn)完全血液學(xué)緩解（CHR），這表明這種NFKB1單倍型可能影響羅培干擾素的治療效果，并可作為評(píng)估PV和ET患者治療應(yīng)答的潛在生物標(biāo)志物。這些新的見(jiàn)解對(duì)我們理解炎癥和促血栓形成過(guò)程具有重要意義，并可能為PV和ET的新型療法提供線索。

05

LBA-5

標(biāo)題：Outcome of Cerebral Vasculopathy and Cognitive Performances 10 Years Post-Enrollment in the Drepagreffe Trial Comparing Allogeneic Stem Cell Transplantation to Standard-Care in Children with Sickle Cell Anemia and History of Abnormal Cerebral Velocities

中文標(biāo)題：Drepagreffe試驗(yàn)中接受異體干細(xì)胞移植與標(biāo)準(zhǔn)治療的鐮狀細(xì)胞貧血癥伴異常腦血流速度病史患兒的10年腦血管病變情況及認(rèn)知功能結(jié)局比較

匯報(bào)人：Fran?oise Bernaudin（巴黎東部大學(xué)，法國(guó)）

研究結(jié)論

這項(xiàng)首個(gè)前瞻性比較試驗(yàn)表明，異體干細(xì)胞移植（alloSCT）與標(biāo)準(zhǔn)治療（SoC）之間的差異在10年后發(fā)生了顯著變化，其中異體干細(xì)胞移植在無(wú)癥狀性腦梗死（SCI)方面提供了更好的一級(jí)預(yù)防效果，同時(shí)改善了患者的社會(huì)生活質(zhì)量、工作記憶和處理速度。

06

LBA-6

標(biāo)題：Lack of Benefit of Autologous Hematopoietic Cell Transplantation (auto-HCT) in Mantle Cell Lymphoma (MCL) Patients (pts) in First Complete Remission (CR) with Undetectable Minimal Residual Disease (uMRD): Initial Report from the ECOG-ACRIN EA4151 Phase 3 Randomized Trial

中文標(biāo)題：自體造血干細(xì)胞移植（auto-HCT）對(duì)首次完全緩解（CR）且無(wú)法檢測(cè)到微小殘留?。╱MRD）的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者（pts）無(wú)益處：ECOG-ACRIN EA4151 III期隨機(jī)試驗(yàn)的初步報(bào)告

匯報(bào)人：Timothy S. Fenske（威斯康星醫(yī)學(xué)院，美國(guó)）

研究結(jié)論

本次中期分析顯示，在高效誘導(dǎo)和維持治療方案時(shí)代，首次完全緩解（CR）且無(wú)法檢測(cè)到微小殘留?。╱MRD）的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者并未從鞏固性自體造血干細(xì)胞移植（auto-HCT）中獲益。而誘導(dǎo)治療后MRD仍為陽(yáng)性的患者可能從auto-HCT中獲益。更長(zhǎng)時(shí)間的隨訪對(duì)于證實(shí)這些發(fā)現(xiàn)至關(guān)重要。

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內(nèi)容來(lái)源 | 公眾號(hào)：血液時(shí)訊

排版 | 趙微

審核 | 方玥立、賈冬雪