100%患者疾病緩解！CAR-T治療自身免疫疾病結果亮眼；賽諾菲突破性療法達晚期胃癌所有主要療效終點……

100%患者疾病緩解！CAR-T治療自身免疫疾病結果亮眼

Adicet Bio日前公布其在研細胞療法ADI-001在進行中1期研究的初步積極數據。基于所公布的初步結果，Adicet計劃與FDA會面，討論針對狼瘡性腎炎（LN）或同時包括LN和系統性紅斑狼瘡（SLE）患者的潛在關鍵性2期臨床試驗的設計。ADI-001為一款在研的同種異體γδ CAR-T細胞療法，通過抗CD20的嵌合抗原受體（CAR）靶向B細胞。

截至2025年8月31日的數據包括7例受試者（5例LN患者、2例SLE患者），隨訪時間為2–9個月。結果顯示，所有可評估的LN與SLE患者均出現系統性紅斑狼瘡疾病活動指數2K（SLEDAI-2K）評分與醫生總體評估（PGA）評分快速且持續的下降，顯示ADI-001有望在廣泛的狼瘡癥狀上產生持久療效。腎臟功能方面，5例LN患者全部出現腎功能改善，其中3例達到完全腎臟應答并符合DORIS系統性紅斑狼瘡緩解（remission）標準，另有2例達到部分腎臟應答，且上述應答均在隨訪期內持續存在。

治療后，所有患者已停用免疫抑制劑，并停用糖皮質激素或將其用量減至生理水平；同時可見患者出現明確的免疫重置證據，即經一次性治療后出現新的、先前未檢測到的初始B細胞庫。安全性方面，ADI-001總體耐受性良好，至今未觀察到免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS），亦未見≥2級的細胞因子釋放綜合征（CRS），支持門診給藥的可行性。

賽諾菲突破性療法達晚期癌癥所有主要療效終點

賽諾菲（Sanofi）今日公布其2期臨床研究ALPHAMEDIX-02的積極結果。研究顯示，基于鉛-212同位素的在研放射性配體藥物AlphaMedix（212Pb-DOTAMTATE），在治療不可切除或轉移性、生長抑素受體（SSTR）陽性的胃腸胰神經內分泌腫瘤（GEP-NET）患者中，達到了所有主要療效終點，并在既往接受或未接受肽受體放射性療法治療（PRRT）的兩類患者中均展現出具有臨床意義的總緩解率（ORR）與臨床效益的改善。研究還在關鍵次要終點無進展生存期（PFS）及總生存期（OS）上觀察到積極結果。安全性方面，AlphaMedix在兩組患者中均表現出可控的安全性，耐受性良好。

AlphaMedix是一種基于α粒子的靶向療法，由用鉛-212放射性同位素標記的生長抑素受體靶向肽復合物組成，可在患者體內產生α粒子攻擊腫瘤。美國FDA已經授予AlphaMedix突破性療法認定（BTD），用以治療未接受過肽受體放射性療法的胃腸胰神經內分泌腫瘤患者。

阿斯利康潛在“first-in-class”小分子3期結果積極

阿斯利康（AstraZeneca）日前宣布Bax24臨床3期研究的積極數據。分析顯示，在12周時，在標準治療基礎上，2 mg baxdrostat較安慰劑顯著且具有高度臨床意義地降低了難治性高血壓（rHTN）患者24小時平均收縮壓（SBP），且療效貫穿整個24小時周期，包括心血管事件風險更高的清晨時段。藥物總體耐受性良好，安全性與先前的BaxHTN臨床3期試驗一致。

Baxdrostat是一款在研、每日一次的高選擇性醛固酮合酶抑制劑（ASI），有望成為“first-in-class”療法。該藥通過靶向驅動高血壓及其相關心腎風險的激素——醛固酮，從而控制血壓水平。目前，baxdrostat正在開展多個適應癥的臨床研究，包括單藥治療高血壓和原發性醛固酮增多癥，以及與達格列凈聯合用于慢性腎病和高風險高血壓患者的心力衰竭預防。

參考資料：

[1] Adicet Bio Announces Positive Preliminary Data from ADI-001 Phase 1 Study in Patients with Lupus Nephritis (LN) and Systemic Lupus Erythematosus (SLE). Retrieved October 8, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20251006091236/en/Adicet-Bio-Announces-Positive-Preliminary-Data-from-ADI-001-Phase-1-Study-in-Patients-with-Lupus-Nephritis-LN-and-Systemic-Lupus-Erythematosus-SLE

[2] Press Release: AlphaMedixTM (212Pb-DOTAMTATE) achieved all primary efficacy endpoints in phase 2 study, demonstrating clinically meaningful benefits in patients with gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors. Retrieved October 8, 2025 from https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2025/2025-10-08-05-00-00-3163053

[3] Baxdrostat met the primary endpoint in Bax24 Phase III trial in patients with resistant hypertension. Retrieved October 8, 2025 from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2025/baxdrostat-met-the-primary-endpoint-in-bax24-phase-iii-trial-in-patients-with-resistant-hypertension.html

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