“史無前例”！關(guān)鍵試驗結(jié)果積極，寡核苷酸療法有望明年遞交上市申請；49億美元！輝瑞收購減肥療法新銳

“史無前例”！關(guān)鍵試驗結(jié)果積極，寡核苷酸療法有望明年遞交上市申請

Ionis Pharmaceuticals今日宣布，其在兒童與成人亞歷山大病（Alexander disease，AxD）患者中開展的關(guān)鍵性研究取得積極的主要結(jié)果。與對照組相比，接受反義寡核苷酸療法zilganersen（ION373）治療的患者在第61周，在主要終點10米步行測試（10MWT）評估的步行速度上指標穩(wěn)定（平均差異33.3%，p=0.0412），表現(xiàn)出統(tǒng)計學顯著性且具臨床意義。該療法并展現(xiàn)出良好的安全性與耐受性；在多項關(guān)鍵次要終點上同樣觀察到一致性獲益。根據(jù)新聞稿，zilganersen是在AxD患者中顯示出改變疾病進程影響的首款在研療法。Ionis計劃于2026年第一季度提交新藥申請（NDA）。Ionis神經(jīng)科學高級副總裁Holly Kordasiewicz博士表示，這項“史無前例”的結(jié)果凸顯了zilganersen為AxD患者帶來新獲批藥物的可能。

AxD是一種罕見、進行性、最終致命的神經(jīng)系統(tǒng)疾病。該病常在兒童期發(fā)病且進展迅速，患者可能喪失行走、說話與吞咽等基本功能。AxD的發(fā)生是神經(jīng)膠質(zhì)纖維酸性蛋白（

GFAP

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49億美元！輝瑞收購減肥療法新銳

輝瑞（Pfizer）與Metsera今日宣布簽署總額達49億美元的最終收購協(xié)議。此次收購將使輝瑞獲得后者旗下具差異化的口服與注射型腸促胰島素和胰淀素類候選藥物以及聯(lián)合療法，這些項目在有效性與安全性方面具備“best-in-class”潛力。雙方董事會均已一致通過該交易。

Metsera是一家臨床階段生物醫(yī)藥公司，致力于加速用于肥胖和心代謝疾病的下一代療法。Metsera目前有4個項目處于臨床開發(fā)階段，并有多個項目在開展支持IND的臨床前研究，目標是在減少注射次數(shù)的同時進一步提升療效與耐受性。其中包括：每周或每月注射給藥的GLP-1受體激動劑（RA）MET-097i（處于2期研究）；每月給藥的胰淀素類似物MET-233i（作為單藥及與MET-097i聯(lián)合的1期研究進行中）；兩款即將啟動臨床的口服GLP-1 RA；以及處于臨床前階段的營養(yǎng)刺激激素類藥物。今年9月，MET-233i的1期初步結(jié)果公布，顯示出“best-in-class”潛力。

參考資料：

[1] Pfizer to Acquire Metsera and its Next-Generation Obesity Portfolio. Retrieved September 22, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250922965053/en/Pfizer-to-Acquire-Metsera-and-its-Next-Generation-Obesity-Portfolio

[2] Ionis announces positive topline results from pivotal study of zilganersen in Alexander disease. Retrieved September 22, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250922674696/en/Ionis-announces-positive-topline-results-from-pivotal-study-of-zilganersen-in-Alexander-disease

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