MTS-004達到III期臨床研究主要終點 有望填補國內PBA治療領域藥物空白

中國網財經10月22日訊 劑泰科技今日宣布，公司自研人工智能驅動小分子制劑優化平臺AiTEM候選藥物MTS-004已順利達到III期臨床研究主要終點，成為目前國內首款完成III期臨床的AI賦能制劑新藥。

MTS-004也是中國首款且目前唯一完成III期臨床試驗的PBA(Pseudobulbar Affect假性延髓情緒失控)藥物，有望填補國內PBA治療領域尚無獲批藥物的空白。

MTS-004是一款新型PBA口服治療候選藥物，采用劑泰科技AiTEM自研口腔崩解片(ODT Orally Disintegrating Tablet)劑型設計。該制劑針對PBA患者常見吞咽困難問題，無需用水即可在口腔中迅速溶解，顯著改善了患者服藥體驗和治療依從性。

PBA (假性延髓情緒失控)俗稱“強哭強笑癥”，是一種情緒表達障礙性神經系統疾病，其核心特征是患者出現與實際情緒狀態不符的、不自主且不可控制的頻繁笑或哭發作，通常繼發于多種中樞神經系統疾病或損傷，如肌萎縮側索硬化癥(ALS，俗稱漸凍癥)、多發性硬化癥(MS)、腦卒中、創傷性腦損傷(TBI)或帕金森病(PD)等。

AiTEM以劑泰科技自研AI納米遞送平臺NanoForge提供技術引擎，通過專有算法進行藥物制劑設計與優化。平臺通過量子化學和分子動力學模擬，預測藥物與輔料間的相互作用，生成納米級劑型優化方案，以提高藥物溶解度和生物利用度，實現理想藥代動力學特征。在MTS-004項目中，AiTEM承擔了劑型開發的建模與預測分析，將臨床前制劑優化周期從行業平均的1-2年縮短至3個月內完成。MTS-004從立項至完成III臨床試驗僅耗時38個月，相比行業平均水平，大幅提升了藥物研發效率。

MTS-004 III期臨床試驗的主要研究者是國內漸凍癥與神經疾病領域權威專家、北京大學第三醫院神經內科主任樊東升教授。此次研究采用雙盲、隨機、安慰劑對照的多中心研究，旨在評估MTS-004在繼發于ALS、MS、腦卒中、TBI及PD等神經系統疾病PBA患者中的療效和安全性，入組歷時9.5個月，共計入組264例受試者。臨床試驗由北醫三院牽頭，包括宣武醫院、天壇醫院、華西醫院、中國醫大附一、浙大二院、江蘇省人民醫院、山東千佛山醫院、廣東省第二人民醫院、鄭大一附院、上海仁濟醫院、中南湘雅醫院等48個臨床中心共同參與。

目前全球僅有美國獲批藥物NUEDEXTA用于PBA治療。MTS-004為相同適應癥的2.2類改良型新藥。相較于NUEDEXTA膠囊劑型，MTS-004口崩片劑型創新為PBA患者群體提供了更優的服用便利性，有效解決了此類患者群體普遍存在的吞咽困難難題。

研究結果顯示，MTS-004整體安全性良好，在治療繼發于神經系統疾病的PBA方面展現出明確療效與良好耐受性。經過12周治療，MTS-004顯著減少PBA的平均發作次數，差異具有統計學意義，并在多項敏感性與亞組分析中得到一致驗證。自第2周起即觀察到療效，治療持續期間無發作日顯著增加，且改善幅度隨時間延長而增加。除主要終點外，MTS-004在CNS-LS評分、CGI-C和PGI-C評估以及SF-36心理健康指數上均顯著優于安慰劑，提示其可明顯改善患者情緒控制和生活質量。MTS-004亦顯著改善CNS-BFS總分及吞咽、流涎癥狀。

MTS-004計劃于2026年向國家藥品監督管理局(NMPA)提交用于PBA適應癥的新藥上市申請(NDA)，并在獲批后啟動臨床研究，評估其在吞咽障礙治療中的潛在拓展適應癥。

“人工智能對新藥研發的影響正在產生革命性變化。MTS-004的臨床研究啟動之初難度極高，但最終高質量圓滿完成。”樊東升教授表示，這個藥物非常重要的價值是可以改善病人的生活質量，尤其是對吞咽困難的明確改善，從而減少并發癥的發生，對患者生存有非常積極的影響。雖然本次研究從漸凍癥插入，但其適應癥范圍有望進一步拓展，潛在獲益人群將更為廣泛。

劑泰科技聯合創始人兼CEO賴才達博士表示，AI的使命是賦能臨床治療，與疾病全速拼搶時間，極致體察患者未被滿足的需求。“這是我們啟動MTS-004研發，38個月沖刺到達III臨床研究終點的初心和動力，也是我們自研AI納米遞送平臺NanoForge的目標。MTS-004是劑泰科技首次完成從研發到臨床驗證的完整閉環，這一過程積累的經驗將加速后續各條管線的推進。”

(責任編輯：王擎宇)

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