如果你要問(wèn)今年哪一項(xiàng)技術(shù)拿到諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)的呼聲最高?那么精確基因編輯技術(shù)一定名列前茅。
![]()
如果把我們的基因組比作一本寫了 30 億個(gè)字母的“生命說(shuō)明書”,那么基因疾病往往就是說(shuō)明書里出現(xiàn)了錯(cuò)別字。比如一個(gè)本該是“A”的地方寫成了“G”,就可能導(dǎo)致某種遺傳病。
過(guò)去的基因編輯技術(shù)(像 CRISPR-Cas9)更像是一把剪刀,能在特定位置把 DNA 剪開,然后讓細(xì)胞自己去修復(fù)。但這樣做有點(diǎn)“粗糙”,可能引入不必要的錯(cuò)誤。
而新一代的 精確基因編輯技術(shù),也就是堿基編輯(base editing)和引導(dǎo)編輯(prime editing)技術(shù),則像“分子鉛筆”和“修訂器”,能精準(zhǔn)改掉單個(gè)字母,甚至插入或刪除小片段,大大提高了安全性和準(zhǔn)確度。
科學(xué)家們已經(jīng)在實(shí)驗(yàn)和早期臨床研究中,用它來(lái)修復(fù)導(dǎo)致鐮刀型貧血、家族性高膽固醇血癥等疾病的基因突變。換句話說(shuō),以前只能“對(duì)癥治療”的遺傳病,現(xiàn)在終于有機(jī)會(huì)從源頭把“錯(cuò)別字”改過(guò)來(lái)。
為什么這項(xiàng)由美國(guó)哈佛大學(xué)的華人科學(xué)家David R. Liu劉如謙主導(dǎo)的技術(shù)會(huì)成為諾貝爾獎(jiǎng)的熱門?因?yàn)檫@不僅是分子生物學(xué)方法上的一次飛躍,更是醫(yī)學(xué)應(yīng)用上的巨大希望。它讓數(shù)百萬(wàn)遺傳病患者看到了治愈的曙光,非常符合諾貝爾獎(jiǎng)所推崇的“造福人類”的核心精神。
我個(gè)人非常期待這項(xiàng)技術(shù)能夠拿下今年的諾獎(jiǎng)。
我是李旭,陪您解讀科學(xué)奧秘
特別聲明:以上內(nèi)容(如有圖片或視頻亦包括在內(nèi))為自媒體平臺(tái)“網(wǎng)易號(hào)”用戶上傳并發(fā)布,本平臺(tái)僅提供信息存儲(chǔ)服務(wù)。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.