陜西
如果你要問(wèn)今年哪一項(xiàng)技術(shù)拿到諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)的呼聲最高？那么精確基因編輯技術(shù)一定名列前茅。
如果把我們的基因組比作一本寫了 30 億個(gè)字母的“生命說(shuō)明書”，那么基因疾病往往就是說(shuō)明書里出現(xiàn)了錯(cuò)別字。比如一個(gè)本該是“A”的地方寫成了“G”，就可能導(dǎo)致某種遺傳病。
過(guò)去的基因編輯技術(shù)（像 CRISPR-Cas9）更像是一把剪刀，能在特定位置把 DNA 剪開，然后讓細(xì)胞自己去修復(fù)。但這樣做有點(diǎn)“粗糙”，可能引入不必要的錯(cuò)誤。
而新一代的 精確基因編輯技術(shù)，也就是堿基編輯（base editing）和引導(dǎo)編輯（prime editing）技術(shù)，則像“分子鉛筆”和“修訂器”，能精準(zhǔn)改掉單個(gè)字母，甚至插入或刪除小片段，大大提高了安全性和準(zhǔn)確度。
科學(xué)家們已經(jīng)在實(shí)驗(yàn)和早期臨床研究中，用它來(lái)修復(fù)導(dǎo)致鐮刀型貧血、家族性高膽固醇血癥等疾病的基因突變。換句話說(shuō)，以前只能“對(duì)癥治療”的遺傳病，現(xiàn)在終于有機(jī)會(huì)從源頭把“錯(cuò)別字”改過(guò)來(lái)。
為什么這項(xiàng)由美國(guó)哈佛大學(xué)的華人科學(xué)家David R. Liu劉如謙主導(dǎo)的技術(shù)會(huì)成為諾貝爾獎(jiǎng)的熱門？因?yàn)檫@不僅是分子生物學(xué)方法上的一次飛躍，更是醫(yī)學(xué)應(yīng)用上的巨大希望。它讓數(shù)百萬(wàn)遺傳病患者看到了治愈的曙光，非常符合諾貝爾獎(jiǎng)所推崇的“造福人類”的核心精神。
我個(gè)人非常期待這項(xiàng)技術(shù)能夠拿下今年的諾獎(jiǎng)。
我是李旭，陪您解讀科學(xué)奧秘
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