在本屆進博會上,賽諾菲將聚焦集中展示多款“同類首創(chuàng)”或“同類最佳”的創(chuàng)新藥物和疫苗以及多款潛在重磅產(chǎn)品的全球研發(fā)管線。其中將帶來心血管領(lǐng)域兩大重磅創(chuàng)新藥阿夫凱泰片和普樂司蘭鈉注射液的全球首秀。
在中國,心腦血管疾病已成為居民第一位死亡原因,正成為影響數(shù)以億計人群的健康問題。其中肥厚型心肌病(HCM)作為遺傳性心臟疾病,可能引發(fā)猝死、心力衰竭、血栓栓塞等致命風(fēng)險。該疾病是青少年和運動員發(fā)生心臟性猝死最常見的病因之一,同時,約43.5%的肥厚型心肌病患者會進展為射血分?jǐn)?shù)保留的心力衰竭,20%左右的患者會發(fā)生房顫,而房顫是HCM患者發(fā)生血栓栓塞的最常見原因。
然而在治療過程中,患者容易陷入“兩難”的困境——傳統(tǒng)藥物治療僅能部分緩解癥狀,,無法干預(yù)疾病病因;侵入式治療普遍存在手術(shù)并發(fā)癥,且再干預(yù)風(fēng)險較高,患者普遍接受度較低。阿夫凱泰片作為第二代心肌肌球蛋白抑制劑,獲中國國家藥品監(jiān)督管理局突破性療法認證,能夠精準(zhǔn)靶向心肌肌球蛋白,助力快速降低左心室流出道壓差,是潛在“同類最佳”療法。
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(阿夫凱泰片產(chǎn)品效果圖,僅為進博會期間展示使用)
本次賽諾菲展出的另一款全球首秀創(chuàng)新藥普樂司蘭鈉注射液是家族性乳糜微粒血癥綜合征和嚴(yán)重高甘油三酯血癥兩大疾病的潛在治療方案。家族性乳糜微粒血癥綜合征簡單來說就是基因突變引發(fā)血漿中甘油三酯極度升高,會引發(fā)一系列癥狀與并發(fā)癥,其中最為兇險的就是急性胰腺炎。而嚴(yán)重高甘油三酯血癥同樣會導(dǎo)致急性胰腺炎等消化疾病風(fēng)險顯著升高。重度急性胰腺炎發(fā)作相關(guān)的死亡率可達30%。
然而,目前中國尚無專門針對家族性乳糜微粒血癥綜合征的有效治療藥物。普樂司蘭鈉注射液是首個作用于創(chuàng)新靶點APOC3 mRNA的siRNA類藥物。全球3期臨床數(shù)據(jù)顯示,使用普樂司蘭鈉注射液的患者10個月空腹甘油三酯水平較基線降低80%,12個月急性胰腺炎發(fā)生率較安慰劑降低83%,有望填補相關(guān)治療領(lǐng)域空白。
賽諾菲大中華區(qū)總裁施旺表示:“阿夫凱泰片作為第二代心肌肌球蛋白抑制劑,有望為肥厚型心肌病開啟靶向治療‘精準(zhǔn)調(diào)節(jié)’的新時代;普樂司蘭鈉注射液有望打破家族性乳糜微粒血癥綜合征‘無藥可控’的困局,并帶來嚴(yán)重高甘油三酯血癥管理新希望。”
采寫:南都N視頻記者 曾文瓊
實習(xí)生:劉紜溪
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