上海
東方網(wǎng)記者劉軼琳11月5日?qǐng)?bào)道：記者今天獲悉，金賽藥業(yè)自主研發(fā)的GenSci134 注射液獲批臨床，將開(kāi)展用于因內(nèi)源性生長(zhǎng)激素缺乏所引起的兒童生長(zhǎng)緩慢（PGHD）以及特發(fā)性身材矮小（ISS）的臨床試驗(yàn)。此前，GenSci134已獲批開(kāi)展成人生長(zhǎng)激素缺乏癥（AGHD）的臨床試驗(yàn)，此次獲批，意味著GenSci134的擬用范圍從成人延伸至兒童，為更多生長(zhǎng)緩慢的患兒及其家庭帶來(lái)了新的福音。
圖源CDE官網(wǎng)
生長(zhǎng)激素缺乏癥是由垂體發(fā)育異常、顱腦損傷、遺傳基因突變、下丘腦功能障礙、慢性系統(tǒng)性疾病等因素引起生長(zhǎng)激素不足所導(dǎo)致的生長(zhǎng)發(fā)育及代謝障礙，可在一生中各個(gè)階段發(fā)生。兒童生長(zhǎng)激素缺乏癥是導(dǎo)致兒童身材矮小的原因之一，持續(xù)存在且未治療的GHD還可能引起患兒成年期代謝紊亂、心血管疾病等癥狀，影響生活質(zhì)量和壽命。成人生長(zhǎng)激素缺乏常合并多種并發(fā)癥，帶來(lái)諸多危害。基于治療現(xiàn)狀， GHD患者需要長(zhǎng)期甚至終身替代治療，存在未被滿足的臨床需求。
而ISS是一組尚未明確病因，高度異質(zhì)的矮小疾病的統(tǒng)稱。ISS在矮小相關(guān)適應(yīng)癥中患者規(guī)模最大，據(jù)公開(kāi)報(bào)道，全國(guó)ISS患病人數(shù)約700萬(wàn)。ISS患者身高低于同年齡、性別和種族的平均身高2個(gè)標(biāo)準(zhǔn)差或低于第3百分位數(shù)，治療的主要目標(biāo)是達(dá)到遺傳靶身高范圍或兒童期達(dá)到正常身高范圍。
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