晚期膽管癌治療迎來全新治療方案，客觀有效率從5%提升至75%

最新臨床研究顯示，晚期膽管癌正在迎來全新治療方案，患者治療有效率已提升至75%。

11月2日，澎湃新聞記者從復旦大學附屬中山醫院獲悉，該院王鵬教授團隊當日在《Nature Cancer》（自然－癌癥）在線發表了題為“冷凍消融聯合信迪利單抗和侖伐替尼治療晚期/轉移性肝內膽管癌”的Ⅱ期臨床研究結果。

2025年11月2日，復旦大學附屬中山醫院王鵬教授團隊在《Nature Cancer》（自然－癌癥）發布研究成果。本文圖片 中山醫院 圖

這項臨床研究顯示，針對一線治療失敗的晚期肝內膽管癌患者，上述研究中的治療方案將客觀有效率（ORR）從既往約5%顯著提升至75%，中位無進展生存期（PFS）從2-4個月提升到16.8個月，總生存期（OS）達25.4個月，且安全性良好。這一成果是中國肝膽腫瘤領域原創性突破的重要體現，也為全球晚期膽管癌治療提供了新思路。

膽管癌素有“癌王”之稱，起源于膽管上皮組織，是一種隱匿性強、惡性程度極高的腫瘤。其早期癥狀不典型，超半數患者確診時已處于晚期且常伴隨癌細胞轉移。無法手術的晚期患者若一線治療失敗，二線治療選擇極少，且通常療效甚微。目前，晚期膽管癌的五年生存率不足10%，臨床亟需突破性療法打破僵局。

這是一種怎樣的全新治療方案？王鵬表示，研究首次將冷凍消融這一局部治療所誘導的遠端效應，在晚期膽管癌上真正轉化為了顯著的臨床療效。相較于傳統治療方案，基于肝穿刺時空動態多組學研究，該團隊揭示了一種新的“三劍客”協同作戰機制。

復旦大學附屬中山醫院教授王鵬介紹晚期膽管癌治療研究成果。

首先，醫生通過冷凍消融“打頭陣”，利用冷凍技術裂解患者的腫瘤細胞，釋放新抗原，成功激活并啟動患者體內的CD8+T細胞免疫應答。

其次，再通過靶向治療“破壁壘”。通常膽管癌周圍有一圈異常血管，阻止免疫細胞進入其中。利用靶向藥物，可以促進患者腫瘤血管正常化，瓦解腫瘤間質屏障，為T細胞“修路搭橋”，使其能夠深入腫瘤巢穴。

第三，接著通過免疫治療賦能，以PD-1抑制劑貫穿全程，解除免疫抑制，防止T細胞耗竭，協同放大并維持持久免疫殺傷效果。

“我們做了一系列探索，最后發現這三項治療手段缺一不可，通過這種方式可以大大提升晚期膽管癌患者治療有效率。”王鵬說。

王鵬透露，目前該團隊牽頭的后續III期臨床研究——“冷熱復合消融聯合替雷利珠單抗和侖伐替尼對比FOLFOX6二線治療晚期肝內膽管癌患者：一項多中心、隨機、對照臨床研究”已經同期啟動。這項研究是對前期論文研究的進一步拓展與驗證，旨在通過更高級別的循證醫學證據，有望徹底填補當前膽管癌二線治療的有效方案空白，進而推動臨床實踐指南的更新。