潛在首款！日本這家藥企1.5億美元首付款囊獲小分子新藥全球權(quán)益

▎藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)編輯

今日（5月10日），鹽野義公司（Shionogi）宣布和Maze Therapeutics達(dá)成一項(xiàng)獨(dú)家許可協(xié)議。鹽野義獲得后者開發(fā)的MZE001的全球獨(dú)家權(quán)利，并將支付1.5億美元的預(yù)付款，Maze公司將有資格獲得基于開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)化成就的里程碑付款。MZE001是一種在研口服龐貝病療法，此前已經(jīng)在1期臨床試驗(yàn)中取得積極結(jié)果。根據(jù)鹽野義新聞稿，MZE001有潛力成為第一種治療龐貝病的口服藥物。

龐貝病是由于缺乏酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）引起的遺傳性溶酶體儲(chǔ)存障礙，GAA的水平降低或缺失導(dǎo)致肌肉和其他組織溶酶體中底物糖原的積累，因此又稱為2型糖原累積病。該病是一種會(huì)造成骨骼肌與心肌失能、通常為致命性的罕見疾病。在GAA完全或近完全缺失的嚴(yán)重患者中，癥狀通常會(huì)在出生數(shù)月內(nèi)產(chǎn)生，大部分的嬰兒患者會(huì)在度過(guò)周歲生日前便因心臟或呼吸相關(guān)并發(fā)癥死亡。目前，酶替代療法是龐貝病的標(biāo)準(zhǔn)治療選擇，但臨床仍有未滿足的臨床需求。

MZE001是小分子特異性糖原合成酶1（GYS1）抑制劑，它通過(guò)抑制這種酶來(lái)降低肌肉中的糖原濃度。根據(jù)鹽野義新聞稿介紹，MZE001有潛力作為單一治療選擇和酶替代的附加治療，以加強(qiáng)龐貝病患者的治療。2022年，美國(guó)FDA授予MZE001孤兒藥資格。

2023年3月，Maze Therapeutics公布了MZE001在健康受試者中進(jìn)行的1期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果。在首次人體雙盲、安慰劑對(duì)照、單次和多次遞增劑量臨床試驗(yàn)中，MZE001的耐受性良好，劑量高達(dá)720mg，每天兩次。此外，研究人員使用一種新的生物標(biāo)志物——外周血單核細(xì)胞（PBMC）糖原來(lái)評(píng)估患者對(duì)MZE001的反應(yīng)。給藥10天后，各劑量水平下PBMC糖原呈暴露依賴性降低，這證實(shí)了MZE001與GYS1的靶向結(jié)合。

鹽野義是一家日本醫(yī)藥公司，其發(fā)現(xiàn)并開發(fā)了新型抗生素、抗艾滋病毒和流感藥物。該公司正在全球研發(fā)的項(xiàng)目包括傳染病、疼痛/中樞神經(jīng)系統(tǒng)、代謝紊亂、罕見病、腫瘤和中風(fēng)等的治療藥物。

Maze Therapeutics是一家生物醫(yī)藥公司，專注于慢性腎病等常見疾病的遺傳治療。值得一提的是，2023年9月，Maze公司還入選了知名行業(yè)媒體Endpoints推出了2023“生物醫(yī)藥最具潛力新銳”。

參考資料：

[1]Shionogi & Co., Ltd. and Maze Therapeutics, Inc. Announce Exclusive Worldwide License Agreement for MZE001, a Novel Therapeutic Candidate for the Treatment of Pompe Disease. Retrieved May 9, 2024, from https://www.shionogi.com/global/en/news/2024/05/e20240510.html

[2] Maze Therapeutics Announces Positive Phase 1 Results from First-in-Human Trial Evaluating MZE001 as a Potential Oral Treatment for Pompe Disease. Retrieved February 28, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230227005174/en

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