根據藥明康德數據庫統計,截至2025年9月26日,2025年9月全球生物醫藥領域共計完成135起融資活動,累計公開披露的融資總額超過了35億美元。其中,有24家專注于開發創新療法的公司完成的單筆融資額突破了5000萬美元大關。這些公司不僅涵蓋了傳統的小分子藥物研發,還包括了多種創新的新分子療法領域。在接下來的內容中,我們將依據公開資料為讀者介紹其中9家獲得大額融資的創新藥開發公司,探討它們所開發的創新療法以及這些療法未來可能帶來的患者福祉。
Treeline Biosciences:腫瘤精準療法研發公司
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9月3日,Treeline Biosciences宣布完成2億美元的A輪擴展融資,并選定三個成熟項目推進至臨床試驗階段。此次融資所得資金使該公司的總融資額達到11億美元。
根據當日發布的公告,Treeline已啟動兩項針對淋巴瘤的1期臨床試驗,分別針對BCL6降解劑TLN-121和EZH2抑制劑TLN-254進行臨床驗證。此外,該公司還針對特定
KRAS突變型癌癥啟動了泛KRAS抑制劑TLN-372的臨床試驗。
TLN-121和TLN-372均為Treeline自主研發,而TLN-254則于2023年自恒瑞醫藥授權引進,協議包括1100萬美元首付款及最高可達6.95億美元的潛在里程碑付款。Treeline預計將于2026年獲得上述項目的1期臨床試驗數據,并計劃于明年年初為第四個項目提交IND申請。
Treeline由Joshua Bilenker博士與Jeff Engelman博士共同創立,兩位創始人均在醫藥研發及相關產業領域擁有深厚的經驗。公司現任首席執行官由Joshua Bilenker博士擔任。在創立Treeline之前,Bilenker博士曾擔任Loxo Oncology的首席執行官,該公司被禮來(Eli Lilly and Company)收購后,他繼續在禮來擔任癌癥研發部門的負責人。而Jeff Engelman博士則曾出任諾華生物醫學研究所(NIBR)的腫瘤學負責人,在基礎研究與轉化醫學方面積累了豐富經驗。
MRM Health:微生物組療法研發公司
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9月4日,MRM Health宣布成功完成5500萬歐元(約合6400萬美元)的B輪融資。本輪融資由Biocodex領投,ATHOS參投,同時吸引了新投資者法國巴黎銀行富通私募股權基金,以及現有投資者SFPIM、Ackermans & van Haaren(AvH)、OMX Europe Venture Fund(OMX)、Qbic II和VIB的持續支持。
融資所得將主要用于推動MRM Health的核心項目MH002開展針對輕中度潰瘍性結腸炎患者的2b期臨床試驗。MH002是一種基于理性設計的疾病特異性活體生物治療產品(LBP),通過公司專有的CORAL技術平臺開發而成。該產品包含六種經過充分表征且安全性良好的共生菌株,這些菌株經過篩選與優化,能夠以更強的活性和穩定性作用于關鍵疾病驅動機制。在2a期臨床試驗中,MH002已在輕度至中度潰瘍性結腸炎及罕見適應癥結腸袋炎中顯示出良好的安全性和初步療效。此外,作為本輪融資的一部分,MRM Health將與Biocodex達成戰略合作,共同開發新型治療產品并提升可擴展的LBP生產能力。
除推進MH002項目外,公司還將推動兩個創新微生物菌群項目進入IND申報階段,分別聚焦于炎癥性疾病治療和增強免疫腫瘤療法療效。MRM Health還計劃通過人類與動物健康領域的戰略合作進一步拓展其候選產品管線。
MRM Health的創始人兼首席執行官Sam Possemiers博士在腸道微生物學、宿主-微生物組相互作用及免疫學領域擁有超過15年的學術與產業界經驗。作為一名連續創業者,他曾聯合創立并領導ProDigest公司達12年,還共同創立了微生物組研發機構MRM Technologies,并曾擔任BioActor的研發總監,在微生物治療產品的開發與轉化方面積累了豐富經驗。
益杰立科:表觀遺傳學療法研發公司
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9月8日,益杰立科宣布完成6000萬美元B輪融資。本輪融資由龍磐投資領投,原有投資方啟明創投和奧博資本(OrbiMed)繼續跟投,并引入港粵資本和多家行業知名投資機構共同參與。本輪融資資金將主要用于推動公司核心產品EPI-003在慢性乙肝臨床治愈的臨床開發,以及EPI-001用于高膽固醇血癥治療的持續臨床開發。此外,資金還將用于多個臨床前項目的推進,并進一步加強公司技術平臺的建設,為公司在表觀遺傳藥物研發領域的持續創新提供有力支持。
益杰立科是一家致力于通過表觀遺傳調控治療多種疾病,打造下一代基因調控療法的生物技術公司。該公司獨有的EPIREG技術平臺憑借精準的DNA甲基化與組蛋白修飾,能夠高效、持久且特異性地沉默靶基因。相較于傳統基因編輯工具依賴切割DNA的機制,EPIREG平臺為慢性病患者提供了一種更為安全的創新治療方案,有效規避了傳統基因編輯可能帶來的安全性擔憂。為進一步拓展治療應用范圍,公司還開發了體內脂質納米顆粒(LNP)遞送平臺EpiTax,可將EPIREG工具精準遞送至肝臟以及多個肝外靶器官,為更多疾病領域的治療帶來了新的可能。此外,益杰立科還建立了AIAID平臺用于支持表觀調控藥物的分子設計、靶點選擇和精準調控。
張寶弘博士是益杰立科的聯合創始人兼首席執行官,他擁有20多年美國和中國生物醫藥研發管理經驗,以及多個新藥從早期發現到IND申報、臨床開發的經驗。
LB Pharmaceuticals:中樞神經系統疾病新藥研發公司
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9月9日,LB Pharmaceuticals宣布其在美國首次公開募股(IPO)中成功籌集2.85億美元。LB公司表示,此次IPO所募資金將主要用于推動其核心產品LB-102的臨床開發。其中,1.33億美元將用于支持該藥針對精神分裂癥的3期臨床試驗;約2500萬美元將用于開展針對雙相情感障礙的2期試驗;剩余資金則將用于一般公司用途。
LB-102是一種每日一次的口服小分子療法,正在開發為潛在“first-in-class”苯甲酰胺類抗精神病藥物。今年1月,LB Pharmaceuticals公布了該藥物的一項2期研究的頂線數據,結果顯示,與安慰劑相比,所有劑量的LB-102可顯著改善急性精神分裂癥成年患者的精神分裂癥陽性和陰性癥狀量表(PANSS)總分。根據此結果,該公司預計將LB-102推進至3期試驗,并進一步探索該療法在其他精神疾病適應癥的潛力。
Heather Turner女士是LB公司的首席執行官,她在生物醫藥領域擁有豐富的管理經驗。在加入LB之前,她曾擔任Carmot Therapeutics的首席執行官,并于2023年12月成功促成羅氏以31億美元收購該公司。更早之前,Turner女士曾任Lyell Immunopharma的首席法律顧問兼秘書,期間主導完成了該公司4億美元的C輪融資,并協助公司完成IPO,募集資金達4.25億美元。此外,她在多家生物醫藥企業擔任過高級管理職務,職責涵蓋法律、人力資源、政府事務及設施管理等多個職能領域。
Dualitas Therapeutics:雙抗藥物研發公司
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9月16日,Dualitas Therapeutics宣布走出隱匿模式,并完成6500萬美元A輪融資。本輪融資由Versant Ventures與Qiming Venture Partners USA共同領投,創始投資方SV Health Investors以及新晉戰略投資方中外制藥創投基金(Chugai Venture Fund)、禮來和Alexandria Venture Investments參投。融資所獲資金將用于推進其新一代雙特異性抗體(BsAbs)研發管線,其中包括用于過敏性疾病的DTX-103和用于自身免疫性疾病的DTX-102兩項主打項目,并加速公司專有的DualScreen雙特異性抗體發現平臺的開發。
Dualitas專有的DualScreen發現引擎,創新性地將新型BsAbs的高通量篩選與細胞表面鄰近機制相結合,可快速完成候選分子的優化,直至形成最終治療方案。該平臺的研究結果顯示,其藥理活性潛力有望超越傳統生物療法。傳統的BsAb發現通常依賴于一組來源于生物學機制已知的預設靶點對,所能帶來的改進有限。相比之下,DualScreen具備在大規模范圍內對細胞表面組(cell surfaceomes)進行功能性篩選的能力,從而在廣泛的靶點和表位中識別出真正具備協同作用的BsAb組合,而不僅僅是單純的效應疊加。
Rich Murray博士是Dualitas的臨時首席執行官,他在免疫學和癌癥治療領域擁有逾30年行業經驗,專注于蛋白質和抗體治療藥物研究,涵蓋從早期創新到產品獲批的全流程。此前,他曾擔任Jounce Therapeutics的首席執行官,期間主導完成多項私募與公開市場融資,并推動重大商業合作。在默沙東(MSD)任生物制品與疫苗高級副總裁期間,Murray博士負責構建公司生物制品研發體系,并參與重磅抗癌藥物Keytruda的研發工作。更早之前,他在Protein Design Labs(現屬艾伯維)擔任首席科學官,全面負責抗體技術平臺、研發管線及生產制造。他還曾作為聯合創始人兼研發副總裁創立Eos Biotech,后成功推動該公司被Protein Design Labs收購。
ARTHEx Biotech:神經肌肉疾病RNA藥物研發公司
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9月17日,ARTHEx Biotech宣布成功完成規模擴大的B輪融資,融資總額達到8700萬美元。本輪融資由法國國家投資銀行領投,現有股東AdBio Partners、CDTI Innovación、Columbus Venture Partners、歐洲創新委員會(EIC)、Hadean Ventures、Invivo Partners及Sound Bioventures均參投。
此次融資所得款項將用于進一步推進公司的主打項目ATX-01在治療強直性肌營養不良癥1型(DM1)方面的全球臨床開發。ATX-01是一種抗微RNA(anti-miR)寡核苷酸藥物,其作用靶點為miR-23b——一種可抑制MBNL蛋白表達的天然抑制因子。在DM1患者中,MBNL蛋白功能喪失主要由兩方面因素導致:一是由miR-23b上調引起的MBNL蛋白表達下降;二是MBNL蛋白被毒性DMPK信使RNA(mRNA)捕獲,進而引發剪接異常。
研究表明,通過抑制miR-23b,ATX-01能夠增加MBNL蛋白的生成,并減少病灶的形成以及毒性DMPK mRNA水平。這種作用機制顯著提升了游離MBNL蛋白水平,改善了剪接異常,并在動物模型中觀察到功能恢復。
Frédéric Legros博士目前擔任ARTHEx Biotech的執行總裁兼首席執行官,他在生物技術行業擁有逾15年的企業管理與業務拓展經驗。在加入ARTHEx Biotech之前,他曾聯合創立、并擔任Dynacure公司的首席運營官。在創立Dynacure之前,Legros博士在生物科技公司Valneva擔任副總裁兼業務拓展部負責人。
浩博醫藥:寡核苷酸療法研發公司
9月22日,浩博醫藥(Ausper Biopharma與AusperBio Therapeutics,統稱“AusperBio”)宣布完成6300萬美元的B2輪融資。本輪融資由啟明創投攜手全球知名產業投資機構共同領投,漢康資本、鼎暉VGC、元生創投、夏爾巴投資、以及元生資本等多家國內一線投資機構共同參投。這是浩博醫藥在2025年度內順利完成的第二輪融資,使得公司本年度累計融資金額突破1.13億美元。
本輪所募集的資金將重點投入到浩博醫藥的核心發展領域,主要包括三大方向:(1)加速推進公司核心產品AHB-137的臨床試驗進程;(2)提前布局AHB-137的商業化與產業化建設;(3)持續拓展公司創新管線研發,強化海內外專業團隊建設。
公司的主要項目AHB-137是一款非偶聯型反義寡核苷酸藥物,具有成為慢性乙型肝炎(HBV)臨床治愈基石療法的潛力。作為浩博醫藥基于自主研發平臺Med-Oligo開發的首個進入臨床試驗階段的創新藥物,AHB-137已在多項國際學術會議上展示了優異的數據。目前,該藥物正在中國大陸開展3期臨床試驗,并同步開展聯合經治及初治HBV患者的2期臨床試驗;與此同時,其海外2期臨床試驗也在積極推進中。
程國鋒博士是浩博醫藥的聯合創始人兼首席執行官,他在抗病毒藥物研發領域擁有豐富經驗。在加入浩博醫藥之前,他在吉利德科學(Gilead Sciences)擔任抗病毒新藥研發高級總監,期間在多個突破性丙型肝炎治愈藥物(包括Harvoni、Epclusa和Vosevi)的發現與早期開發中發揮了關鍵作用。此外,程博士還在乙肝治愈性藥物的研發領域發揮了重要作用,他曾主導吉利德多項HBV創新藥物項目,為其后續工作奠定了堅實基礎。
Ensoma:細胞和基因療法研發公司
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9月23日,Ensoma宣布完成5300萬美元融資。本輪融資所得資金將主要用于支持其針對X連鎖慢性肉芽腫病(X-CGD)開發的候選藥物EN-374開展1/2期臨床試驗,推動關鍵臨床試驗的數據讀出,并持續拓展和優化其體內工程化細胞療法平臺在免疫腫瘤學及鐮狀細胞病等領域的全球應用潛力。
EN-374是一種針對X-CGD的體內造血干細胞(HSC)的定向基因療法。EN-374利用病毒樣顆粒(VLPs)遞送有效載荷,對造血干細胞進行基因工程改造,旨在驅動中性粒細胞中CYBB轉基因的持續表達,從而恢復患者體內由于CYBB基因突變而受損的NADPH氧化酶復合體功能——該復合體對機體免疫防御至關重要。臨床前研究結果顯示,EN-374可恢復循環中性粒細胞中CYBB蛋白的表達及NADPH氧化酶活性。目前,Ensoma正在招募X-CGD患者參與EN-374的1/2期臨床研究,以評估EN-374的安全性和潛在療效。
Jim Burns博士現任Ensoma的首席執行官,他在生物醫藥行業擁有豐富的研發與管理經驗。在加入Ensoma之前,他曾擔任Locanabio的首席執行官及董事會成員。此前,他還曾擔任Casebia Therapeutics的首席執行官,帶領團隊研發基于CRISPR/Cas9技術的突破性療法,用于治療血液疾病、失明和心臟病。在職業生涯的早期階段,Burns博士長期服務于Genzyme及賽諾菲(Sanofi),歷任多個研發領導職務,其職責范圍不斷擴展,曾擔任北美研發基地負責人,負責協調多個關鍵治療領域的研發運營。
Avenzo Therapeutics:小分子抑制劑研發公司
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9月23日,Avenzo Therapeutics宣布完成6000萬美元B輪融資,本輪融資所得資金將用于推進Avenzo管線中潛在“best-in-class”抗癌候選藥物的研發進程。
本輪融資由奧博資本和SR One領投,新投資者Longwood Fund參投。所有現有投資者均參與本輪融資,包括Foresite Capital、禮來亞洲基金(Lilly Asia Ventures)、Surveyor Capital、恩頤投資(NEA)、Deep Track Capital、Sofinnova Investments、Sands Capital、渶策資本(INCE Capital)、TF Capital、Delos Capital以及泉創資本(Quan Capital)。
Avenzo Therapeutics是一家專注于為患者開發新一代抗腫瘤療法的臨床階段生物科技公司。其產品管線包含潛在“best-in-class”小分子藥物和抗體偶聯藥物(ADC)。Avenzo的小分子抑制劑AVZO-021和AVZO-023分別是針對CDK2和CDK4的新型高效選擇性抑制劑。其中,AVZO-021正處于治療晚期實體瘤的1期臨床試驗階段,并正在HR+/HER2-轉移性乳腺癌患者中開展聯合用藥研究。AVZO-023正處于治療晚期實體瘤的1/2期研究階段,同時探索其在HR+/HER2-轉移性乳腺癌中的聯合用藥方案。Avenzo的首個ADC候選藥物AVZO-1418是一款EGFR/HER3雙特異性ADC,目前正處于治療晚期實體瘤的1/2期臨床研究階段。Avenzo的第二款ADC候選藥物AVZO-103是Nectin4/TROP2雙特異性ADC。公司計劃于2025年為AVZO-103啟動針對晚期實體瘤患者的1/2期臨床研究。
Athena Countouriotis博士是Avenzo Therapeutics的聯合創始人、總裁、首席執行官兼董事會主席。她在生物醫藥行業擁有逾20年的豐富經驗,曾領導Turning Point Therapeutics完成2019年的IPO,并在2022年推動公司以41億美元被百時美施貴寶收購。在任期間,她和團隊共籌集超過12億美元資金。在此之前,Countouriotis博士還曾擔任多家上市公司及私營企業高管職位,主導過多次首次公開募股和并購交易,并成功推動多個研發項目在美國和歐洲獲批上市。
限于篇幅,本文無法對所有公司進行介紹,如需獲取完整信息,請參閱《2025年9月全球5000萬美元以上融資事件盤點》(詳見下圖)。
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參考資料:各公司官網
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