AAV基因療法治療“漸凍癥”，瑞吉康這款新藥獲批臨床！

▎藥明康德內容團隊報道

5月9日，瑞吉康宣布其1類新藥RJK002注射液獲中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）臨床試驗默示許可，適應癥為肌萎縮側索硬化（簡稱“ALS”，也稱“漸凍癥”）。RJK002是一款靶向蛋白質異常聚集的漸凍癥AAV基因治療藥物。

截圖來源：CDE官網

漸凍癥是一種進行性神經退行性疾病，患者確診后的生存期通常只有3-5年時間，目前在臨床上無有效治療方案。近年來的大量研究表明，包括漸凍癥在內的神經退行性疾病具有共同病理特征——多種蛋白質異常聚集，解決蛋白質異常聚集成為神經退行性疾病藥物研發的新趨勢。

根據瑞吉康新聞稿，該公司的RJK系列藥物可“溶解”已經聚集的病原蛋白，阻滯異常聚集蛋白的進一步形成，恢復生物體內蛋白質“相分離”平衡，從而恢復神經元細胞功能，實現對神經退行性疾病的治療。

在臨床前漸凍癥模型動物實驗中，RJK002獲得了顯著的神經元保護和生存期延長的治療效果，并于去年10月獲美國FDA授予孤兒藥資格（ODD）。目前，RJK002在中國的多中心IIT研究（研究者發起的臨床研究）正在有序進行中，1期臨床試驗即將啟動。此外，瑞吉康也在積極準備RJK002美國臨床試驗申請（IND）。

基于生物系統內蛋白質相分離調節機制，瑞吉康開發了一系列創新藥物管線。除了漸凍癥外，其產品管線還涵蓋帕金森病、阿爾茨海默病、白內障、干性眼底黃斑變性、心血管斑塊沉積等疾病。根據瑞吉康新聞稿，此次RJK002注射液獲批臨床標志著瑞吉康對以“漸凍癥”為代表的神經退行性疾病的研究從早期研發進入到注冊臨床試驗階段，并有望開辟退行性疾病藥物研發的新路徑。

參考資料：
[1]瑞吉康靶向蛋白質異常聚集漸凍癥AAV基因治療藥物RJK002獲臨床試驗默示許可.Retrieved May 09，2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/kYCvXneP4B-wj9wkPdiB2g

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