【專題】中國原研長效生長激素十年數據亮相兒科年會

近日，在福建省廈門市舉辦的中華醫學會第三十次全國兒科學術大會上，我國生物醫藥創新領域的一項代表性成果——中國原研聚乙二醇（PEG）化長效生長激素成為焦點。會議發布的一系列最新臨床與藥學研究成果顯示，這款由我國自主研發的“每周一次”生長激素，不僅成功打破短效制劑需要每日注射的困局，獲得了國家科學技術進步獎二等獎，其建立的U型PEG長效技術平臺，更在超過15萬名中國兒童長達十年的應用中積累了豐富數據。

U型PEG長效技術解決給藥難題

在會議開幕當天的專題報告中，天津市兒童醫院主任藥師孫燕燕對長效生長激素的技術內核進行了系統闡釋。她指出，PEG長效技術憑借自身特性，已成為主流長效技術路線。孫燕燕形象地將PEG長效技術比作“金鐘罩”：“這層保護不僅能夠延長藥效，其具有的‘隱身’特性還能幫助藥物避開免疫系統的識別，安全、穩定地發揮作用。”

孫燕燕強調，不同長效技術藥物的代謝特性也有所不同，其直接關系用藥安全。她以“水池蓄水”為類比說明：“合適的半衰期是確保療效與安全的關鍵。使用長效藥物就像我們給水池蓄水，既要保證一周內有足夠的水量，又要避免水流過大導致溢出。”

U型PEG長效技術將藥物的半衰期延長至約32小時，適配每周給藥頻次，既避免蓄積風險，又保證持續起效。其在近3000例臨床研究中抗體檢出率為零，被正式收載于2025年版《中華人民共和國藥典》。

結合國際經驗，孫燕燕強調了長效生長激素上市后持續監測安全性和有效性的重要意義。“回顧歷史，全球范圍內已有多個長效生長激素因安全性問題在臨床試驗階段被終止試驗或上市后退市。”她表示，“兒童群體存在較大個體差異，發生嚴重過敏等不良反應的風險較高。而藥物臨床試驗樣本量有限，難以完全反映真實用藥環境下的安全性全貌。因此，新上市的長效制劑，須進行嚴格的上市后監測和真實世界研究，尤其需要密切關注可能出現的‘新增不良反應譜’。”

孫燕燕呼吁，臨床醫生應對不同技術平臺的產品秉持審慎態度，優先選擇經過長期、大規模臨床實踐充分驗證，且擁有完整安全性數據體系的技術平臺與產品。“這既是對循證醫學原則的嚴格遵循，更是對患兒用藥安全的有力保障。”

長效生長激素真實世界數據公開

隨后，亞太兒科內分泌學會（APPES）主席、中華醫學會兒科學分會常務委員傅君芬在《長效生長激素中國臨床實踐新進展》專題報告中，分享了一系列真實世界數據。她引用《柳葉刀·兒童與青少年健康》最新文章觀點，指出長效生長激素臨床應用和安全性問題需長期驗證。而此次會議發布的多項2025年最新研究成果，為這一共識提供了扎實的數據支撐。

“我們最新的5年真實世界研究，覆蓋了全國1207名生長激素缺乏癥（GHD）患兒。”傅君芬介紹，“研究證實，接受PEG化長效生長激素治療的患兒，第一年身高改善率達到48%，5年后身高標準差評分提高約2.11。更重要的是，與藥物相關的嚴重不良事件發生率為零，沒有預期外不良反應發生。”

她還補充說，研究顯示，該長效方案在特發性矮小癥（ISS）、特納綜合征（TS）等多種疾病的治療中也展現出優勢。這些真實世界及擴展期臨床研究，填補了特定適應證中長期用藥數據的空白。

長效生長激素邁向“長期驗證”新時代

兩位專家的報告在會議現場引發了熱烈反響。業內專家認為，從1958年人類首次提取出生長激素，到2014年中國率先推出擁有完全自主知識產權的長效制劑，中國在這一領域已構建了從原研技術、臨床驗證到國家標準的完整創新鏈條。

目前，圍繞該藥物的臨床探索仍在深化，包括針對不同疾病的最佳起始劑量研究、對青少年體成分和骨密度的改善作用等，持續拓展著其臨床價值的外延。

展望未來，隨著月制劑等更長效劑型的研發提上日程，中國在兒童生長發育領域的創新故事將不斷續寫。創新技術不僅托起了數以十萬計中國家庭的希望，更以其充分的臨床證據，在全球內分泌治療領域發出了鏗鏘有力的“中國聲音”。

文：陳靜

編輯：趙星月

審核：王小雪 陳遠