阿爾茨海默病,這個聽起來就讓人害怕的病癥,一直以來都是醫學上的難題。
全球那么多患者深受其苦,家屬也跟著遭罪。
不過最近有個超級勁爆的研究成果出來了。
一項由倫敦大學學院領導,四川大學華西醫院、加泰羅尼亞生物工程研究所等多個國際機構合作的研究發現,通過修復血腦屏障功能,竟然能在小鼠模型中逆轉阿爾茨海默病的病理變化。
這可太牛了!他們開發出了一種全新的 “超分子藥物” 納米顆粒,這個東西可不簡單,它能重新啟動大腦的天然廢物清除系統。
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以往的治療方法,要么直接針對神經元,要么試圖阻斷淀粉樣蛋白的產生,但效果都不咋地。
而這次不一樣他們把目光放在了血腦屏障上。
血腦屏障可是大腦的 “守門員”,負責維持大腦內環境穩定和清除代謝廢物。
研究人員給經過基因改造產生過量淀粉樣蛋白 β 的小鼠注射了三劑超分子藥物,結果簡直讓人震驚!
注射后僅一小時,大腦內淀粉樣蛋白 β 含量就顯著下降。
而且,這些小鼠的認知功能也得到了長期改善。有一只相當于人類 60 歲的 12 個月大小鼠,經過治療六個月后,完全恢復了健康小鼠的行為表現。這不是 “返老還童” 是什么?
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這項研究發表在《信號轉導與靶向治療》期刊上,它代表了納米醫學領域的一次重要范式轉換。
傳統的納米醫學通常把納米顆粒當作藥物載體,而這次的納米顆粒本身就是治療劑,也就是 “超分子藥物”。
這些納米顆粒采用自下而上的分子工程方法設計,具有精確的尺寸控制和特定數量的表面配體。
它們就像一把把精準的鑰匙,能夠以高度特異性的方式與多種細胞受體相互作用,通過調節細胞膜上的受體運輸來實現治療效果。
大家都知道,大腦里有大約 10 億個毛細血管,形成了一個密集而復雜的血管網絡。
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每個神經元都由單獨的毛細血管提供營養,這個龐大的血管系統可是維持大腦健康的關鍵基礎設施。
而阿爾茨海默病的一個關鍵特征,就是大腦清除有毒蛋白質的天然系統出現故障,血腦屏障也跟著出問題。
正常情況下,LRP1 蛋白就像一個 “看門人”,能識別淀粉樣蛋白 β,把它運輸穿過血腦屏障進入血液循環,最終被機體清除。
但在阿爾茨海默病患者體內,LRP1 蛋白要么與淀粉樣蛋白 β 結合太緊密,導致運輸通道堵塞,自身還被降解;
要么結合太少,信號太弱無法觸發有效轉運。結果就是淀粉樣蛋白 β 在大腦里不斷積累。
而超分子藥物就像一個重置系統的開關。
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它通過模仿 LRP1 的配體,與淀粉樣蛋白 β 結合,穿過血腦屏障,啟動從大腦中清除有害蛋白質的過程。
它不僅能直接清除已經積累的有毒蛋白質,還能恢復血管系統作為廢物清除途徑的自然功能,讓整個系統重新達到平衡狀態。
這項研究的成功,為阿爾茨海默病的臨床治療帶來了新希望。
現在市場上的藥物,大多只能改善癥狀,沒法阻止疾病進展。而這種基于血腦屏障修復的治療策略,直接針對疾病的根本病理機制,有望實現真正的疾病逆轉。
不過從動物實驗到臨床應用,還有很長的路要走。首先得驗證這種治療方法在人類中的安全性和有效性,畢竟人類疾病可比小鼠復雜多了。
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其次納米藥物的大規模生產和質量控制也是個難題,超分子藥物的精確結構對其功能至關重要。
時機的選擇也很關鍵,血腦屏障功能障礙在阿爾茨海默病的不同階段可能不一樣,得找到最佳治療窗口期。
不管怎么說這項研究確實為阿爾茨海默病治療開辟了一條全新的道路。
隨著研究的深入,說不定未來真的能讓阿爾茨海默病患者擺脫病痛的折磨。
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