阿斯利康中國副總裁、罕見病事業(yè)部負責人胡軼清：進博會為罕見病提供各維度的交流平臺，期待政策進一步支持

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藍鯨新聞11月6日訊（記者 屠俊）歐洲一項研究表明，與未罹患罕見病的參照組相比，罕見病患者的總體社會成本高出六倍。近年來，罕見病的保障問題正在受到越來越多的關注，而阿斯利康則加速投資以推動罕見病治療方案和疾病診療的發(fā)展，探索更多的可能性。

本屆進博會上，阿斯利康帶來在中國已上市的三款創(chuàng)新罕見病藥物，均為進博會平臺孕育的"進博寶寶"，覆蓋成人全身型重癥肌無力（gMG）、視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）、陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）及I型神經纖維瘤病（NF1），其中兩款已納入國家醫(yī)保目錄。這些"進博寶寶"的成功落地，不僅充分體現了進博會的創(chuàng)新溢出效應，更生動詮釋了創(chuàng)新療法從"展品"到"藥品"，再到"可及"的"中國速度"，惠及中國罕見病患者。

阿斯利康中國副總裁、罕見病事業(yè)部負責人胡軼清在接受藍鯨新聞采訪時指出，近年來，國家在"健康中國2030"規(guī)劃中，秉持"全民健康"的理念。在過去七八年間，國家出臺了多項對罕見病患者有利的政策，包括在注冊端為罕見病用藥提供優(yōu)先審評和綠色通道，以及通過海南博鰲和北京天竺等先行先試區(qū)的政策，加速讓尚未上市的罕見病藥品惠及中國患者。

另外，在診療體系中，自第一批、第二批罕見病目錄發(fā)布以來，目前已有207種罕見病藥物被納入國家醫(yī)保目錄。同時，在國家衛(wèi)健委指導下，建立了覆蓋419家醫(yī)院的罕見病協作網，參與罕見病診療工作的專家數量也顯著增長，有效改善了過去"治療罕見病的專家比患者還少"的局面。隨著越來越多的專家投入到罕見病診療工作中，診療體系的建設已初具規(guī)模。

"然而，我們仍期待政策能進一步支持，幫助罕見病患者用上全球最先進的藥品，其中非常關鍵的環(huán)節(jié)是支付。"胡軼清表示，"雖然目前已有部分罕見病藥物進入國家醫(yī)保目錄，但患者仍需承擔一定的自付比例。如果通過進一步降低醫(yī)保目錄內罕見病藥物的自付比例，利用商業(yè)保險創(chuàng)新目錄，或通過大病保險、醫(yī)療救助金、惠民保以及慈善救助金等，對醫(yī)保目錄內的罕見病藥品進行二次報銷，這將顯著減少患者的自付壓力，使他們能夠用上新藥，并規(guī)范用藥時長，從而獲得更好的治療效果。"

胡軼清進一步分享道，"在罕見病的支付問題上，雖然各國政策不同，但一個共同且深刻的經驗是由國家設立罕見病專項保障基金，為罕見病患者提供定向支持。以俄羅斯的‘Circle of Kindness’項目為例，政府通過立法向高收入人群征收額外稅款成立專項基金，專門用于全額覆蓋重癥罕見病兒童的治療費用。"

胡軼清認為，中國龐大的人口和政策支持為罕見病事業(yè)的發(fā)展提供了土壤，更能夠助力中國的生物科技創(chuàng)新實現"彎道超車"。她表示，雖然罕見病單病種的發(fā)病率極低，但由于中國人口基數大，從絕對數量上看，中國罕見病患者數量遠超其他單一國家，這一優(yōu)勢將幫助臨床專家積累大量高質量、具有科學價值的臨床數據和實踐經驗，并通過學術成果反哺全球罕見病治療的發(fā)展，讓中國的聲音走向世界舞臺。

據悉，在全球范圍內，阿斯利康已推出6款創(chuàng)新罕見病療法，并在中國同步推進超過10項Ⅲ期臨床研究。未來5年，阿斯利康計劃在中國引入10款以上新產品或新適應癥，覆蓋罕見血液與腎臟疾病、骨骼與內分泌疾病、罕見心肌病與淀粉樣變性、罕見神經性疾病及罕見腫瘤等領域，預計惠及超過5萬名患者。

胡軼清指出，進博會已成為促進各方合作交流、促成更多在華投資的重要平臺。得益于進博會"溢出效應"，阿斯利康與山東省政府的良好合作，進一步推進了青島兒童神經纖維瘤病的早期篩查工作。

瑞頌制藥首席執(zhí)行官、阿斯利康首席戰(zhàn)略官Marc Dunoyer認為，阿斯利康在罕見病領域的使命與中國國家發(fā)展戰(zhàn)略目標的重點高度契合，中國醫(yī)藥領域的創(chuàng)新力量也正在全球范圍內發(fā)揮著重要作用。"隨著中國罕見病防治政策的持續(xù)完善、創(chuàng)新生態(tài)的不斷成熟以及國際合作的深化，各方力量將進一步凝聚。阿斯利康也將繼續(xù)發(fā)揮自身優(yōu)勢，以創(chuàng)新賦能中國罕見病防治事業(yè)發(fā)展，期待與中國的科研機構、醫(yī)藥企業(yè)深度協作，推動更多罕見病藥物的研發(fā)與應用，為患者帶去更多健康希望。"