薩特利珠單抗治療NMOSD臨床實踐專家建議重磅發布，多學科共識下的臨床應用路徑詳解

*僅供醫學專業人士閱讀參考

薩特利珠單抗專家建議正式落地，為NMOSD全程治療樹立標桿。

2025年11月1日，由國家神經疾病醫學中心（復旦大學附屬華山醫院）、上海卒中學會牽頭發布的《薩特利珠單抗治療NMOSD臨床實踐專家建議》（以下簡稱“建議”）發布會于上海召開。會上，復旦大學附屬華山醫院全超教授系統解讀了這份由49位多學科專家聯合制定的建議內容，為視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）這一主要累及青壯年患者的高致殘性、高復發性疾病的規范化治療提供了清晰的臨床路徑。

圖《薩特利珠單抗治療NMOSD臨床實踐專家建議》發布儀式

NMOSD患者90%以上會反復復發，而傳統免疫治療常陷入“療效不足”與“安全風險”的兩難境地。IL-6作為參與外周細胞/體液免疫激活、血腦屏障破壞、中樞爆炸性炎性級聯及星形膠質細胞損傷NMOSD全病程的關鍵細胞因子，靶向IL-6信號通路成為NMOSD的關鍵治療策略。據此機制成功研發的薩特利珠單抗被批準用于治療12周歲及以上AQP4抗體血清陽性的NMOSD患者，是我國首個經正式獲批用于NMOSD的治療藥物，在該治療領域積累了豐富的循證證據和臨床實踐經驗。

該建議采用改良的德爾菲法，通過3輪嚴格的德爾菲投票（首輪參與率93%、2~3輪參與率均為94%）后達成30條本建議，將循證證據和臨床經驗轉化為可落地的治療方案和用藥策略，旨在為各級醫療機構中臨床醫生的醫療實踐提供指導與參考。據了解，該建議匯集神經科、眼科、兒科等多領域專家力量，歷時半年完成。其核心亮點在于結合薩特利珠單抗的中國臨床實踐經驗與全球長期研究數據，首次明確了不同人群用藥細則、監測方案及特殊場景處理策略，成為《中國NMOSD診斷與治療指南（2025版）》強推薦意見的重要補充。現將該建議的重點內容整理如下，與讀者共享。

深度解讀：厘清8大核心問題，助力臨床關鍵決策

1.用藥人群精準界定：從成人到青少年的全覆蓋

建議基于SAkura系列研究及真實世界數據，明確了薩特利珠單抗的核心適用范圍：

?AQP4抗體陽性患者：

對于這部分患者，SAkuraSky、SAkuraStar、SAkuraMoon系列研究顯示，薩特利珠單抗單藥治療時48周無復發率為83%，聯合基線免疫抑制劑治療時治療96周無復發率達92%，長達9年的隨訪數據顯示91%患者無重度復發（EDSS評分增加≥2分），83%無殘疾進展，持續第5年年復發率降至0.05，且總體安全性良好。據此，薩特利珠單抗被《中國NMOSD診斷與治療指南（2025版）》和2024年德國NEMOS發布的《NMOSD診療指南》等全球十多個指南推薦。本次建議強調：薩特利珠單抗顯著抑制AQP4-IgG陽性NMOSD的復發，是AQP+NMOSD長期序貫治療的首選藥物之一；

?12~18歲的AQP4抗體陽性青少年患者：

對于這部分患者，其藥代動力學特征與成人患者一致。在SAkura研究中，其臨床復發與方案定義的復發（PDR）發生較安慰劑組顯著減少，且安全性良好。據此，國內外多部指南及本建議均推薦薩特利珠單抗用于≥12歲的青少年患者。本建議也表明：薩特利珠單抗已獲批用于AQP4-IgG陽性NMOSD青少年（12歲-18歲）患者的維持治療；在40kg以上青少年人群同等劑量時的有效性確切，藥代動力學特征與成人相似。

?特殊人群：

• 對于2~11歲的兒童患者，目前薩特利珠單抗正在進行Ⅲ期SAkuraSun研究。在嘗試其他經驗性治療無效并經綜合利弊考量及充分知情程序后，可參考SUN研究中體重劑量使用薩特利珠單抗治療；

• 對于AQP4-IgG陰性患者，由于SAkuraSky、SAkuraStar研究納入34%血清陰性患者，因此臨床實踐中在傳統治療失敗后可謹慎嘗試；
  

• 對于抗MOG抗體相關疾病（MOGAD）患者，目前已有臨床探索性治療顯示IL-6抑制劑在MOGAD治療中療效良好，《中國髓鞘少突膠質細胞糖蛋白抗體相關疾病診斷與治療指南（2025版）》中推薦可考慮使用IL-6受體阻斷劑用于預防MOGAD復發。目前首個評價薩特利珠單抗治療MOGAD成人和兒童（≥12歲）患者的Ⅲ期臨床研究正在開展中（METEOROID），因此對于MOGAD患者可考慮薩特利珠單抗作為序貫治療；

• 對于合并其他自身免疫性疾病患者，由于IL-6是參與介導多種自身免疫疾病的關鍵細胞因子，SAkura研究中合并其他自身免疫病的NMOSD患者用藥安全有效，且薩特利珠單抗治療甲狀腺眼病、MOG抗體相關疾病、NMDAR或LGI1腦炎的三期臨床研究正在進行中，建議探索其在NMOSD合并IL-6相關自身免疫性疾病中的應用。

2.用藥時機前移：急性發作后早期啟動，激素沖擊治療期可聯用

針對臨床最關注的治療啟動時機問題，建議明確提出“急性發作后早期干預”策略。既往日本與國際研究證明早期使用高效生物制劑可有效抑制NMOSD復發，本次建議強調：薩特利珠單抗可在患者急性發作后早期啟動，由于其良好的安全性，可以在靜脈激素沖擊期間合并使用。鑒于NMOSD任何一次臨床發作均有可能帶來不可逆性損傷，對于診斷后/首次發作/使用其他藥物治療失敗再次發作時應盡早開始薩特利珠單抗序貫治療，并堅持長程治療。

3.安全管理體系：從篩查到監測的全流程防護

SAkuraMoon中患者發生感染、嚴重感染的概率低于雙盲期，并且隨著治療時間延長發生感染和嚴重感染的患者比例逐年下降。但為保證用藥安全，本次建議仍構建了“用藥前評估-用藥中監測-不良事件干預”的全鏈條安全體系：

• 用藥前評估：首次啟動治療前應常規完成HBV/HCV/結核篩查，活動性感染控制后用藥，潛伏結核需預防性治療，應根據感染科醫生建議定期監測感染情況，同時評估肝功能；
  

• 疫苗接種：治療前4周應完成活疫苗接種，2周內完成滅活疫苗接種，避免治療期感染風險。

• 用藥后監測：開始薩特利珠單抗治療后建議定期監測粒細胞和肝功能，前4-8周每4周1次、后續每3-6月1次監測粒細胞，<1.0×109/L暫停用藥；前3月每4周1次、后續每3月1次監測ALT/AST，如發生≥5×ULN伴膽紅素升高永久停藥。對于特殊人群（青少年/老年/免疫抑制等）應加強感染監測。

4.使用方法：維持期每4周一次皮下注射，以單藥治療為主

薩特利珠單抗用于≥12歲NMOSD患者時，采用負荷期（第0、2、4周各皮下注射120mg）加維持期（每4周皮下注射120mg）的劑量方案。其單藥治療獲益顯著，如患者有激素減停需求或不耐受傳統免疫抑制劑（IST），臨床醫生判斷可行時建議單藥治療。

5.轉換用藥：無需洗脫，靈活銜接傳統/生物制劑

當NMOSD患者對現有治療方案不能耐受、或出現病情復發、或基于自身選擇要求換藥時，可由傳統免疫抑制劑或者生物制劑轉換至薩特利珠單抗治療。面對臨床NMOSD的“換藥顧慮”，本建議明確提出：

• 從傳統IST轉換至薩特利珠單抗：換用時無需洗脫，兩者重疊治療3~6個月后再逐步根據患者個人情況遞減傳統IST劑量，避免換藥期復發風險，同時做好感染風險管控；

• 從其他生物制劑轉換至薩特利珠單抗：依庫珠單抗、利妥昔單抗等治療失敗后，停用原藥后可盡早切換至不同作用機制的薩特利珠單抗；

出于對患者偏好的考量，臨床在選擇治療藥物時應尊重患者對給藥頻率、給藥途徑的偏好及潛在安全風險，而薩特利珠單抗作為皮下制劑在便捷、緩釋、長效、穩定血藥濃度、安全性、減輕醫療資源負擔、減輕患者心理負擔方面更有優勢。有調查報告顯示，治療至第7周期時，患者對靜脈注射給藥方式的滿意度（77.4%）低于皮下注射（89.6%）。

6.停藥需強調“長程治療”，9年數據支撐安全性

針對NMOSD“能否停藥”的疑問，本建議給出明確結論：對于AQP4-IgG陽性以及AQP4-IgG陰性復發病程的患者，應堅持薩特利珠單抗長程治療。即使患者在長程治療后病情穩定且抗體轉為陰性，目前也尚無支持降低治療級別或停止治療的證據。

7.特殊人群管理：覆蓋妊娠、老年、肝腎功能不全

本建議針對三類特殊人群制定了詳細的管理方案：

• 育齡期女性（備孕和哺乳期）：基于現有證據，2023年國際德爾菲共識建議，經嚴格獲益風險評估及充分知情同意程序后，妊娠期NMOSD患者可考慮使用薩特利珠單抗進行治療。本建議提出，如因病情需要確需在妊娠和哺乳期持續薩特利珠單抗治療，應綜合利弊獲益風險及充分知情后，繼續使用薩特利珠單抗。

• 老年患者：薩特利珠單抗Ⅲ期臨床研究中納入的老年患者最大年齡為74歲，藥代動力學不受年齡影響，無需調整劑量，但需加強感染監測；

• 肝腎功能不全者：薩特利珠單抗不主要經肝臟或腎臟代謝清除，且藥物相互作用影響輕微，因此這部分患者無需調整劑量，需定期監測肝腎功能。

8.療效評估：多維度監測，兼顧功能、癥狀與生活質量

在療效評估方面，本建議打破了“僅看復發率”的單一評估模式，建立多維度療效監測體系：

• 視神經功能：以視力障礙為突出表現的NMOSD患者，可通過最佳矯正視力、視野、視盤視網膜神經纖維層及黃斑區節細胞等指標評估視功能恢復情況；

• 運動功能：對于以長節段脊髓發作的NMOSD患者，可利用影像學檢查及EDSS評分、改良版Rankin評分等量表對疾病進行規范化隨訪；
  

• 癥狀管理：對于NMOSD患者常出現的疼痛、痛性痙攣及疲乏等神經病理性疼痛癥狀，建議采用疼痛視覺模擬（VAS）評分、慢性病治療功能評估（FACIT）評分量表等持續關注改善相關癥狀并定期隨訪，其病理基礎與IL-6相關炎癥因子釋放密切相關，既往有臨床案例報道薩特利珠單抗對此類患者的積極療效；

• 心理并發癥管理：NMOSD患者在長病程中身心均可受到影響，建議可應用焦慮抑郁量表/匹茲堡睡眠質量指數持續關注患者的抑郁、焦慮、睡眠等方面的改善情況，并定期隨訪；

• 認知功能：現有證據表明，NMOSD患者即使處于非復發期仍存在持續的亞臨床炎癥活動，中樞神經系統免疫炎癥反應可直接導致神經元損傷及認知功能障礙。因此在疾病長期管理過程中建議關注患者認知功能情況，可探索性地采用九孔柱測驗及認知評價量表，如符號數字模態測試（SDMT）、節奏聽覺序列加法測試（PASAT）或蒙特利爾認知評估量表（MoCA）等評估手段。

結語

《薩特利珠單抗治療NMOSD 臨床實踐專家建議》的推出，不僅系統梳理了 NMOSD 治療領域的循證證據，更從臨床實際需求出發，解決了長期困擾臨床醫生的用藥人群界定、藥物轉換以及特殊人群管理等關鍵問題。這份由 49 位多學科專家共同制定的共識，以“精準、安全、規范”為核心，將薩特利珠單抗的臨床價值貫穿于疾病全程管理，為不同病情和不同人群的患者量身定制個體化治療方案。

隨著該建議在臨床中的逐步推廣，基層醫生將獲得更加明確的診療指引，患者也能接受更具針對性的治療服務，這將進一步推動我國NMOSD 治療的規范化進程。未來，期待更多長期真實世界數據的積累，以及在 MOGAD 等相關疾病領域的研究突破，使靶向治療惠及更多中樞神經系統炎性脫髓鞘疾病患者，助力改善其生活質量的目標得以實現。

專家寄語：

全超 教授

復旦大學附屬華山醫院

• 復旦大學附屬華山醫院神經內科教授主任醫師博士生導師
  

• 復旦大學附屬華山醫院神經內科 脫髓鞘疾病亞專業組組長
  

• 中華醫學會神經病學分會神經免疫學組委員
  

• 上海市醫學會神經病學分會神經免疫學組副組長
  

• 上海卒中學會神經內科分會常務委員
  

• 中國研究型醫院學會神經眼科專委會委員
  

• 中國卒中學會腦健康分會委員
  

• 中國醫藥教育協會神經免疫專委會常務委員
  

• ICC-Member of International Clinical Consortium for NMO
  

• International Research Consortium for MOGAD，member
  

• Neuroimmunology Reports

  編委

• 主持國家自然科學基金多項
  

• 參編《實用內科學》、《可治性罕見病》及《實用神經病學》

“臨床中關于NMOSD生物制劑治療時機、轉換和特殊人群用藥的困惑一直存在。本建議直面這些關鍵決策點，給出了明確指引，極大地提升了臨床決策的效率與信心。從循證到實踐，這份共識不僅填補了NMOSD治療路徑的空白，更在多學科協作中體現了‘以患者為中心’的個體化治療理念。”

王敏 教授

復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院

• 主任醫師，復旦大學醫學博士，研究生導師，神經眼科主任，黃斑病診治中心主任。曾先后在美國邁阿密大學 Bascom Palmer眼科醫院、美國舊金山Smith-Kettlewell眼科研究所、美國加州大學舊金山分校Beckman眼科中心、美國哥倫比亞大學眼科學習和工作。
  

• 現任中華醫學會眼科學分會神經眼科學組委員，中國研究型醫院學會神經眼科專業委員會副主任委員，上海醫學會眼科分會眼底病學組副組長，中國研究型醫院學會糖尿病學專業委員會糖尿病眼病學組副組長，中國微循環學會眼微循環專業委員會眼影像學組常委，國際眼循環學會董事會成員和發起會員，《中華眼科雜志》、《中華實驗眼科雜志》和《中國眼耳鼻喉科雜志》編委， 《中華眼底病雜志》 審稿人，

  Journal of Neuro-ophthalmology

  國際編委和中文版編委。 國際臨床視覺電生理協會（ISCEV）會員，美國視覺科學和眼科學會（ARVO）會員， 美國眼科學會 （AAO） 會員。

“制定清晰的臨床路徑是實現疾病長期規范管理、改善患者預后的關鍵。這份建議的出臺，背后是大量臨床研究數據的堅實支撐。它不僅總結了現有證據，更將循證醫學真正轉化為每一位臨床醫生都能理解和執行的清晰路徑。”

任曉暾 教授

首都醫科大學附屬北京兒童醫院

• 首都醫科大學附屬北京兒童醫院神經內科副主任、主任醫師、博士、博士后
  

• 目前任國家區域醫療中心、北京兒童醫院新疆醫院執行院長
  

• 學術任職

  1.中國醫師協會兒科醫師分會神經學組委員

  2.中國罕見病聯盟自身免疫性腦炎專委會副主任委員

  3.北京神經內科學會神經感染免疫專業委員會副主任委員

  4.北京神經內科學會腦與神經眼科專業委員會副主任委員

  5.北京整合醫學學會脊柱脊髓康復分會副會長

  6.中國中藥協會兒童健康與藥物研究專業委員會委員

  7.醫學參考報神經內科學專刊編委

  8.中華兒科雜志審稿專家

“本次專家建議非常及時且實用，其內容充分考慮了我國現實的醫療場景，確保了高度的可行性與落地性，能為各級醫療機構的醫生在疾病治療過程中提供幫助。期待這份共識未來能夠助力不同地區、不同級別醫院規范化診療水平不斷提升。”

秦新月教授

重慶醫科大學附屬第一醫院

• 重慶醫科大學附屬第一醫院神經內科二級教授、博士生導師，
  

• 國家衛健委突貢專家，國務院特殊津貼獲得者
  

• 中華醫學會神經病學分會委員
  

• 國家衛健委百萬減殘專家委員會委員
  

• 中國罕見病聯盟神經系統罕見病專委會委員
  

• 中國醫師協會神經內科醫師分會第5屆常委
  

• 中國醫師協會神經內科醫師分會第4，5屆腦血管病專委會副主任委員
  

• 中國卒中學會轉化醫學分會第2屆副主任委員
  

• 中國卒中學會神經免疫分會第2屆委員
  

• 重慶市醫學會心身與行為醫學分會主任委員
  

• 重慶市醫學會神經病學專委會前任主任委員
  

• 重慶市醫學會神經免疫學組組長
  

• 主持國家自然科學基金6項
  

• 發表 SCI 論文80余篇

“NMOSD致殘率高，其功能評估與保護應貫穿治療始終，多維度監測是衡量療效的重要環節。共識為患者的長期管理提供了一個全景路線圖，期待它的應用能幫助醫患雙方建立更穩固的治療聯盟，共同追求‘減少復發、延緩疾病進展’的管理目標。”

李小晶 教授

廣州醫科大學附屬婦女兒童醫療中心

• 廣州醫科大學附屬婦女兒童醫療中心神經內科病區主任，廣州醫科大學兒科學院教授，碩士生導師；
  

• 廣東省卒中學會兒童卒中與免疫分會主委
  

• 中華醫學會兒科學分會第十九屆神經學組委員
  

• 中國醫師協會兒科醫師分會第五屆委員會兒童神經學組委員
  

• 廣東省醫學會腦機接口與腦科學專業委員會第一屆委員會常務委員
  

• 中華醫學會廣東省神經內科分會委員
  

• 中華醫學會廣東省神經內科分會免疫學組委員
  

• 中國罕見病聯盟/北京罕見病診療與保障學會自身免疫性腦炎專業委員會 委員
  

• 廣東省醫師協會神經內科分會委員
  

• 廣東省精準醫學應用學會兒童精準診療分會神經與肌肉專家委員會副主任委員
  

• 廣東省基層醫藥學會兒童神經發育專業委員會副主任委員
  

• 廣州市醫師協會神經眼科醫師分會副主任委員
  

• 廣東省抗癲癇協會理事
  

• 中國抗癲癇協會藥物治療專業委員會委員

“本建議的發布標志著我國NMOSD靶向時代邁向了更高的臺階。這是一個里程碑，更是新起點。期待未來在真實世界應用中不斷積累中國數據，并拓展至更多相關疾病領域，最終惠及更廣泛的中樞神經系統免疫性疾病患者。”

調研問題

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