上海
東方網記者劉軼琳11月5日報道：記者今天獲悉，金賽藥業自主研發的GenSci134 注射液獲批臨床，將開展用于因內源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢（PGHD）以及特發性身材矮小（ISS）的臨床試驗。此前，GenSci134已獲批開展成人生長激素缺乏癥（AGHD）的臨床試驗，此次獲批，意味著GenSci134的擬用范圍從成人延伸至兒童，為更多生長緩慢的患兒及其家庭帶來了新的福音。
圖源CDE官網
生長激素缺乏癥是由垂體發育異常、顱腦損傷、遺傳基因突變、下丘腦功能障礙、慢性系統性疾病等因素引起生長激素不足所導致的生長發育及代謝障礙，可在一生中各個階段發生。兒童生長激素缺乏癥是導致兒童身材矮小的原因之一，持續存在且未治療的GHD還可能引起患兒成年期代謝紊亂、心血管疾病等癥狀，影響生活質量和壽命。成人生長激素缺乏常合并多種并發癥，帶來諸多危害。基于治療現狀， GHD患者需要長期甚至終身替代治療，存在未被滿足的臨床需求。
而ISS是一組尚未明確病因，高度異質的矮小疾病的統稱。ISS在矮小相關適應癥中患者規模最大，據公開報道，全國ISS患病人數約700萬。ISS患者身高低于同年齡、性別和種族的平均身高2個標準差或低于第3百分位數，治療的主要目標是達到遺傳靶身高范圍或兒童期達到正常身高范圍。
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