降低惡化風險近80%，默沙東潛在重磅療法登《新英格蘭醫學雜志》；突破性ADC療法遞交上市申請……

降低疾病惡化風險近80%，默沙東潛在重磅療法登《新英格蘭醫學雜志》

默沙東（MSD）今日宣布，3期臨床試驗HYPERION取得積極結果。該試驗評估了Winrevair（sotatercept）對比安慰劑（兩組均聯合基礎治療）在新近確診的肺動脈高壓（PAH）成人患者中的療效，患者功能分級（FC）為II或III，且具有中度或高度疾病進展風險。在研究中，Winrevair將臨床惡化事件的風險降低了76%（HR=0.24，95% CI，0.14-0.41，p<0.0001）。該復合終點包括全因死亡、非預期與PAH相關≥24小時住院、房間隔造口術（atrial septostomy）、肺移植或PAH惡化。Winrevair的安全性特征總體與既往試驗中觀察到的結果一致。該研究結果已在2025年歐洲呼吸學會（ERS）大會上公布，并同步發表于《新英格蘭醫學雜志》。

在HYPERION研究中，Kaplan-Meier曲線早期即出現分離，隨機化后6周內即可觀察到治療獲益。結果顯示，接受Winrevair治療的患者中有10.6%（n=17/160）發生至少一次臨床惡化事件，而安慰劑組該比例為36.9%（n=59/160）。在所有預先設定的亞組中，Winrevair均展現一致的治療效果，包括特發性PAH患者、合并結締組織疾病的患者、接受雙重基礎治療的患者、接受三重基礎治療的患者，以及基于REVEAL Lite 2和COMPERA 2.0風險評估工具判定為中度或中低度風險的患者。

Winrevair是一款“first-in-class”的IIA型激活素受體（ActRIIA）融合蛋白。它將ActRIIA經過改造的細胞外域與抗體的Fc端融合在一起，可以阻斷激活素與細胞膜上的受體結合，從而降低激活素介導的信號傳導。在臨床前實驗中，它可以逆轉肺動脈壁和右心室的重塑。Winrevair在2024年3月獲得美國FDA的批準，用于治療肺動脈高壓。

艾伯維提交CD123靶向ADC上市申請

艾伯維（AbbVie）今日宣布，已向美國FDA提交生物制品許可申請（BLA），以尋求批準其在研抗體偶聯藥物（ADC）pivekimab sunirine（PVEK），用于治療母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）。此次申請主要基于1/2期臨床試驗CADENZA的數據，該研究是一項全球性研究，旨在評估PVEK在BPDCN中的安全性和有效性。

BPDCN是一種罕見且侵襲性極強的血液癌癥，兼具白血病和淋巴瘤的特征。患者通常表現為皮膚病變，該疾病常擴散至骨髓、中樞神經系統和淋巴結。其一線治療通常為高強度化療，隨后常進行干細胞移植。對于新確診患者以及既往治療后復發或難治的患者而言，對更多創新療法的需求非常迫切。

PVEK是一款靶向CD123的ADC，正在開發用于治療血液系統惡性腫瘤，包括BPDCN和急性髓系白血病（AML）。CD123在BPDCN中高水平過表達，使其成為理想的治療靶點。PVEK已獲得FDA授予的突破性療法認定，用于治療BPDCN。

治療痛風，新銳完成2.05億美元A輪融資

Crystalys Therapeutics今日宣布完成2.05億美元A輪融資，以支持其滿足痛風患者重大未被滿足醫療需求的使命。本輪融資將用于推動公司核心項目dotinurad的全球性3期臨床研究。Dotinurad是一款新一代、每日一次口服的URAT1抑制劑，在治療痛風方面具有潛在“best-in-class”的安全性和有效性。Dotinurad已在多項臨床研究中展現出強勁療效和明確的安全性特征。

痛風是最常見的炎性關節炎類型之一，是一種高度致殘的疾病，特點是一個或多個關節出現突然、嚴重的疼痛、腫脹、發紅和壓痛。該疾病源于體內尿酸過多，導致尿酸晶體沉積和炎癥，在慢性或治療不足的患者中可發展為痛風石型痛風。

Dotinurad正在作為二線療法開發，旨在降低尿酸水平、減少痛風發作并控制痛風石。Dotinurad最初由富士藥品（Fuji Yakuhin）開發，已在日本、中國、菲律賓和泰國獲批。Crystalys正在推進dotinurad的全球性3期臨床試驗，以期實現監管批準和商業化上市。

參考資料：

[1] AbbVie Submits Biologics License Application (BLA) to U.S. FDA for Pivekimab sunirine (PVEK) - an Investigational Antibody-Drug Conjugate (ADC) to Treat Rare Cancer with Limited Treatment Options. Retrieved September 30, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/abbvie-submits-biologics-license-application-bla-to-us-fda-for-pivekimab-sunirine-pvek---an-investigational-antibody-drug-conjugate-adc-to-treat-rare-cancer-with-limited-treatment-options-302570103.html

[2] WINREVAIR? (sotatercept-csrk) Reduced the Risk of Clinical Worsening Events by 76% Compared to Placebo in Patients Recently Diagnosed With PAH on Background Therapy in Phase 3 HYPERION Trial. Retrieved September 30, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250930429500/en/WINREVAIR-sotatercept-csrk-Reduced-the-Risk-of-Clinical-Worsening-Events-by-76-Compared-to-Placebo-in-Patients-Recently-Diagnosed-With-PAH-on-Background-Therapy-in-Phase-3-HYPERION-Trial

[3] Crystalys Therapeutics Launches with $205M Series A Financing to Transform the Treatment of Gout. Retrieved September 30, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/crystalys-therapeutics-launches-with-205m-series-a-financing-to-transform-the-treatment-of-gout-302569747.html

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