云頂新耀All in AI+mRNA，瞄準下一場科技革命

治愈癌癥，是創新藥皇冠上的明珠。

現在，一家中國創新藥企正參與這場醫藥界最高難度的“摘珠”行動中。

這場行動的核心武器，是一種顛覆性的技術：mRNA，將徹底改變藥物開發的底層邏輯。過去，制藥是篩選分子的藝術，如今變成設計信息的科學。理論上，通過編寫不同的mRNA序列，人體自身就能成為一座座精密的生物反應器，按指令生產出所需的任何蛋白質藥物。

這科幻般的療法即將成藥。

Moderna與默沙東合作的個性化腫瘤疫苗mRNA-4157，預計2027年獲批上市，將催化一場全新醫療革命。艾伯維最近以21億美元收購基于mRNA-tLNP技術路線開發體內CAR-T的明星公司Capstan。

MNC重金出手，意味著mRNA技術路線趨于成熟，重回主流視野。

牌桌上的頂尖玩家，遠不止海外巨頭。云頂新耀在mRNA領域深耕5年左右，其技術平臺的成藥性得到驗證——開發的PTX-COVID19-B新冠疫苗在頭對頭的全球II期臨床試驗中，非劣效于輝瑞/BioNTech的Comirnaty?疫苗。更關鍵的是，云頂新耀擁有自主知識產權的LNP（脂質納米顆粒）遞送技術平臺，以及從抗原發現到藥物遞送的完整技術閉環。

云頂新耀mRNA平臺已催生出三個核心在研管線：

• ·個性化腫瘤疫苗（PCV）
• ·現貨型腫瘤相關抗原疫苗（TAA）
• ·自體生成CAR-T療法（in vivo CAR-T）

這只是一個宏大敘事的開端。一家Biotech擁有領先的技術平臺，相當于擁有無限產量的BD生產機器。

mRNA腫瘤疫苗和自體生成CAR-T是兩個獨立的技術平臺，所以云頂相當于是三家公司，大單品的商業化平臺公司，CAR-T公司和一家mRNA腫瘤疫苗公司。

01

擁有領先的AI+mRNA平臺

在mRNA這條前沿賽道上，能將從抗原發現、序列優化到遞送系統的全流程整合，并形成一個可自我進化的閉環平臺的公司，全球范圍內屈指可數。

云頂新耀，正是其中之一。

利用AI+mRNA平臺，不僅能生產藥物，更重要的是，這是一個能夠隨著AI技術進步和臨床數據積累而不斷迭代的學習型創新引擎。

平臺的兩大核心支柱，是其自研的AI算法“妙算”和專有的LNP遞送系統。

大腦：“妙算”AI算法

對于個性化腫瘤疫苗，成敗的第一步在于能否從腫瘤成千上萬的基因突變中，準確找出那些真正能激活免疫系統的“新抗原”（Neoantigen）。

云頂新耀的“妙算”（EVER-NEO-1）正是這樣一個基于深度學習的腫瘤新抗原預測算法，其能力已經過嚴格的“實戰”檢驗。

首先，是與全球頂級算法的“頭對頭”比較。研究團隊使用了已發表的39名腫瘤患者數據，與全球公認的權威算法——來自紀念斯隆-凱特琳癌癥中心的算法進行對比。結果顯示，“妙算”的預測準確性全面占優。在預測的前20個候選新抗原中，“妙算”的命中率達到74.4%，而MSKCC算法為51.3%。

其次，是對標行業領先者的臨床數據。研究團隊用“妙算”去回溯分析Moderna已發表的黑色素瘤臨床數據，結果發現，“妙算”能夠成功識別出其中近80%已被驗證有效的陽性新抗原。

這些數據表明，“妙算”算法在新抗原免疫原性預測方面，已經達到甚至超越了世界領先水平。

載具：專有LNP遞送平臺

云頂新耀擁有一個包含超過500種分子的專有可電離脂質庫，這是LNP技術的核心與壁壘。這個內部脂質庫，讓公司能夠根據不同療法的需求（如腫瘤疫苗或自體生成CAR-T），“量身定制”最佳的遞送載具。

在一項對比研究中，云頂新耀的自研脂質分子“脂質A”表現出顯著優勢。與已在上市藥物中使用的行業標準脂質MC3相比：

·更強的免疫原性：在小鼠腫瘤模型中，使用“脂質A”的LNP誘導的免疫反應更強，腫瘤抑制率（TGI）達到84%，顯著高于MC3的63%。

·更好的安全性：在藥代動力學研究中，“脂質A”在血漿和肝臟中的清除速度均快于MC3和Moderna產品中使用的SM102，這意味著其在體內存留時間更短，有望降低潛在的脂質蓄積毒性。

更具戰略意義的是，云頂新耀的LNP平臺已經實現了組織特異性遞送。傳統的LNP主要在肝臟富集，而云頂新耀通過被動或主動靶向策略，已能將LNP精準地遞送至免疫系統的中樞——脾臟。

這種“指哪打哪”的能力，對于開發更高效、更安全的免疫療法至關重要。

將大腦與載具結合，一個強大的反饋閉環就此形成。“妙算”AI預測出最佳抗原，專有LNP將其mRNA遞送到位，臨床試驗產生療效數據，這些數據再反哺給“妙算”算法，使其預測能力不斷優化。

偉大的平臺，不僅制造產品，更能隨著AI技術進步而自我迭代進化。

02

自體生成CAR-T驚艷亮相

現有療法大多作用于“清除”腫瘤細胞，但它們無法在人體內形成持久的“免疫記憶”。這意味著，即使腫瘤暫時消失，免疫系統也未能學會如何識別并防范“敵人”的卷土重來。

mRNA腫瘤疫苗不僅能激活免疫系統，對現有腫瘤進行攻擊，更重要的是，能誘導免疫系統形成長期記憶。一旦腫瘤細胞再次出現，被“訓練”過的免疫細胞便能迅速識別并消滅它們，從而有望從根本上預防腫瘤的復發或轉移。

云頂新耀現有3個mRNA自研項目，精準踩在全球mRNA技術的浪尖上。

EVM16是一種個性化腫瘤疫苗（PCV），已在小鼠模型中驗證療效并與PD-1抗體有協同作用，IIT研究顯示即使在低起始劑量下也能在晚期患者中引發良好的免疫原性,充分驗證“妙算”算法的可靠性。該產品目前已在中國啟動了一項研究者發起的臨床試驗，3月4日已完成首例患者給藥。

EVM14是一款靶向5種腫瘤相關抗原（TAAs）的疫苗，大部分MC38-TAA5荷瘤小鼠經EVM14疫苗治療后腫瘤完全消退，再次接種MC38-TAA5腫瘤細胞或者野生型MC38腫瘤細胞，也不再出現腫瘤生長，充分驗證TAA腫瘤疫苗誘導免疫記憶、防止腫瘤復發的作用。該產品目前已完成支持IND申報的研究，已于3月獲美國FDA默示許可。

自體生成CAR-T基于自主研發的tLNP系統開發，已取得多項臨床前驗證成果，在非人靈長類動物（猴）模型中，已驗證T細胞的轉染、CAR的表達以及B細胞的清除效果，具備現貨型、無需淋巴耗竭、劑量可控的優勢。公司將繼續向臨床前候選分子選擇階段推進。

理論的優雅，必須由臨床數據來證實。全球的先行者們，用扎實的數據證明mRNA技術路線即將成藥。

在針對高危黑色素瘤的IIb期臨床研究中，Moderna的個性化腫瘤疫苗（PCV）mRNA-4157聯合K藥（帕博利珠單抗），與單用K藥相比，取得了驚人的效果。經過3年隨訪，聯合治療將患者的復發或死亡風險顯著降低了49%（HR=0.51），將遠端轉移或死亡的風險更是降低了62%（HR=0.38）。

Moderna預計明年公布III期研究結果，2027年有望獲批上市。從清除到記憶，mRNA技術正在將腫瘤治療從一場無休止的戰爭，變為一錘定音。

03

進入雙輪驅動的復利時代

以License-in商業化平臺自我造血，以自研平臺打開成長空間，云頂進入雙輪驅動的復利時代，多個大單品持續創造現金流，將推動mRNA勢不可擋地崛起。

第一個輪子，是基石：商業化的引進管線（License-in）。以腎病創新藥耐賦康?和自免新藥維適平?（伊曲莫德）為代表，這些已在海外獲批或完成關鍵臨床驗證的產品，能為公司提供穩定、可預期的現金流。這是公司的造血系統，確保了企業在探索前沿科技時，擁有充足的糧草和從容的底氣。

耐賦康?(Nefecon?,布地奈德腸溶膠囊)：作為中國首個且唯一獲批用于治療原發性IgA腎病（IgAN）的對因治療藥物，耐賦康?的地位獨一無二。IgAN在中國擁有約400-500萬的龐大患者群體，且疾病負擔沉重。耐賦康?上市后迅速放量，并成功被納入國家醫保藥品目錄（NRDL），這極大地提升了藥物的可及性，西南證券預計其峰值銷售額有望達到50億元。

維適平?（伊曲莫德）是一款新一代口服S1P受體調節劑，用于治療中重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）。隨著生活方式的改變，UC在中國的發病率呈快速上升趨勢，預計到2030年患者人數將達到近百萬。維適平?已在美國、歐盟等多地獲批，其在中國的上市申請也已被受理，預計將成為公司在自免領域的又一個年銷售峰值達50億元的支柱產品。

第二個輪子，是引擎：自主研發平臺。這臺強大的引擎本身就包含了兩大前沿技術核心——mRNA腫瘤疫苗與自體生成CAR-T，它們構成了前述“三家公司”概念中的兩家前沿Biotech企業，是公司價值增長的天花板突破器。

以mRNA平臺為核心的自研業務，這是驅動公司估值實現數量級躍升的“登月計劃”。這個模型的精髓在于，用第一輪的大單品創造的現金流和利潤，為第二輪的創新提供寶貴的“非稀釋性融資”。

云頂對mRNA技術路線的前瞻性布局，與全球生物醫藥新趨勢合拍。

隨著成藥在即，全球制藥企業對mRNA管線擴張的需求日趨高漲。2024年1月，艾伯維宣布與Umoja就開發體內（原位）CAR-T療法達成潛在總額14.4億美元的合作；2025年6月，BioNTech以12.5億美元收購CureVac，加強mRNA癌癥免疫療法的研發。

6月30日，艾伯維對Capstan的收購將這條賽道推向高潮。

對CAR-T行業來說，這是一場地震。

Capstan，這家核心資產CPTX2309尚處于I期臨床的公司，承諾的是一番全新圖景：一針簡單的靜脈注射，無需復雜的體外操作，直接將患者的身體變成一座“CAR-T細胞工廠”。

Capstan的技術路線（mRNA-LNP）與云頂新耀的體內CAR-T平臺高度一致，而其21億美元的估值，是建立在剛剛啟動健康人I期臨床的數據之上。云頂新耀的同類項目，已在非人靈長類動物模型中完成概念驗證，顯示出強大的B細胞清除效果。

當MNC用數十億級的支票簿投票時，范式轉移就已經發生。風暴的中心，是mRNA與細胞療法的交匯點，正是“體內CAR-T”的全新領域。

這為云頂mRNA項目的未來價值，提供一個強有力的市場化錨點，世界級mRNA技術平臺，輸出的項目有待價而沽的底氣。正如云頂新耀CEO羅永慶所言：“我們自己有選擇權，‘雙輪驅動’的好處是自己能產生現金流，我能夠等待一個價值放大的最佳時點，這是我們BD的戰略。”最近中金公司發布研報指出，維持云頂新耀跑贏行業評級，由于公司開始與海外藥企洽談mRNA技術平臺的出海，目標價獲上調至80港元。

羅永慶很堅決：“All in AI+mRNA平臺，云頂只押注可以改變世界的技術突破。”

中國創新藥企下一步是占據源頭創新高地，而云頂將在mRNA領域與世界領先企業同臺競爭。