針對腦瘤，索元生物基因療法獲近1200萬美元資金支持

▎藥明康德內容團隊報道

今日（5月6日），索元生物宣布，美國加州再生醫學研究所（CIRM）撥款近1200萬美元，用于支持進一步開發其生物標志物指導下的腦瘤基因療法DB107。根據新聞稿，CIRM授予加州大學舊金山醫學院（UCSF）的Noriyuki Kasahara博士和加州幾所大學的一組研究人員撥款，用于DB107治療新診斷的高級別膠質瘤，其中包括膠質母細胞瘤（GBM）的臨床1/2期試驗。

DB107為一種組合療法，即由前藥激活劑基因療法的逆轉錄病毒復制載體（RRV） DB107-RRV（vocimagene amiretrorepvec）和口服前藥DB107-FC（緩釋5-氟胞嘧啶）兩部分組成。DB107-RRV是一種腫瘤內和靜脈注射的RRV，可將口服的5FC在腫瘤部位轉化為強效化療藥5-氟尿嘧啶（5-FU）。這一療法可使瘤內濃度達到5-FU全身用藥的30~50倍，在殺死局部細胞的同時，最大限度地減少了全身暴露和5-FU的脫靶毒性。

通過過往臨床試驗的回顧性研究，索元生物利用其獨特的DGM生物標志物發現平臺，發現了一個全新的胚系生物標志物Denovo Genomic Marker 7（DGM7）。DGM7陽性的患者的總體生存率顯著優于DGM7陰性患者，同時也顯著優于采用標準治療的患者。

本次獲撥款支持的臨床試驗的標題為“評估DB107-RRV療效的1/2a期研究，在切除時和術后靜脈注射，聯合DB107-FC和放射治療或DB107-FC、替莫唑胺（TMZ）和放射治療對新診斷的高級別膠質瘤患者進行治療”。該研究計劃招募多達70名患者，試驗的目標是證明無進展生存期的改善。

Kasahara博士表示，很高興能開展這項同時研究幾種新方法的創新試驗。除了在腫瘤內和靜脈注射DB107-RRV以提供更多的載體暴露機會外，這項研究還將把載體與放療和替莫唑胺（預計5-FU會對替莫唑胺敏感）結合使用，測試患者的DGM7生物標志物并前瞻性地評估生物標志物對療效的影響。

索元生物首席醫療官兼首席開發官Matthew A. Spear博士表示，非常高興能繼續在高級別膠質瘤患者中開展生物標志物指導的DB107基因療法的臨床開發。索元生物最近宣布，在生物標志物指導下的DB104治療耐藥抑郁癥（TRD）的關鍵性臨床試驗中取得了。DGM7則是DGM生物標志物發現平臺在基因治療領域的重大突破，也是在小分子藥物之外的成功案例。

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