全球首個(gè)且唯一siRNA非因子療法亮相進(jìn)博 有望為血友病患者帶來(lái)全新治療選擇

　　中國(guó)網(wǎng)財(cái)經(jīng)11月7日訊 今日在進(jìn)博會(huì)賽諾菲展臺(tái)上，一株布滿“針頭”的仙人掌藝術(shù)裝置生動(dòng)展示了中國(guó)血友病患者面臨的“雙重”困境——每年需承受約127次靜脈注射的“針頭”負(fù)擔(dān)與32次“出血”負(fù)擔(dān)。

　　與這件藝術(shù)裝置同臺(tái)亮相的全球首個(gè)且唯一的血友病siRNA(小干擾RNA)創(chuàng)新非因子療法Fitusiran注射液(賽菲因)，憑借“一年最少僅需6次皮下注射”的創(chuàng)新優(yōu)勢(shì)正加速奔赴中國(guó)，有望為中國(guó)血友病患者帶來(lái)全新治療選擇。就在進(jìn)博首日，賽諾菲另一款進(jìn)博展品，罕見(jiàn)血液病領(lǐng)域創(chuàng)新藥物全球首個(gè)靶向納米抗體藥物可倍力(注射用卡拉西珠單抗)已正式在華獲批，用于治療免疫介導(dǎo)的血栓性血小板減少性紫癜(iTTP)。

　　中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康表示，進(jìn)博會(huì)作為國(guó)家推動(dòng)高水平對(duì)外開(kāi)放的重要平臺(tái)，已成為連接中國(guó)與世界的重要窗口。期待通過(guò)進(jìn)博會(huì)讓更多血友病治療方案能夠惠及患者。

　　“本次展出的血友病領(lǐng)域創(chuàng)新產(chǎn)品賽菲因，將憑借其創(chuàng)新機(jī)制破解血友病患者面臨的針頭負(fù)擔(dān)和出血負(fù)擔(dān)，為患者帶來(lái)全新治療選擇。”賽諾菲特藥中國(guó)區(qū)總經(jīng)理紀(jì)嫻表示，未來(lái)將持續(xù)引入全球前沿的“同類首創(chuàng)”與“同類最佳”藥物，并與各方合力推動(dòng)診療能力提升與支付體系完善。

　　中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院血液病醫(yī)院血栓與止血診療中心楊仁池教授指出，血友病規(guī)律替代治療是降低患者出血風(fēng)險(xiǎn)，避免殘疾甚至生命危險(xiǎn)的有效路徑。當(dāng)前的規(guī)律替代治療意味著患者每年需進(jìn)行100多次靜脈注射，其頻繁穿刺帶來(lái)的損傷可能導(dǎo)致治療依從性下降，進(jìn)而影響治療效果。而對(duì)于伴抑制物的血友病患者，為實(shí)現(xiàn)同樣的凝血效果，注射量顯著高于抑制物陰性患者。“目前，創(chuàng)新非因子規(guī)律替代治療已經(jīng)納入了新版《血友病治療中國(guó)指南(2025年版)》，被推薦為符合條件患者的管理基石，有望為更多中國(guó)血友病患者帶來(lái)治療模式的變革，極大減輕患者長(zhǎng)期面臨的‘出血’與‘針頭’雙重負(fù)擔(dān)。”

　　ATLAS III臨床研究全球leading PI之一，南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科主任醫(yī)師孫競(jìng)教授表示，首個(gè)降低抗凝血酶創(chuàng)新療法的獲批標(biāo)志著中國(guó)血友病治療真正邁入了非因子治療的新時(shí)代。該藥物通過(guò)獨(dú)特的作用機(jī)制重建凝血平衡，能夠全覆蓋伴或不伴抑制物的血友病A/B患者。“尤其值得強(qiáng)調(diào)的是，‘一年最少僅需6針’的皮下注射方案，從根本上改變了傳統(tǒng)因子治療依賴頻繁靜脈注射的模式，極大提升了治療依從性與患者自由度。這不僅為長(zhǎng)期面臨‘無(wú)藥可防’困境的抑制物陽(yáng)性患者帶來(lái)了突破性解決方案，也為中國(guó)血友病治療模式的轉(zhuǎn)型升級(jí)提供了關(guān)鍵動(dòng)力，真正推動(dòng)了高質(zhì)量規(guī)律替代治療的普及與實(shí)踐。”