首款干細胞藥上市；異種移植破紀錄；大規(guī)模產(chǎn)釔-90；禮來收購Verve | 6月18日生物科技日報

定價為國外同類藥1/70，我國首款干細胞藥每劑約2萬元

6月6日，北京大學(xué)人民醫(yī)院開出首款干細胞藥物艾米邁托賽注射液的處方，標(biāo)志著國內(nèi)干細胞藥品的商業(yè)化臨床應(yīng)用正式開啟。該藥物每劑價格約為2萬元，顯著低于美國同類藥1/70。盡管此舉被視為國內(nèi)干細胞治療領(lǐng)域的重要里程碑，但專家強調(diào)，干細胞并非萬能，其療效和長期風(fēng)險仍需持續(xù)觀察。此外，行業(yè)內(nèi)存在關(guān)于干細胞療法的宣傳亂象，社會各界應(yīng)對此保持警惕。

國內(nèi)異種器官移植手術(shù)創(chuàng)兩項亞洲紀錄！基因編輯供體豬均來自這家成都企業(yè)

6月17日，成都中科奧格生物科技有限公司宣布，亞洲首例基因編輯豬-終末期腎病患者異種腎移植術(shù)存活超過100天，刷新了亞洲紀錄。這一成就引發(fā)了對器官供體短缺問題的關(guān)注。同時，豬到猴的腎臟移植存活時長達到231天，同樣創(chuàng)造新紀錄。盡管這些進展標(biāo)志著技術(shù)突破，但異種器官移植領(lǐng)域仍面臨免疫排斥和感染風(fēng)險等挑戰(zhàn)。有關(guān)方面將繼續(xù)探索解決方案，以減少潛在的不利影響并推動臨床應(yīng)用。

曹雪濤院士團隊發(fā)表最新Nature Immunology論文

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院系統(tǒng)醫(yī)學(xué)研究院等單位的曹雪濤院士團隊于2025年6月16日發(fā)表了一篇關(guān)于MKRN2的新功能及機制的研究論文。該研究揭示了MKRN2作為RNA結(jié)合的E3泛素連接酶，通過抑制IL-6產(chǎn)生來控制炎癥反應(yīng)及自身免疫疾病。這一發(fā)現(xiàn)表明E3泛素連接酶和RNA結(jié)合蛋白失調(diào)可能導(dǎo)致自身免疫和炎癥性疾病的發(fā)展。研究團隊還發(fā)現(xiàn)MKRN2在臨床樣本中與IL-6表達呈負相關(guān)，為炎癥性自身免疫疾病治療提供潛在策略。

Nat Immunol | 曹雪濤團隊揭示E3-RBP炎癥抑制的新機制

2025年6月16日，曹雪濤團隊在Nature Immunology發(fā)表研究，揭示了MKRN2作為E3-RBP抑制IL-6產(chǎn)生以控制炎癥的新機制。該研究發(fā)現(xiàn)，缺乏MKRN2會增加IL-6的翻譯效率，從而加劇炎癥反應(yīng)。此外，在潰瘍性結(jié)腸炎和類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎患者樣本中，MKRN2與IL-6表現(xiàn)出負相關(guān)性，提示其在臨床炎癥性疾病中的重要作用。

中國在商業(yè)核反應(yīng)堆中生產(chǎn)用于癌癥治療的釔-90

中核集團宣布成功利用秦山核電基地的重水反應(yīng)堆生產(chǎn)出釔-90。這一突破標(biāo)志著中國首次實現(xiàn)自主大規(guī)模生產(chǎn)釔-90玻璃微球，擺脫了對進口的依賴。釔-90被譽為肝癌治療的精準(zhǔn)工具，通過經(jīng)動脈放射栓塞術(shù)直接作用于腫瘤，具有靶向性強、損傷小的特點。然而，在投入臨床前仍需進行詳細分析以確保質(zhì)量和有效性。

神經(jīng)藥物治癌癥；猴子看虛擬物；腦機接口助發(fā)聲；基因療法暫停

在最近的生物科技發(fā)展中，Sarepta Therapeutics暫停其基因療法Elevidys的全球使用，此舉緣于一名患者治療后因急性肝衰竭去世。這是該療法獲批以來第二例致命事件，凸顯了基因療法在實際應(yīng)用中的潛在風(fēng)險。此外，Neuralink的實驗展示了腦機接口設(shè)備可能對意識控制和隱私產(chǎn)生影響。研究團隊強調(diào)相關(guān)技術(shù)在廣泛應(yīng)用中安全性及可靠性的重要性，以確保長遠造福患者。

禮來以13億美元收購基因編輯初創(chuàng)公司Verve

美國制藥巨頭禮來宣布以高達13億美元價格收購基因編輯公司Verve Therapeutics，推動心血管疾病治療業(yè)務(wù)發(fā)展。然而，此舉導(dǎo)致禮來股價下跌1%，而Verve股價大幅上漲77%。盡管Verve正在開發(fā)一系列體內(nèi)基因編輯藥物，其中領(lǐng)先項目Verve-102獲得FDA快速通道資格，但市場分析師對這些適應(yīng)癥中額外基因藥物需求持懷疑態(tài)度。此次收購標(biāo)志著禮來在基因編輯領(lǐng)域的戰(zhàn)略擴展，與其現(xiàn)有糖尿病及減肥藥組合形成互補。

Nature：哈佛華人學(xué)者造出“賽博蝌蚪”，全程直播大腦發(fā)育

2025年6月11日，哈佛大學(xué)劉嘉團隊在Nature期刊上發(fā)表了一項研究，通過創(chuàng)新的超柔性生物電子設(shè)備實現(xiàn)了胚胎大腦中的無創(chuàng)監(jiān)測。這種設(shè)備能夠以毫秒級分辨率記錄神經(jīng)電活動，不影響胚胎發(fā)育。然而，這一技術(shù)可能引發(fā)倫理和安全方面的擔(dān)憂，尤其是其未來應(yīng)用于人類腦機接口時，如何確保長時間植入不會產(chǎn)生負面影響。

復(fù)星醫(yī)藥引進梯瓦PD-1/IL-2抗體融合蛋白

6月16日，復(fù)星醫(yī)藥與Teva達成協(xié)議，共同開發(fā)在研藥物TEV-56278。這款抗PD-1/IL-2抗體融合蛋白旨在增強T細胞抗腫瘤活性，并減少系統(tǒng)性毒性。目前處于I期臨床試驗階段，適應(yīng)癥包括黑色素瘤。復(fù)星醫(yī)藥獲得中國及特定東南亞地區(qū)的獨家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化許可，而梯瓦保留其他地區(qū)的相關(guān)權(quán)利。此次合作將加速全球臨床數(shù)據(jù)開發(fā)和創(chuàng)新療法研發(fā)進展。

兩家 Biotech 合并，推進 PD-1 x VEGF 雙抗等開發(fā)

Crescent Biopharma于6月16日宣布與GlycoMimetics完成合并。此舉旨在加速抗腫瘤新藥的研發(fā)，包括CR-001四價PD-1 x VEGF雙特異性抗體和新型ADC項目。盡管合并后公司計劃在納斯達克上市并啟動相關(guān)臨床試驗，但當(dāng)前尚未解決市場對雙抗研發(fā)風(fēng)險的關(guān)注。此外，合并前夕Crescent完成了2億美元私募融資，此次融資預(yù)計支持公司運營至2027年，但仍面臨新藥研發(fā)不確定性的挑戰(zhàn)。