月費用高達26萬的ROS1肺癌新藥瑞普替尼納入醫(yī)保！客觀緩解率91%

對于癌癥患者來說，醫(yī)保報銷是個經(jīng)久不衰的熱門關(guān)注話題。把昂貴的藥品納入醫(yī)保，這一舉措對于廣大患者來說無疑是一個積極的消息。

2024年11月28日，國家醫(yī)保局公布了2024年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整情況。此次2024年醫(yī)保目錄更新除了創(chuàng)新藥外，年費用多達260萬的全球首個不限癌種靶向藥維泰凱?（硫酸拉羅替尼膠囊和硫酸拉羅替尼口服溶液）、另一款月費用達26萬的泛癌種藥物瑞普替尼（repotrectinib）等“天價”藥物，通過談判，成功進入新版醫(yī)保目錄，也引發(fā)了廣泛的關(guān)注。

瑞普替尼則是繼拉羅替尼、恩曲替尼之后的第三種泛實體瘤療法，為ROS1陽性非小細胞肺癌患者提供了新的治療選擇，尤其適用于對現(xiàn)有治療產(chǎn)生耐藥性的患者。該藥物于2024年5月11日在中國獲批上市，但高昂的定價——美國媒體報道月費用為29000美元，國內(nèi)有報道高達26萬人民幣——同樣讓患者望而卻步。目前雖無公開報道瑞普替尼進入醫(yī)保后的真實價格，但預(yù)計其醫(yī)保中標報價將與拉羅替尼等同類型藥物相近。

▲截自NMPA官網(wǎng)

其實早在2023年11月15日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）就已批準了瑞普替尼治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性ROS1陽性非小細胞肺癌患者。

特別值得一提的是，這是全球首款獲批上市的第二代NTRK/ROS1抑制劑，同時，這款藥物也了自己響當當?shù)拇竺?em>Augtyro。

▲截自Bristol Myers Squibb官網(wǎng)

無進展生存期近3年！近80%癌癥患者腫瘤消失或縮小！瑞普替尼療效驚艷！

2024年1月11日，在《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）上公布了瑞普替尼（Repotrectinib，代號：TPX-0005）治療ROS1陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的最新研究結(jié)果。

研究數(shù)據(jù)顯示，在ROS1-TKI初治的ROS1融合陽性非小細胞肺癌患者（n=71）中，客觀緩解率（ORR）為79%，7 例患者（10%）達到完全緩解，49 例（69%）達到部分緩解；中位緩解持續(xù)時間（DOR）為34.1個月，中位無進展生存期（PFS）為35.7個月，相當于將近3年！

在既往接受過一種ROS1-TKI治療且從未接受化療的患者（n=56）中，客觀緩解率為38%，中位緩解持續(xù)時間為14.8個月，中位無進展生存期為9.0個月。

此外，在17例具有ROS1 G2032R突變的患者中，客觀緩解率為59%。

▲圖源來自NEJM官網(wǎng)

除了瑞普替尼外，目前無癌家園還急招HG030、勞拉替尼、復(fù)瑞替尼等藥物臨床試驗，希望給ROS1融合及耐藥的患者帶來了全新的選擇。

中國ROS1陽性肺癌患者福音！瑞波替尼客觀緩解率達91%！

早在2022年4月12日，Turning Point Therapeutics公布了repotrectinib治療ROS1陽性晚期非小細胞肺癌（NSCLC）的注冊性臨床試驗TRIDENT-1的最新結(jié)果。該研究涵蓋所有四種ROS1陽性晚期非小細胞肺癌隊列。

在71例酪氨酸激酶抑制劑（TKI）初治的ROS1陽性非小細胞肺癌患者中，完全緩解4例，部分緩解52例，確認客觀緩解率（cORR）為79%。

值得注意的是，11例患者來自中國，中國患者的客觀緩解率為91%！

瑞波替尼在TKI初治ROS1陽性NSCLC患者中的療效結(jié)果

與其他ROS1抑制劑的靶向一線的確認客觀緩解率（cORR）比較：克唑替尼66%、恩曲替尼74%，Repotrectinib以79%遙遙領(lǐng)先。

在中位隨訪時間10.2個月時，Repotrectinib估計12個月時的持續(xù)緩解率為85%。

在中位隨訪時間10.8個月時，Repotrectinib估計12個月時的無進展生存率為82%。

在ROS1陽性TKI預(yù)處理的非小細胞肺癌患者中：

1.預(yù)先接受過一次 TKI 和先前的鉑類化療的26例患者，確認的客觀緩解率（cORR）為42%，完全緩解1例，部分緩解10例。反應(yīng)持續(xù)時間從3.6到 18.3+個月不等。

來自中國的3例患者，客觀緩解率為67%。

2.預(yù)先接受過兩次 TKI 治療且未進行過化療的18例患者，確認的客觀緩解率（cORR）為28%，完全緩解1例，部分緩解4例。反應(yīng)持續(xù)時間從 1.9+ 到 20.3+個月不等。

來自中國的4例患者，客觀緩解率為50%。

3.預(yù)先接受過一次TKI治療且未進行過化療的56例患者，確認的客觀緩解率（cORR）為36%，完全緩解4例，部分緩解16例。反應(yīng)持續(xù)時間從1.9+到 17.8個月不等。

11例患者來自中國，客觀緩解率為36%。

在接受過TKI治療的ROS1陽性NSCLC患者群體中，17位患者攜帶ROS1 G2032R耐藥性突變，其確認的客觀緩解率為59%（10/17），包括１例完全緩解和9名例部分緩解患者。

安全性方面，從380例患者中積累的安全性和耐受性特征與此前研究一致。

此次公布的TRIDENT-1的1期和2期部分匯總結(jié)果感到非常鼓舞，業(yè)內(nèi)專家認為repotrectinib是ROS1陽性晚期NSCLC患者的潛在同類最優(yōu)候選藥物。