2025長城會圓滿落幕：中國首個原研創新PCSK9抑制劑多項臨床循證亮相長城會血脂論壇引關注

2025年10月19日，第36屆長城心臟病學大會（GW-ICC 2025）暨亞洲心臟大會2025（AHS 2025）在首都北京圓滿落幕。大會匯聚全國各地優秀的專家學者，以全新視角帶動思維的飛躍，共同締造了一場新穎、豐富、實用的“長城學術盛宴”。 大會主席馬長生教授和陳茂教授在開場致辭中，指出了本場會議的三大核心亮點，勾勒出中國在動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）血脂管理領域從臨床實踐、藥物創新到全球貢獻的清晰圖景。

01

權威領銜，匯聚頂尖臨床智慧

本次專題會由我國動脈粥樣硬化與血脂治療領域的領軍專家李建軍教授牽頭，匯聚了國內該領域最具實踐經驗的一線學者。他們的深度參與，確保了會議內容緊密圍繞臨床需求，分享的策略與見解源于實踐并指導實踐，代表了當前國內血脂管理的前沿水平。

02

創新引領，中國原研重磅突破

會議重點聚焦了中國首個自主研發的PCSK9抑制劑托萊西單抗，作為我國在心血管創新藥研發領域實現了從“跟跑”到“并跑”乃至“領跑”關鍵跨越的標志。它不僅展現了優異的降脂療效，更承載著廣闊的循證醫學未來，其后續的臨床研究證據積累備受業界期待。

03

使命升華，從“可及”邁向“普惠”

馬長生教授指出，“讓中國老百姓用得起生物藥”這一目標已成功實現，國產PCSK9抑制劑顯著降低了國人的治療成本，極大提升了藥物可及性。如今，中國的創新力量正邁向一個更具雄心的新臺階：讓全球范圍內的更多患者都能受益于這一高效、經濟的中國方案，對世界公共衛生事業發揮更大影響。

“始于信，達于行”心血管代謝前沿午間會由首都醫科大學附屬北京安貞醫院馬長生教授、四川大學華西醫院心內科陳茂教授、福建醫科大學附屬第一醫院柴大軍教授、首都醫科大學附屬北京友誼醫院宋現濤教授、南京大學醫學院附屬鼓樓醫院徐標教授、內蒙古自治區人民醫院趙興勝教授擔任主席并主持。

會議伊始，馬長生教授與陳茂教授指出本次會議齊聚了以李建軍教授為代表的中國動脈粥樣硬化血脂治療領域最具經驗的專家，共同聚焦中國首個、也是極具循證前景的PCSK9抑制劑托萊西單抗。托萊西單抗從原研創新到循證突破，再到臨床可及的全面跨越，標志著「中國老百姓用得起的生物藥」邁上了新臺階。

中國醫學科學院阜外醫院李建軍教授、中國醫學科學院阜外醫院吳娜瓊教授、西安交通大學第一附屬醫院吳岳教授、首都醫科大學附屬北京安貞醫院程姝娟教授分別匯報了托萊西單抗創新之路中的關鍵研究，展現了中國在PCSK9抑制劑領域從“跟跑”到“領跑“的跨越之路。

中國PCSK9抑制劑的發展不僅體現在藥物創新，更在于構建基于中國人群的循證醫學體系。多項本土研究正從不同維度驗證托萊西單抗的臨床價值，為指南更新和策略制定提供堅實依據。

李建軍教授：

從2025 ESC熱點聚焦看ASCVD患者降脂治療新進展

李建軍教授結合ESC 2025會議在降脂領域釋放了多項重要更新與前沿進展指出：

ESC 2025指南引入了更精準的SCORE2/OP危險分層工具，強調ACS患者住院期間應“早啟動，強聯合”降脂，并首次為脂蛋白a（Lp(a)）設立獨立章節，凸顯其臨床重要性。臨床共識進一步明確：單純高強度他汀療效有限，早期強化降脂方案才能帶來顯著獲益；同時，Lp(a)作為風險增強因子，其升高會顯著增加主要不良心血管事件（MACE）與心肌梗死（MI）風險。

在此背景下，中國原研的PCSK9抑制劑托萊西單抗展現出獨特優勢：

• 技術領先：采用全人源技術，具有高親和力、低免疫原性、長半衰期等特點；

• 強效雙效：在他汀基礎上，可強效降低低密度脂蛋白膽固醇LDL-C近70%，并使非FH患者達標率高達90%；同時顯著降低Lp(a)近50%，實現心血管事件的深度風險管控；

• 循證支持：薈萃分析顯示，其在降低Lp(a)方面優于同類單抗，降LDL-C效果也顯著優于阿利西尤單抗。

吳娜瓊教授：

EMPACT 研究——ACS 患者早期強化降脂的循證探索

吳娜瓊教授分享了中國首款PCSK9抑制劑CV-OT研究的最新進展。急性冠脈綜合征（ACS）患者經皮冠狀動脈介入治療（PCI）術后血脂達標率低是臨床長期面臨的挑戰，傳統的階梯式治療方案效果有限。盡管國際指南已提出“Strike Early, Strike Strong”的策略，但一直缺乏大規模RCT的有力證據支持。

一項覆蓋全國51家中心的大型多中心RCT研究應運而生。該研究納入了3,684例接受PCI的ACS患者，旨在對比在院內早期啟動托萊西單抗聯合他汀與常規口服降脂方案的療效與安全性，主要終點為2年MACE事件。全部入組將于2025年如期完結，研究結果有望在2027年底公布。

研究結果初步顯示：

• 快速達標：托萊西單抗組 LDL-C降幅67.0%，顯著高于對照組（28.9%）；Lp(a)降幅達 41.4%（對照組僅2.1%）。

• 多效優勢：總膽固醇（TC）降幅42%，載脂蛋白B（apoB）降幅55.8%，均顯著高于對照組（21.5%，18.5%），多效作用有望改善 ACS 預后。

本研究為ACS患者“院內早期強化降脂”的治療策略提供了首個來自中國的大規模循證依據，有力推動國內外相關臨床指南的更新與實踐的進步。

吳岳教授：

基因治療聯合托萊西單抗——攻克家族性高膽固醇血癥

吳岳教授分享了一項針對純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）的基因治療聯合托萊西單抗臨床研究。目前HoFH患者 LDL-C 常大于10 mmol/L，傳統三聯治療（他汀+依折麥布+PCSK9i）仍難達標。

針對三聯降脂治療無效的HoFH患者，通過AAV載體遞送LDLR基因，實現一次給藥、長期降脂的潛在療效。基因治療后聯用托萊西單抗，可形成雙重保障：即便患者體內僅產生少量LDLR，托萊西單抗的高親和力特性也能確保高效結合，強力降低LDL-C與Lp(a)，為長期血脂穩定提供更優解。目前已進入臨床研究階段，一例HoFH患者（LDL-C 8.4 mmol/L），經聯合治療后LDL-C降至 0.2 mmol/L，斑塊負荷顯著減輕。

這一針對 HoFH 的基因治療的臨床研究，填補中國患者治療空白，使中國方案在國際該領域中發揮引領作用。

程姝娟教授：

中國首款原研PCSK9抑制劑助力血脂管理的創新與實踐

程姝娟教授系統回顧了托萊西單抗開展的一系列臨床研究，結果令人振奮：

• CREDIT-1,2,4系列研究：托萊西單抗治療，可顯著降低中國非家族性高膽固醇血癥（non-FH）患者及雜合子型家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者的LDL-C水平，最大降幅達近70%，同時Lp(a) 最大降幅亦近50%。提供了療效與安全性兼備，在不同人群中的穩健療效的基石證據。

• AHA 2024發布的薈萃分析中，托萊西單抗在降低LDL-C與Lp(a)方面，表現優于其他PCSK9抑制劑，為中國原研降脂藥物提供了堅實的循證支持。

最后程姝娟教授分享兩項典型病例，印證了托萊西單抗在真實世界臨床實踐中的價值：病例1，冠狀動脈粥樣硬化患者Lp(a)升高，經托萊西單抗治療后LDL-C降60.3%、Lp(a)降70%，停藥后指標反彈，恢復用藥后再度改善。病例2，冠心病合并糖尿病患者，在他汀基礎上聯用托萊西單抗，LDL-C驟降78.3%，Lp(a)降46.1%，nonHDL-C、TG等指標同步優化。

托萊西單抗的系列研究不僅填補了中國人群數據空白，其顯著降脂效果和臨床實用性，為血脂管理提供了新選擇。

血脂管理領域討論與展望

徐標教授主持多位專家參與討論環節，針對早期強化降脂的臨床獲益，南方醫科大學南方醫院賓建平教授與江蘇省中醫院陳建東教授強調，隨著Lp(a)作為獨立危險因素的臨床地位日益提升，將其管理關口前移至關重要，而目前干預手段有限，因此更需早期、強效的降脂策略以改善高危患者預后。哈爾濱醫科大學附屬第一醫院公永太教授則指出，托萊西單抗半衰期長且能有效降低Lp(a)，為早期強化干預提供了新的武器，其應用前景值得期待。

在探討托萊西單抗的臨床特點與價值時，各位專家從不同角度給予了肯定。重慶醫科大學附屬第一醫院羅素新教授特別強調了其作為原研藥品的綜合優勢，即在價格、療效、安全性及快速起效上表現突出，尤其是能強效降低LDL-C和Lp(a)實現“雙靶標達標”，極大增強了臨床用藥信心。鄭州大學第一附屬醫院唐俊楠教授則看重其基于中國人群數據的循證支持，認為這使其在優化患者管理、延長中國人群壽命方面具有獨特的本土化價值。

對于如何保證患者可及性這一關鍵問題，天津醫科大學總醫院楊清教授的呼吁切中要害，認為除了關注高水平研究證據，確保藥物納入國家醫保并保持供應的穩定性，是惠及更廣泛中國患者、讓創新成果真正落地的根本保障。

結語

伴隨著第36屆長城會的圓滿落幕，托萊西單抗的循證之旅已步入新階段。從“首發上市”到“醫保可及”，再到如今“證據成鏈”，其發展路徑清晰地指向一個未來 ——最具循證前景之一的國產原研PCSK9抑制劑。我們期待，在明年的長城會上，它能帶來更多中國原創的新證據、新策略，繼續拓寬中國心血管自主創新之路。

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