穿越血腦屏障！RNAi療法新銳完成千萬美元融資；首個！FDA受理重磅ADC監管申請……

穿越血腦屏障！RNAi療法新銳完成千萬美元融資

Aerska今日宣布完成2100萬美元種子輪融資，由Age1、Backed VC與Speedinvest聯合領投，Blueyard、Lingotto（Exor）、Norrsken VC、Kerna、PsyMed、Saras與Ada Ventures等參投。公司專注于開發可系統性給藥的RNAi療法，用于沉默驅動腦部疾病的致病基因。鑒于血腦屏障阻礙基因藥物（genetic medicines）進入中樞神經系統（CNS），Aerska提出以抗體-寡核苷酸偶聯藥物（AOC）為核心的平臺技術，通過“腦穿梭（brain shuttles）”機制實現系統性遞送、神經元攝取以及在腦內持久的基因表達下調。

在管線策略上，Aerska結合外部合作與內部技術創新，并配套建設數據科學能力，推進以精準醫療為導向的神經病學藥物研發，率先布局遺傳型阿爾茨海默病與帕金森病管線。公司由Jack O’Meara先生、Stuart Milstein博士與David Hardwicke先生共同創立，并擁有在RNA藥物、CNS藥物發現與臨床開發方面經驗深厚的管理團隊。

首個！FDA受理重磅ADC監管申請

今日，阿斯利康（AstraZeneca）與第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，其所提交的補充生物制品許可申請（sBLA）已獲美國FDA受理。該sBLA尋求批準其聯合開發的重磅抗體偶聯藥物Enhertu（trastuzumab deruxtecan）接續紫杉醇、曲妥珠單抗和帕妥珠單抗（THP），作為新輔助療法，用于治療成人HER2陽性II期或III期乳腺癌患者。該申請主要基于DESTINY-Breast11臨床3期研究的積極結果，FDA預計于2026年5月18日前公布審評結果。根據新聞稿，這是首個3期臨床試驗證實Enhertu在早期乳腺癌中具有治療益處。

之前公布的試驗結果顯示，在高風險、局部晚期HER2陽性早期乳腺癌患者中，于術前新輔助治療階段使用Enhertu聯合THP，在病理學完全緩解（pCR）方面相較于標準治療方案（劑量密集的阿霉素和環磷酰胺，后使用THP，即ddAC-THP）實現了具有統計學顯著性和臨床意義的提升。此外，Enhertu聯合療法亦展現出相較標準治療方案更優的安全性。盡管在分析時無事件生存期（EFS）這一次要終點尚未成熟，但數據顯示Enhertu聯合THP在EFS方面相較標準治療呈現出早期積極趨勢。試驗將繼續隨訪EFS結果。

Enhertu是阿斯利康和第一三共聯合開發的ADC療法。它采用第一三共專有的DXd ADC技術平臺設計，由靶向HER2的人源化單克隆抗體通過四肽可裂解連接子，與拓撲異構酶1抑制劑有效載荷連接組成。

療效持久達一年！潛在“first-in-class”藥物臨床3期結果亮眼

Vertanical今日宣布，兩項評估其在研療法VER-01在慢性下背痛（CLBP）治療中安全性與有效性的3期臨床研究結果已發表于

Nature Medicine

Pain & Therapy

分析顯示，VER-01較安慰劑可顯著降低慢性下背痛強度，且療效在連續12個月治療期間得以維持。該療法整體耐受性良好，未觀察到依賴或停藥反應。在另一項與阿片類藥物的3期頭對頭研究中，VER-01在鎮痛效果及胃腸道耐受性方面均優于阿片類藥物，且未見依賴或濫用跡象。同時，VER-01還能改善慢性疼痛常伴隨的關鍵癥狀，包括睡眠障礙與體能受損，從而顯著提升患者生活質量。Vertanical已在多個歐洲國家提交VER-01的上市許可申請，并計劃于2026年初在美國啟動3期研究，以支持后續向FDA遞交上市申請。

參考資料：

[1] Aerska Launches with $21 Million in Financing to Develop RNAi Medicines for Diseases of the Brain. Retrieved October 1, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/10/01/3159351/0/en/Aerska-Launches-with-21-Million-in-Financing-to-Develop-RNAi-Medicines-for-Diseases-of-the-Brain.html

[2] VERTANICAL Announces Positive Results From the VER-01 Phase 3 Program for the Treatment of Chronic Low Back Pain (CLBP). Retrieved October 1, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/vertanical-announces-positive-results-from-the-ver-01-phase-3-program-for-the-treatment-of-chronic-low-back-pain-clbp-302572242.html

[3] ENHERTU? Followed by THP Supplemental Biologics License Application Accepted in the U.S. for Patients with High-Risk HER2 Positive Early-Stage Breast Cancer Prior to Surgery. Retrieved October 1, 2025 from https://www.businesswire.com/news/home/20250930135764/en/ENHERTU-Followed-by-THP-Supplemental-Biologics-License-Application-Accepted-in-the-U.S.-for-Patients-with-High-Risk-HER2-Positive-Early-Stage-Breast-Cancer-Prior-to-Surgery

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