漸凍癥還能 “倒著治”？病咋找上門，就咋把它趕出去

“漸凍癥”這個詞，聽起來就像一場無法逆轉的冰封。患者的肌肉逐漸無力，行動、吞咽、呼吸一步步被“凍住”，但意識卻始終清醒。這種“清醒著失去”的過程，令人無比痛心。

但你是否想過：病是怎么找上門的，也許就能怎么把它趕出去？這不是一句空話。近年來，科學家們在漸凍癥（ALS）治療上，正嘗試“倒著治”——從病因出發，逆轉病理進程，甚至修復神經損傷。

病是怎么來的？

漸凍癥的病因復雜，既有遺傳因素，也有環境影響。目前已知，約10%的患者有家族遺傳背景，其中SOD1、C9orf72等基因突變是主要誘因。而在散發病例中，免疫系統異常、氧化應激、神經炎癥等也被認為是重要推手。

換句話說，漸凍癥不是一夜之間“凍”上的，而是多種因素長期積累、逐步損傷運動神經元的結果。

“倒著治”：從病因入手，逆轉病理

既然病是“層層疊加”來的，治療也可以“層層拆解”。

1. 基因治療：修復“出廠設置”

基因治療是近年來漸凍癥研究的熱點。比如，針對SOD1基因突變的患者，美國FDA已批準Qalsody（Tofersen）上市，它通過降解突變基因的mRNA，阻止毒性蛋白的生成。國內也在加速推進，如神濟昌華的SNUG01、RJK002等AAV基因治療藥物，已進入臨床試驗階段。

這些療法的核心思路是：病從基因來，就從基因治。

2. 干細胞療法：重建神經網絡

干細胞治療則嘗試“重建”受損的神經系統。通過將誘導多能干細胞（iPSC）分化為神經前體細胞，再移植到患者體內，有望修復受損神經元。這種“再生醫學”的思路，正是“倒著治”的另一種體現。

3. 免疫調節：從源頭遏制炎癥

漸凍癥與免疫系統失調密切相關。中醫藥在這方面展現出獨特優勢。例如，河北以嶺醫院基于“絡病理論”研發的中藥新藥，正在開展II期臨床試驗，旨在通過調節免疫微環境，延緩病情進展。

此外，糞菌移植、后生元制劑等微生態干預手段，也在探索中顯示出潛力。

不只是“治”，更是“養”

“倒著治”不僅是藥物和技術的突破，更是治療理念的轉變。漸凍癥的治療，越來越強調綜合管理：

營養支持：高蛋白、高熱量飲食，必要時進行胃造瘺；

呼吸管理：早期使用無創呼吸機，可顯著延長生存期；

康復訓練：精細運動、關節活動、語言訓練等，幫助患者維持功能；

心理支持：家屬的陪伴與情緒疏導，是患者堅持下去的重要力量。

漸凍癥曾被視為“不可逆”的疾病，但今天，科學家們正一步步“倒著走”——從病因出發，從病理逆轉，從系統修復。雖然距離“完全解凍”還有距離，但希望的火種已經點燃。

正如一位患者所說：“我不是在等死，我是在等一個奇跡。”

而這個奇跡，也許就藏在我們“倒著治”的勇氣與智慧中。