醫保的錢怎么花？真實世界研究或將給出新答案

為推動我國醫保決策從“經驗判斷”走向“證據驅動”，當前醫保部門亟需構建基于真實世界研究（RWS）的醫保決策支持體系。當前，我國在打通“數據—證據—決策”通路上仍面臨著挑戰，真實世界研究的開展，有利于提升醫保基金使用效能，推動醫藥行業高質量發展，并促進醫保治理體系現代化，為構建可持續發展的醫療保障體系提供有力支撐。

一、醫保開展真實世界研究的必要性

開展醫保真實世界研究，是提升醫保基金使用效能、推進醫保高質量發展的必然選擇。通過構建真實世界證據（RWE）生成與轉化機制，可為醫保目錄調整、支付標準制定等決策提供科學依據，推動醫保基金從“按量付費”轉向“按效付費”轉變，全面提升醫保資源配置效率。

首先，醫保部門已具備開展真實世界研究的良好數據基礎，但尚未建設數據向決策的轉化通路。經過多年的信息化建設，醫保系統已積累包括參保信息、結算記錄、藥品耗材使用等在內的海量數據。然而，數據資源尚未得到充分利用，大量數據仍停留在信息層面，未能有效轉化為支撐決策的證據體系。如何建立從數據到證據的轉化路徑，將碎片化的醫療信息整合為可供決策參考的證據鏈，成為當前亟待解決的問題。其次，亟需提升藥品價值評價方法的科學性，靈活調整不同藥物的評價方法。傳統藥物經濟學評價主要依賴隨機對照試驗（RCT）數據，但RCT納排標準嚴格、外推性有限。而RWE能夠彌補這一局限性，提供更貼近真實臨床環境的療效與安全性證據，從而增強醫保決策的科學基礎。最后，醫保基金支付壓力日益嚴峻，需優化基金配置策略。隨著創新藥的不斷涌現，醫保基金面臨持續增長的支付壓力。為在有限資源下實現最大健康收益，需要借助真實世界研究評估藥物的實際價值，優化基金使用效率。通過建立基于RWE的評價體系，不僅有助于提升醫保基金使用效率，而且能夠引導醫藥行業聚焦具有真實臨床價值的產品，推動產業實現高質量發展。

二、域外國家開展真實世界研究的國際經驗

英國在推動RWE應用方面展現出系統化路徑。組織層面，構建多方協同機制，監管機構、醫療服務體系和公共衛生部門形成有機整體，并通過國家醫療服務體系（NHS）實現數據的有效流轉與證據的閉環管理；實踐層面，形成從政策指引、數據基礎到應用場景的完整鏈條。

（一）真實世界研究開展的組織架構

在開展真實世界研究時，英國已形成“監管評估體系—醫療服務體系—公共衛生改善體系”三位一體的研究體系，搭建數據與證據內外流轉的協同網絡。具體而言，英國國家醫療服務體系（NHS）負責運營管理公立醫療系統，并提供醫療保障服務。NHS既是真實世界數據（RWD）的源頭，又是檢驗政策實施效果的實際落腳點。一方面，其產生的數據向外流轉到藥品和保健品監管機構（MHRA）、國家健康與護理卓越研究所（NICE）兩大監管與評估組織，為藥物上市監測、衛生技術評估提供關鍵依據，完成證據到監管決策的轉化；另一方面，數據同時流轉至英國衛生安全局（UKHSA）、健康改善與差異辦公室（OHID）為代表的公共衛生與改善體系，主要用于生成疫苗安全、傳染病趨勢等證據。

基于這些證據形成的監管決策和公共衛生政策，最終將通過NHS在臨床實踐中付諸實施，并在此過程中持續產生新的RWD，由此開啟新一輪的“數據—證據—決策—新數據”體系。通過數據在監管評估、醫療服務與公共衛生三大體系間的流轉，可實現藥品從上市前批準到上市后評價的全流程監管。

（二）真實世界研究實施的應用體系

基于上述組織架構，英國在應用層面的應用流程可分為指南制定、數據獲取、實踐應用三方面。

一是指南制定，主要依托MHRA、NICE，分別為RWE輔助臨床試驗、衡量醫療衛生決策提供指引。首先，2021年起，MHRA發布三份相關指南，旨在評估RWD來源的可靠性，并且提供使用該數據規劃前瞻性隨機試驗時需要納入的關鍵原則；其次，2022年6月，NICE發布《真實世界證據框架》，明確RWE可發揮的作用，包括為指南制定提供信息、支持隨機試驗的情景化與評估干預措施的實施效果。

二是數據獲取，MHRA與NICE對RWD的定義基本可概括為“在臨床研究之外收集的與患者健康狀況或醫療服務提供相關的數據”。基于這一定義，NICE在《真實世界證據框架》中標明9個數據來源，并舉例了相應的資源數據庫，包括CPRD臨床實踐研究數據鏈、英國生物銀行等。基于豐富的數據資源，英國于2024年9月啟動“2024-2027數據戰略”。次年3月，為響應數據戰略中的“數據驅動創新與早期可及”的主題，MHRA推出“真實世界證據科學對話項目”，旨在完善RWE生成路徑，推動形成產品全生命周期的穩健決策。

三是實踐應用，以藥品全周期為主線梳理RWE的實踐應用。首先，在上市申請階段，RWE主要用于加速藥物審批，尤其體現在創新藥、癌癥藥和罕見病領域。針對創新藥，英國依托ILAP（創新許可與準入路徑），對臨床早期已具備初步安全性證據的產品，優先接入CPRD真實世界數據源，利用RWE提高臨床開發與上市效率；對于癌癥藥物，則通過CDF（癌癥藥物基金）實現有條件準入。以罕見病藥物諾西那生鈉注射液為例，因其長期療效與成本存在不確定性，NHS與NICE合作實施“腫瘤或腫瘤管理準入協議”，由NHS資助治療并收集RWD，為NICE后續發布正式用藥指南提供依據。其次，在上市后階段，RWE為藥品價值評估、安全性及有效性監測提供支持。在開展藥物價值評估時，RWE能夠補充真實臨床環境下的診療信息，輔助定價、報銷等決策。2019年，英國啟動為期五年的“抗菌藥物耐藥性行動計劃”，旨在優化抗菌藥物的報銷機制，探索基于藥物長期健康價值而非使用量的支付模式。例如，頭孢他啶-阿維巴坦作為治療嚴重耐藥革蘭陰性菌感染的藥物，由于其目標患者是患有嚴重、多重耐藥菌感染的患者，將這類患者隨機分配到可能無效的標準治療組被視為不道德行為，故而無法開展RCT。因此綜合觀察性研究、體外藥敏數據及流行病學數據等多種RWD構建證據鏈，最終支持該藥在嚴格管理條件下獲推薦，并促成NHS與企業達成“按價值付費”的創新支付協議。

綜上所述，英國通過“指南制定—數據獲取—實踐應用”體系，推進RWE在藥品全生命周期中的應用，提升藥品監管與醫療決策的科學性和效率。

三、我國醫保部門開展真實世界研究的意義

（一）推動醫保決策科學化與精準化

真實世界研究能夠為醫保部門提供基于臨床實踐的循證支持，增強醫保政策決策的可量化性。醫保的核心職能在于實現醫保基金的價值購買，即聚焦“醫保應不應該報銷”與“醫保如何報銷”兩大關鍵問題，而RWE正是回答這兩大問題、評估藥品綜合價值的重要依據，同時可系統評估醫保購買產品的安全性、有效性、經濟性、公平性、可及性及創新性。基于RWE的決策支持可貫穿藥品全生命周期的多個環節，進而推動醫保決策科學化與精準化。在醫保目錄準入環節，將RWE納入重點考量，篩選臨床必需、性價比高的藥品，避免低效高價藥品占用基金；在談判續約環節，通過藥品臨床安全性、有效性、患者長期獲益等RWE，為后續支付標準調整和報銷范圍優化提供依據；在集采環節，RWE可從療效穩定性、經濟性、供應可靠性等多維度支持決策，評估集采藥品的實際臨床使用價值。因此，醫保部門通過開展真實世界研究，能夠為醫保基金的價值購買提供有力依據，有效推動醫保決策從經驗向證據的系統性轉變。

（二）推動醫保制度現代化與治理能力提升

真實世界研究不僅是醫藥領域科研方法的重要創新，更是推進醫保治理體系和治理能力現代化的重要抓手。首先，在醫保實踐中，將RWE引入政策制定、支付標準調整、醫藥產品再評價等核心環節，能夠打通從數據到決策的轉化路徑，推動形成“數據支撐—證據轉化—科學決策”的制度閉環，為構建科學透明、可持續運行的醫保體系奠定提供證據支持。其次，從國家治理層面，由醫保部門主導構建真實世界研究體系，有助于強化其在醫療衛生治理體系中的引領作用，能打破現階段存在的數據壁壘與部門協同障礙，推動藥品監管、公共衛生、臨床研究與醫保決策的深度融合。因此，醫保部門主導開展真實世界研究是其從“被動支付”向“主動治理”轉型的又一實踐探索，能夠極大發揮醫保基金的戰略購買能力，提升醫保基金的使用效率，促進醫療資源的合理配置。

作者 | 路云 中國藥科大學教授、博導、醫藥價格研究中心主任

來源 | 中國醫療保險

編輯 | 崔秀娟 張雯卿

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