南開大學(xué)化學(xué)學(xué)院陳悅團隊原創(chuàng)抗腫瘤新藥獲批III期臨床試驗

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近日，南開大學(xué)化學(xué)學(xué)院教授、藥物化學(xué)生物學(xué)全國重點實驗室PI陳悅團隊發(fā)明的候選新藥ACT001，基于IIb期臨床試驗的良好效果，已獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，正式進入III期臨床試驗階段。

有關(guān)資料顯示，大約20%的癌癥患者在一生中會發(fā)生腦轉(zhuǎn)移。由于新藥研發(fā)難度巨大，且血腦屏障的存在使得絕大多數(shù)藥物入腦困難，因此放療成為針對腦瘤患者的最常用治療手段之一。然而，針對絕大多數(shù)多發(fā)性轉(zhuǎn)移瘤，相比普通放療，高端放療并未能明顯提高患者生存期。

陳悅團隊歷時15年，自主研發(fā)了一例可突破血腦屏障，對癌癥干細胞具有選擇性殺滅效果的抗腫瘤新藥——ACT001，并在全球陸續(xù)開展了十余項臨床試驗。

研究團隊介紹，不久前公布的聯(lián)合全腦放療IIb期臨床試驗結(jié)果顯示，ACT001能夠很好地與免疫檢查點藥物和放化療產(chǎn)生協(xié)同效果。相比單純放療組，ACT001聯(lián)合放療顱內(nèi)有效率提高約2倍，其中針對小細胞肺癌腦轉(zhuǎn)移瘤患者，中位生存期延長53%（9.5個月vs6.2個月）；如果進一步聯(lián)合免疫檢查點藥物，小細胞肺癌腦轉(zhuǎn)移患者生存期可延長75%（14.7個月vs8.4個月），非小細胞肺癌腦轉(zhuǎn)移患者則能實現(xiàn)生存期翻倍（11.4個月vs4.7個月）。

“臨床試驗表明，ACT001在放療增敏、減毒及延長晚期患者生存期方面的顯著優(yōu)勢。無論是針對膠質(zhì)瘤、腦轉(zhuǎn)移瘤，還是聯(lián)合顱外放療減毒增敏，ACT001都有望成為首個放化療與免疫治療增敏的藥物，為廣大癌癥患者帶來更安全、有效的治療選擇，推動放療領(lǐng)域的創(chuàng)新與突破。”陳悅說。

ACT001目前已先后獲得孤兒藥資格、兒童罕見病資格、快速通道等5項歐美發(fā)達國家重要資質(zhì)認(rèn)定，其中美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的“兒童罕見病資格”是我國獲得該認(rèn)定的首個品種。2025年1月，ACT001被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）納入我國“突破性治療品種”名單。

據(jù)了解，預(yù)計全國有50家醫(yī)院參與ACT001的III期臨床試驗，包括中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院、中山大學(xué)腫瘤防治中心、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院、天津市腫瘤醫(yī)院、上海市胸科醫(yī)院、上海市肺科醫(yī)院、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院、四川大學(xué)華西醫(yī)院、河南省腫瘤醫(yī)院、湖南省腫瘤醫(yī)院等全國知名醫(yī)院。尚德藥緣在天津市天開園設(shè)立的研發(fā)中心，為臨床試驗提供關(guān)鍵性技術(shù)支持與藥品生產(chǎn)質(zhì)量監(jiān)控。

來源：南開大學(xué)