11省年底前啟動試點，開展真實世界醫保綜合價值評價工作

真實世界研究驅動醫藥創新再進一步。

23日，國家醫保局發布“關于開展真實世界醫保綜合價值評價試點工作的通知”（以下簡稱“通知”）。根據通知，未來三年里，我國將通過試點探索，形成一套“以價值為導向、基于真實世界研究的醫保綜合價值評價體系”。2027年年底，該評價體系將進入“全國范圍推廣”階段。

目前，北京、海南、江蘇等11省已被納入試點范圍。接下來，國家醫保局將對試點先行地區進行動態管理，確保“有進有出”。

這一基于真實世界證據的醫保綜合價格評價體系有望影響創新藥、仿制藥、醫用耗材和醫療服務的定價、價格調整和多層次支付保障。根據通知，該評價體系會在藥品首發掛網、醫保與商保創新藥目錄調整、超適應證用藥、耗材集采、商保創新支付以及醫保支付方式改革和醫療服務價格改革中的21個具體場景發揮參考價值。

“醫保部門將與相關方合作，了解在藥品審評審批或藥品目錄談判等決策時基于各種情況尚未能回答或未充分回答的醫保部門關切問題，同時關注藥物在真實世界應用后患者的實際臨床獲益和風險與進入醫保目錄等醫保決策時提交的證據是否有差異。”國家醫保局通知稱。

掛鉤醫保商保“雙目錄”調整、特例單議

真實世界研究（RWS）包括但不限于干預性研究、非干預性研究或觀察性研究（包括前瞻性研究，回顧性研究）。高質量的真實世界研究能夠有效補充傳統隨機對照試驗（RCT）無法提供的證據——藥耗在臨床應用中的真實療效和患者實際臨床獲益情況。

今年7月，國家衛健委、國家醫保局聯合發布《支持創新藥高質量發展的若干措施》，提出“探索建立科學的真實世界研究方法，鼓勵創新藥開展真實世界研究，推動研究結果與藥品目錄準入、續約、調整醫保支付范圍等掛鉤”。

隨后聚焦真實世界數據支持醫保綜合價值評價，國家醫保局公開征集十個選題研究成果和思路，召開了多場醫保支持創新藥械系列座談會，并于8月份全國醫療保障工作年中座談會上作出工作部署。

多名參與國家醫保局相關座談會的專家和藥企人士此前表示，長期以來，真實世界研究在創新藥審評審批環節中的應用及規范已日臻成熟，但在醫保價值購買中的應用還是相對新穎的概念。近年來，隨著更多填補臨床空白、無可替代療法以及全球首發的創新藥被附條件批準上市，業界期待通過建立起“基于真實世界研究的醫保綜合價值評價體系”，更好推動醫保基金的價值購買，用科學證據回應“錢往哪兒花”“花得值不值”等問題。

“雖然醫保準入時都是基于當時最優證據作出的科學決策，但隨著藥品市場格局的變化、臨床證據的更新等，藥品綜合價值可能會發生變化。真實世界研究能夠有力支持醫保目錄動態管理及藥品退出機制，通過對目錄內藥品進行科學、規范的綜合價值再評價，可能未來也能夠及時將那些綜合價值不高的藥品調出醫保目錄，騰出更多空間用來支持真正具有臨床價值的創新藥品。”一名衛生經濟學專家說。

根據通知，“以價值為導向、基于真實世界研究的醫保綜合價值評價體系”將在藥品、醫用耗材、醫療服務等領域的21個場景下發揮參考價值。

具體來說，在藥品領域的應用場景有7個，分別為上市前研發立項參考、藥品首發掛網、醫保及商保創新藥目錄調整、集采藥品療效及價格分析、掛網藥品價格治理、藥品使用分析（用法用量、聯合用藥、超適應癥用藥等）和上市后藥品價值再評價。

在醫用耗材領域應用場景有5個，分別為（異地就醫)醫用耗材醫保目錄調整、可單獨收費目錄調整、醫用耗材掛網及價格治理、創新醫用耗材醫保分類和集采醫用耗材分組及比價系數調整。

五大醫療服務領域應用場景則為：醫療服務價格項目管理（附條件新增、轉歸、調整、廢止）、醫療服務定價及價格治理、（異地就醫)醫療服務醫保目錄調整、醫療服務價格動態調整和醫療服務價格改革政策制定。

此外，在“藥品VS醫療服務綜合價值評估”“中醫優勢病種VS西醫治療綜合價值評估”“按病種付費特例單議及除外支付政策”和“按療效付費政策研究”四個醫保DRG/DIP支付方式改革和商保創新支付的重點場景中，通知也建議參考使用醫保綜合價值評價體系。

圖表來源：國家醫保局

十一省年底前啟動試點

真實世界研究基于真實世界數據，后者包括從傳統臨床試驗以外的，多種來源收集的各種與患者健康狀況以及常規診療及保健有關的數據及衍生數據。

換言之，數據的真實性、完整性、準確性和全面性，事關真實世界研究是否能夠形成真實世界證據，輔助醫保決策。

國家醫保局提出，要堅持數據賦能，重視真實世界數據及證據，以可靠、可用、可信真實世界數據為基礎，確保評價科學性、客觀性、透明度。要堅持全面綜合，立足上市前后、準入前后、續約前后、立項前后等醫藥醫療全生命周期，從臨床有效性、安全性、經濟性、公平性、可及性、創新性、患者體驗等多維度，全面評估醫藥產品的綜合價值。

在未來三年里，國家醫保局將通過地方試點先行的做法，分三個階段推進“真實世界醫保綜合價值評價體系”的落地。

通知披露，試點地區包括北京、遼寧、江蘇、浙江、福建、廣東、海南、重慶、四川、陜西、甘肅11個省份。

截至今年年底前為試點工作的啟動階段。在這一階段，將重點推進試點地區的規范制定及人才隊伍組建。

目前，已有試點地區先行一步。8月初，海南省醫保、衛健和藥監三部門聯合發布的《三醫真實世界數據使用管理暫行辦法》，辦法規范了真實世界數據共享流程，并提出當地真實世界數據將聚焦“為醫保目錄動態調整、支付方式改革及醫療服務提質增效提供科學、精準的數據支撐”等創新應用領域。

通知進一步明確，在未來三年里，海南承擔“基于真實世界數據的特定區域內境內未上市藥品綜合價值評價研究”“醫保數據如何服務保障真實世界研究”兩項研究，研究覆蓋創新藥、醫用耗材和中藥。

不同試點地區所承接的試點項目有所差異。除海南外，四川成都負責“未被滿足的臨床需求研究”，研究覆蓋創新藥和醫療服務；陜西西安負責“基于真實世界數據的目錄內藥品退出機制研究”，研究覆蓋仿制藥和中藥；浙江杭州和溫州分別負責“基于真實世界數據的擬新納入目錄的藥品綜合價值評價研究”和“基于特定區域的藥品綜合價值評價組織研究”。

圖表來源：國家醫保局

“國家醫保局將結合各試點運行情況，梳理經驗做法，初步建立醫保綜合價值評價框架和標準。”通知稱。

數據治理也是今年試點工作的重點之一。通知強調，重視真實世界數據及證據，在現有醫保信息平臺的數據挖掘開發基礎上，重點充分治理本地區主要（或全部）定點醫藥機構醫保相關的病例病案、檢查檢驗、用藥用械、手術記錄等臨床數據，特別是能反映患者臨床結局的療效、質量和安全性方面的證據。醫保部門將對醫藥數據規范上傳的定點醫藥機構配置相關政策，對于積極參與數據收集的定點醫藥機構，按照有關文件要求配置價格政策。

2026年為實踐階段，這一階段將完成“兩庫建設”——數據庫和成果庫。

根據通知，試點先行地區按國家統一要求，開發形成本地數據庫，加強數據分級管理。國家醫保局做好試點先行地區數據歸集和共享。

通知還提到，2026年底前，試點先行地區產出一批初步評價成果，報送國家醫保局，符合條件的納入研究成果庫。國家醫保局將結合不同試點先行地區的優勢和短板，加強調度指導，著力解決存在的堵點、難點問題，不斷完善評價標準體系。

2027年為應用階段，這一階段的任務有三：

一是支撐醫保決策。鼓勵試點先行地區優先應用真實世界醫保綜合價值評價研究成果，用于省級新增或調整醫用耗材可收費目錄、新增醫療服務項目立項以及支付目錄的支撐性證據，同等條件下給予更高證據采信優先級。國家醫保局加強對真實世界醫保綜合價值評價動態跟蹤和應用。

二是健全運行機制。試點先行地區不斷探索、完善和總結經驗，建立貫穿“標準規范-數據平臺-評價方法-場景應用”的全鏈條醫保綜合價值評價運行機制。

三是遴選國家可信評價點。根據試點情況，國家醫保局在醫保藥品目錄談判前后以及集中采購、醫療服務價格立項指南、價格政策制定、支付方式改革等決策中，將遴選出工作開展好的地區作為可信評價點，常態化承擔相關任務。

原標題：事關創新藥械全生命周期價值評估，年底前11省份啟動這項試點

來源 | 第一財經

編輯 | 劉瑩 劉新雨

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